Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

A Study to Evaluate Ofirnoflast in Adults With Very Low- to Intermediate-risk Myelodysplastic Syndromes Requiring Red Blood Cell Transfusions

29. september 2026 opdateret af: Halia Therapeutics, Inc.

A Phase 2b, Multicenter, Open-Label, Dose-Escalation, and Randomized Dose-Optimization Study of Ofirnoflast (HT-6184) for the Treatment of Myelodysplastic Syndromes in Adults With Very Low- to Intermediate-Risk Myelodysplastic Syndromes Requiring Red Blood Cell Transfusions

The primary objective of this study is to two part. First, dose selection for dose optimization based on safety of ofirnoflast. Second, to evaluate the efficacy of ofirnoflast administered in the study population.

The secondary objectives of this study are to evaluate the extended hematologic response to ofirnoflast, to assess the safety and tolerability of ofirnoflast during dose optimization, and to evaluate hematologic improvement with ofirnoflast treatment.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
70

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • At least 18 years of age at the time of signing informed consent.
  • Capable of giving signed informed consent
  • Documented diagnosis of very low-, low-, or intermediate-risk MDS
  • Documented diagnosis of anemia
  • Documented low serum erythropoietin level
  • Relapsed or refractory disease after 1 to 3 prior lines of therapy for lower-risk MDS
  • Willing to provide a bone marrow aspirate at Screening.
  • Eastern Cooperative Group Performance Status (ECOG PS) of 0, 1, or 2
  • Life expectancy of more than 6 months at screening.
  • Participants of childbearing potential must have a negative pregnancy test at screening (serum) and Day 1 (urine).
  • Participants and partners must use contraception consistent with local regulations and protocol-defined criteria during the intervention period and for at least 30 days after the last dose; periodic abstinence and withdrawal are not acceptable methods.

Exclusion Criteria:

  • Anemia due to other causes (e.g., iron deficiency).
  • Low platelet count
  • Low neutrophil count
  • History of hemoglobinopathies, intrinsic RBC membrane/enzyme defects, or hemolytic anemia.
  • Prior history of AML, secondary MDS, or other malignancy (except non-melanoma skin cancer or in situ cervical/breast carcinoma) unless disease-free for >1 year.
  • Diagnosis of MPN, CMML, or overlap MDS/MPN per WHO classification.
  • Any condition or concomitant treatment that may impair absorption of orally administered study intervention.
  • Uncontrolled infection or severe organ dysfunction.
  • Concomitant intercurrent illness or condition that, per investigator judgment, would compromise safe participation (e.g., uncontrolled hypertension, uncontrolled seizure, unstable angina, new-onset/exacerbated cardiac arrhythmia).
  • Prior treatment with disease-modifying agents (e.g., hypomethylating agents) or immunosuppressive therapy, except prior lenalidomide (permitted).
  • Treatment with cytotoxic chemotherapy or experimental agents within 4 weeks prior to first dose.
  • History of stem cell, bone marrow, or solid organ transplant.
  • Known hypersensitivity to ofirnoflast or its excipients.
  • Severe renal or hepatic impairment
  • Inability to swallow tablets.
  • Participation in another interventional clinical study within 90 days prior to first dose.
  • QTcF >480 ms.
  • Prior treatment with ofirnoflast.
  • Medications or food products that are strong inhibitors, substrates, and inducers of CYP3A4/5, CYP2C9, P-glycoprotein (P-gp) and/or Breast Cancer Resistance Protein (BCRP) may cause drug-drug interactions and should be avoided.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Part 1: Low dose ofirnoflast

Participants receive low dose ofirnoflast, up to 6 participants total. Treatment continues through the 24-Week Initial Treatment Period and, for participants demonstrating clinical benefit, the Extension Period (up to an additional 24 weeks).
Medicin: Ofirnoflast

tablet

Andre navne:
  • HT-6184
Eksperimentel: Part 1: Medium-low dose ofirnoflast

Participants receive medium-low dose ofirnoflast, up to 6 participants total. Treatment continues through the 24-Week Initial Treatment Period and, for participants demonstrating clinical benefit, the Extension Period (up to an additional 24 weeks).
Medicin: Ofirnoflast

tablet

Andre navne:
  • HT-6184
Eksperimentel: Part 1: Medium-high dose ofirnoflast

Participants receive medium-high dose ofirnoflast, up to 6 participants total. Treatment continues through the 24-Week Initial Treatment Period and, for participants demonstrating clinical benefit, the Extension Period (up to an additional 24 weeks).
Medicin: Ofirnoflast

tablet

Andre navne:
  • HT-6184
Eksperimentel: Part 1: High dose ofirnoflast Optional

Participants receive high dose ofirnoflast, up to 6 participants total. Treatment continues through the 24-Week Initial Treatment Period and, for participants demonstrating clinical benefit, the Extension Period (up to an additional 24 weeks).
Medicin: Ofirnoflast

tablet

Andre navne:
  • HT-6184
Eksperimentel: Part 2: First Dose ofirnoflast Selected

Twenty participants receive the first selected dose of ofirnoflast, dose to be determined during Part 1 of study. Treatment continues through the 24-Week Initial Treatment Period and, for participants demonstrating clinical benefit, the Extension Period (up to an additional 24 weeks).
Medicin: Ofirnoflast

tablet

Andre navne:
  • HT-6184
Eksperimentel: Part 2: Second Dose ofirnoflast Selected

Twenty participants receive the second dose of ofirnoflast selected, dose to be determined during Part 1 of study. Treatment continues through the 24-Week Initial Treatment Period and, for participants demonstrating clinical benefit, the Extension Period (up to an additional 24 weeks).
Medicin: Ofirnoflast

tablet

Andre navne:
  • HT-6184

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dose selection for dose optimization
Tidsramme: Days 1-28 of each Part 1 Cohort

Incidence of dose-limiting toxicities during the 28-day DLT observation window at each dose level to determine the dose levels acceptable for advancement to Part 2.
Days 1-28 of each Part 1 Cohort
Evaluate the efficacy of ofirnoflast in to low- to intermediate-risk MDS who are transfusion dependent
Tidsramme: Weeks 1-24

The efficacy will be evaluated by proportion of participants achieving red blood cell transfusion independence for at least 16 consecutive weeks
Weeks 1-24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Assess safety and tolerability of ofirnoflast across dose levels evaluated
Tidsramme: Weeks 1-24

The safety and tolerability of ofirnoflast will be evaluated based on the incidence and severity of TEAEs
Weeks 1-24
Evaluate the overall hematologic response to ofirnoflast
Tidsramme: Weeks 1-24

The hematologic response to ofirnoflast will be evaluated by proportion of participants achieving overall response
Weeks 1-24
Evaluate the duration of response in participants achieving transfusion independence with ofirnoflast
Tidsramme: Weeks 1-24

The duration of hematologic response to ofirnoflast will be evaluated by the duration of transfusion independence greater than or equal to 16 consecutive weeks
Weeks 1-24
Evaluate the hematologic improvement in participants treated with ofirnoflast
Tidsramme: Weeks 1-24

The hematologic improvement will be evaluated by assessment of red blood cells
Weeks 1-24
Evaluate the hematologic improvement in participants treated with ofirnoflast
Tidsramme: Weeks 1-24

The hematologic improvement will be evaluated by assessment of platelets
Weeks 1-24
Evaluate the hematologic improvement in participants treated with ofirnoflast
Tidsramme: Weeks 1-24

The hematologic improvement will be evaluated by assessment of neutrophils
Weeks 1-24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Halia Therapeutics, Inc.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Parexel

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. juli 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. juli 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. juli 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. oktober 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • HT-6184-MDS-002

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger