Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Evaluate Ofirnoflast in Adults With Very Low- to Intermediate-risk Myelodysplastic Syndromes Requiring Transfusions

29 lipca 2026 zaktualizowane przez: Halia Therapeutics, Inc.

A Phase 2b, Multicenter, Open-label, Randomized, Dose Optimization Study of Ofirnoflast (HT-6184) for the Treatment of Anemia in Adults With Very Low- to Intermediate-Risk Myelodysplastic Syndromes Requiring Red Blood Cell Transfusions

The primary objective of this study is to evaluate the efficacy and safety of ofirnoflast administered orally once daily in adults with very low- to intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDS) who are transfusion-dependent and have failed one to three prior therapies, in order to identify the optimal dose for continuation into a Phase 3 study.

The secondary objectives of this study are to evaluate the extended hematologic response to ofirnoflast, to assess the safety and tolerability of ofirnoflast during the dose-selection phase, and to evaluate hematologic improvement with ofirnoflast treatment.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

  • Ofirnoflast (HT-6184) is a first-in-class, orally administered small-molecule allosteric inhibitor of the NIMA-related protein kinase 7 (NEK7)-NLRP3 inflammasome, developed to address the inflammatory mechanisms implicated in ineffective hematopoiesis in myelodysplastic syndromes (MDS). Chronic activation of the NLRP3 inflammasome in MDS triggers pyroptosis, driving the ineffective hematopoiesis and cytopenias that define the disease. By selectively targeting NEK7, an essential mediator of NLRP3 assembly, ofirnoflast disrupts this inflammatory cascade without broadly suppressing innate immunity, with the goal of restoring hematopoiesis.
  • Participants with very low- to intermediate-risk MDS who have failed one or more prior lines of therapy face limited treatment options and often develop chronic, symptomatic cytopenias requiring ongoing red blood cell (RBC) transfusions, which are associated with iron overload, reduced quality of life, and increased healthcare utilization. This study is designed to evaluate ofirnoflast in this defined, multiply-relapsed population and to identify the optimal dose to advance into a Phase 3 study.
  • Enrollment will proceed in two sequential phases. Phase A (Safety Lead-in) will open with five participants administered ofirnoflast, observed for a minimum of 4 weeks. Following this observation period, the Safety Review Committee (SRC) will conduct a formal safety review; if no more than 1 of the 5 participants experiences a dose-limiting toxicity (DLT), enrollment will proceed to Phase B. Phase B (Randomized Enrollment) will dose arms concurrently with an additional formal safety review conducted by the SRC after the first 10 participants randomized.
  • For all participants, the study consists of four periods. A Screening Period of up to 28 days prior to first dose will be used to confirm eligibility. A 24-Week Initial Treatment Period begins on Day 1 with administration of the first dose and continues for 24 weeks; all participants receive study intervention for a minimum of 24 weeks to allow complete assessment of hematologic response, with the primary endpoint evaluated during Weeks 1-24 using a landmark assessment at Week 24 to ensure comparability across the population. An Extension Period begins after Week 24 for participants who demonstrate clinical benefit as determined by the investigator; these participants may continue ofirnoflast at their established dose until disease progression.
  • The SRC will conduct a dose-selection analysis after enrollment is complete and the last enrolled participant has completed 8 weeks of dosing, with final analysis following completion of the 24-week Initial Treatment Period. Dose selection will be based on a pre-specified composite assessment incorporating RBC transfusion-independence and hematologic improvement response rates by arm, incidence and severity of treatment-emergent adverse events, dose modifications and discontinuations due to toxicity, and pharmacokinetic exposure parameters.
  • The SRC will monitor participant safety, including safety signal detection, throughout the study, with the frequency of routine safety reviews subject to adjustment based on observed enrollment rate. All participants will receive best supportive care throughout the study.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
50

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Inclusion Criteria:

  1. At least 18 years of age at the time of signing informed consent.
  2. Capable of giving signed informed consent
  3. Documented diagnosis of very low-, low-, or intermediate-risk MDS
  4. Documented diagnosis of anemia
  5. Relapsed or refractory disease after 1 to 3 prior lines of therapy for lower-risk MDS
  6. Willing to provide a bone marrow aspirate at Screening.
  7. Life expectancy of more than 6 months at screening.
  8. Participants of childbearing potential must have a negative pregnancy test at screening (serum) and Day 1 (urine).
  9. Participants and partners must use contraception consistent with local regulations and protocol-defined criteria during the intervention period and for at least 30 days after the last dose; periodic abstinence and withdrawal are not acceptable methods.

Exclusion Criteria:

  1. Anemia due to other causes (e.g., iron deficiency).
  2. Known clinically significant anemia due to iron, vitamin B12, or folate deficiency; autoimmune or hereditary hemolytic anemia; or gastrointestinal bleeding.
  3. History of hemoglobinopathies, intrinsic RBC membrane/enzyme defects, or hemolytic anemia.
  4. Prior history of AML, secondary MDS, or other malignancy (except non-melanoma skin cancer or in situ cervical/breast carcinoma) unless disease-free for >1 year.
  5. Diagnosis of MPN, CMML, or overlap MDS/MPN per WHO classification.
  6. Any condition or concomitant treatment that may impair absorption of orally administered study intervention.
  7. Uncontrolled infection or severe organ dysfunction.
  8. Concomitant intercurrent illness or condition that, per investigator judgment, would compromise safe participation (e.g., uncontrolled hypertension, uncontrolled seizure, unstable angina, new-onset/exacerbated cardiac arrhythmia).
  9. Prior treatment with disease-modifying agents (e.g., hypomethylating agents) or immunosuppressive therapy, except prior lenalidomide (permitted).
  10. Treatment with cytotoxic chemotherapy or experimental agents within 4 weeks prior to first dose.
  11. History of stem cell, bone marrow, or solid organ transplant.
  12. Known hypersensitivity to ofirnoflast or its excipients.
  13. Severe renal or hepatic impairment
  14. Inability to swallow tablets.
  15. Participation in another interventional clinical study within 90 days prior to first dose.
  16. QTcF >480 ms.
  17. Prior treatment with ofirnoflast.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Arm 1: Ofirnoflast
Participants receive ofirnoflast once daily, including the 5 participants enrolled in the Phase A safety lead-in cohort. Treatment continues through the 24-Week Initial Treatment Period and, for participants demonstrating clinical benefit, the Extension Period (up to an additional 24 weeks).
Lek: Ofirnoflast
once daily.
Inne nazwy:
  • HT-6184
Eksperymentalny: Arm 2: Ofirnoflast
Participants randomized to this arm in Phase B receive ofirnoflast once daily. Treatment continues through the 24-Week Initial Treatment Period and, for participants demonstrating clinical benefit, the Extension Period (up to an additional 24 weeks).
Lek: Ofirnoflast
once daily.
Inne nazwy:
  • HT-6184

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Assess safety of ofirnoflast
Ramy czasowe: Weeks 1-24
The safety and tolerability of ofirnoflast will be evaluated based on the incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
Weeks 1-24
Assess safety of ofirnoflast
Ramy czasowe: Weeks 1-24
The safety and tolerability of ofirnoflast will be evaluated based on the incidence dose modifications
Weeks 1-24
Assess safety of ofirnoflast
Ramy czasowe: Weeks 1-24
The safety and tolerability of ofirnoflast will be evaluated based on the pharmacokinetic exposure data
Weeks 1-24
Assess the hematologic response to ofirnoflast
Ramy czasowe: Weeks 1-24
The hematologic response to ofirnoflast will be evaluated by the duration of time the participants do not require red blood cell transfusions
Weeks 1-24

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Assess the extended hematologic response to ofirnoflast
Ramy czasowe: Weeks 1-24
The hematologic response to ofirnoflast will be evaluated by the duration of time the participants do not require red blood cell transfusions
Weeks 1-24
Assess the hematologic improvement on orfirnoflast
Ramy czasowe: Weeks 1-24
The hematologic improvement will be evaluated by assessment of platelets
Weeks 1-24
Assess the hematologic improvement on orfirnoflast
Ramy czasowe: Weeks 1-24
The hematologic improvement will be evaluated by assessment of hemoglobin
Weeks 1-24
Assess the hematologic improvement on orfirnoflast
Ramy czasowe: Weeks 1-24
The hematologic improvement will be evaluated by assessment of neutrophils
Weeks 1-24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Halia Therapeutics, Inc.

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Parexel

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 października 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
27 lipca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 lipca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
31 lipca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
31 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • HT-6184-MDS-002

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami