Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

A Study to Evaluate Ofirnoflast in Adults With Very Low- to Intermediate-risk Myelodysplastic Syndromes Requiring Red Blood Cell Transfusions

29. září 2026 aktualizováno: Halia Therapeutics, Inc.

A Phase 2b, Multicenter, Open-Label, Dose-Escalation, and Randomized Dose-Optimization Study of Ofirnoflast (HT-6184) for the Treatment of Myelodysplastic Syndromes in Adults With Very Low- to Intermediate-Risk Myelodysplastic Syndromes Requiring Red Blood Cell Transfusions

The primary objective of this study is to two part. First, dose selection for dose optimization based on safety of ofirnoflast. Second, to evaluate the efficacy of ofirnoflast administered in the study population.

The secondary objectives of this study are to evaluate the extended hematologic response to ofirnoflast, to assess the safety and tolerability of ofirnoflast during dose optimization, and to evaluate hematologic improvement with ofirnoflast treatment.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
70

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Associate Medical Director
  • Telefonní číslo: 385-355-4315
  • E-mail: monitor@haliatx.com

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  • At least 18 years of age at the time of signing informed consent.
  • Capable of giving signed informed consent
  • Documented diagnosis of very low-, low-, or intermediate-risk MDS
  • Documented diagnosis of anemia
  • Documented low serum erythropoietin level
  • Relapsed or refractory disease after 1 to 3 prior lines of therapy for lower-risk MDS
  • Willing to provide a bone marrow aspirate at Screening.
  • Eastern Cooperative Group Performance Status (ECOG PS) of 0, 1, or 2
  • Life expectancy of more than 6 months at screening.
  • Participants of childbearing potential must have a negative pregnancy test at screening (serum) and Day 1 (urine).
  • Participants and partners must use contraception consistent with local regulations and protocol-defined criteria during the intervention period and for at least 30 days after the last dose; periodic abstinence and withdrawal are not acceptable methods.

Exclusion Criteria:

  • Anemia due to other causes (e.g., iron deficiency).
  • Low platelet count
  • Low neutrophil count
  • History of hemoglobinopathies, intrinsic RBC membrane/enzyme defects, or hemolytic anemia.
  • Prior history of AML, secondary MDS, or other malignancy (except non-melanoma skin cancer or in situ cervical/breast carcinoma) unless disease-free for >1 year.
  • Diagnosis of MPN, CMML, or overlap MDS/MPN per WHO classification.
  • Any condition or concomitant treatment that may impair absorption of orally administered study intervention.
  • Uncontrolled infection or severe organ dysfunction.
  • Concomitant intercurrent illness or condition that, per investigator judgment, would compromise safe participation (e.g., uncontrolled hypertension, uncontrolled seizure, unstable angina, new-onset/exacerbated cardiac arrhythmia).
  • Prior treatment with disease-modifying agents (e.g., hypomethylating agents) or immunosuppressive therapy, except prior lenalidomide (permitted).
  • Treatment with cytotoxic chemotherapy or experimental agents within 4 weeks prior to first dose.
  • History of stem cell, bone marrow, or solid organ transplant.
  • Known hypersensitivity to ofirnoflast or its excipients.
  • Severe renal or hepatic impairment
  • Inability to swallow tablets.
  • Participation in another interventional clinical study within 90 days prior to first dose.
  • QTcF >480 ms.
  • Prior treatment with ofirnoflast.
  • Medications or food products that are strong inhibitors, substrates, and inducers of CYP3A4/5, CYP2C9, P-glycoprotein (P-gp) and/or Breast Cancer Resistance Protein (BCRP) may cause drug-drug interactions and should be avoided.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Part 1: Low dose ofirnoflast

Participants receive low dose ofirnoflast, up to 6 participants total. Treatment continues through the 24-Week Initial Treatment Period and, for participants demonstrating clinical benefit, the Extension Period (up to an additional 24 weeks).
Lék: Ofirnoflast

tablet

Ostatní jména:
  • HT-6184
Experimentální: Part 1: Medium-low dose ofirnoflast

Participants receive medium-low dose ofirnoflast, up to 6 participants total. Treatment continues through the 24-Week Initial Treatment Period and, for participants demonstrating clinical benefit, the Extension Period (up to an additional 24 weeks).
Lék: Ofirnoflast

tablet

Ostatní jména:
  • HT-6184
Experimentální: Part 1: Medium-high dose ofirnoflast

Participants receive medium-high dose ofirnoflast, up to 6 participants total. Treatment continues through the 24-Week Initial Treatment Period and, for participants demonstrating clinical benefit, the Extension Period (up to an additional 24 weeks).
Lék: Ofirnoflast

tablet

Ostatní jména:
  • HT-6184
Experimentální: Part 1: High dose ofirnoflast Optional

Participants receive high dose ofirnoflast, up to 6 participants total. Treatment continues through the 24-Week Initial Treatment Period and, for participants demonstrating clinical benefit, the Extension Period (up to an additional 24 weeks).
Lék: Ofirnoflast

tablet

Ostatní jména:
  • HT-6184
Experimentální: Part 2: First Dose ofirnoflast Selected

Twenty participants receive the first selected dose of ofirnoflast, dose to be determined during Part 1 of study. Treatment continues through the 24-Week Initial Treatment Period and, for participants demonstrating clinical benefit, the Extension Period (up to an additional 24 weeks).
Lék: Ofirnoflast

tablet

Ostatní jména:
  • HT-6184
Experimentální: Part 2: Second Dose ofirnoflast Selected

Twenty participants receive the second dose of ofirnoflast selected, dose to be determined during Part 1 of study. Treatment continues through the 24-Week Initial Treatment Period and, for participants demonstrating clinical benefit, the Extension Period (up to an additional 24 weeks).
Lék: Ofirnoflast

tablet

Ostatní jména:
  • HT-6184

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dose selection for dose optimization
Časové okno: Days 1-28 of each Part 1 Cohort

Incidence of dose-limiting toxicities during the 28-day DLT observation window at each dose level to determine the dose levels acceptable for advancement to Part 2.
Days 1-28 of each Part 1 Cohort
Evaluate the efficacy of ofirnoflast in to low- to intermediate-risk MDS who are transfusion dependent
Časové okno: Weeks 1-24

The efficacy will be evaluated by proportion of participants achieving red blood cell transfusion independence for at least 16 consecutive weeks
Weeks 1-24

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Assess safety and tolerability of ofirnoflast across dose levels evaluated
Časové okno: Weeks 1-24

The safety and tolerability of ofirnoflast will be evaluated based on the incidence and severity of TEAEs
Weeks 1-24
Evaluate the overall hematologic response to ofirnoflast
Časové okno: Weeks 1-24

The hematologic response to ofirnoflast will be evaluated by proportion of participants achieving overall response
Weeks 1-24
Evaluate the duration of response in participants achieving transfusion independence with ofirnoflast
Časové okno: Weeks 1-24

The duration of hematologic response to ofirnoflast will be evaluated by the duration of transfusion independence greater than or equal to 16 consecutive weeks
Weeks 1-24
Evaluate the hematologic improvement in participants treated with ofirnoflast
Časové okno: Weeks 1-24

The hematologic improvement will be evaluated by assessment of red blood cells
Weeks 1-24
Evaluate the hematologic improvement in participants treated with ofirnoflast
Časové okno: Weeks 1-24

The hematologic improvement will be evaluated by assessment of platelets
Weeks 1-24
Evaluate the hematologic improvement in participants treated with ofirnoflast
Časové okno: Weeks 1-24

The hematologic improvement will be evaluated by assessment of neutrophils
Weeks 1-24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Halia Therapeutics, Inc.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Parexel

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. července 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. července 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
31. července 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. října 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • HT-6184-MDS-002

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení