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Evaluate Ofirnoflast in Adults With Very Low- to Intermediate-risk Myelodysplastic Syndromes Requiring Transfusions

29. Juli 2026 aktualisiert von: Halia Therapeutics, Inc.

A Phase 2b, Multicenter, Open-label, Randomized, Dose Optimization Study of Ofirnoflast (HT-6184) for the Treatment of Anemia in Adults With Very Low- to Intermediate-Risk Myelodysplastic Syndromes Requiring Red Blood Cell Transfusions

The primary objective of this study is to evaluate the efficacy and safety of ofirnoflast administered orally once daily in adults with very low- to intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDS) who are transfusion-dependent and have failed one to three prior therapies, in order to identify the optimal dose for continuation into a Phase 3 study.

The secondary objectives of this study are to evaluate the extended hematologic response to ofirnoflast, to assess the safety and tolerability of ofirnoflast during the dose-selection phase, and to evaluate hematologic improvement with ofirnoflast treatment.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

  • Ofirnoflast (HT-6184) is a first-in-class, orally administered small-molecule allosteric inhibitor of the NIMA-related protein kinase 7 (NEK7)-NLRP3 inflammasome, developed to address the inflammatory mechanisms implicated in ineffective hematopoiesis in myelodysplastic syndromes (MDS). Chronic activation of the NLRP3 inflammasome in MDS triggers pyroptosis, driving the ineffective hematopoiesis and cytopenias that define the disease. By selectively targeting NEK7, an essential mediator of NLRP3 assembly, ofirnoflast disrupts this inflammatory cascade without broadly suppressing innate immunity, with the goal of restoring hematopoiesis.
  • Participants with very low- to intermediate-risk MDS who have failed one or more prior lines of therapy face limited treatment options and often develop chronic, symptomatic cytopenias requiring ongoing red blood cell (RBC) transfusions, which are associated with iron overload, reduced quality of life, and increased healthcare utilization. This study is designed to evaluate ofirnoflast in this defined, multiply-relapsed population and to identify the optimal dose to advance into a Phase 3 study.
  • Enrollment will proceed in two sequential phases. Phase A (Safety Lead-in) will open with five participants administered ofirnoflast, observed for a minimum of 4 weeks. Following this observation period, the Safety Review Committee (SRC) will conduct a formal safety review; if no more than 1 of the 5 participants experiences a dose-limiting toxicity (DLT), enrollment will proceed to Phase B. Phase B (Randomized Enrollment) will dose arms concurrently with an additional formal safety review conducted by the SRC after the first 10 participants randomized.
  • For all participants, the study consists of four periods. A Screening Period of up to 28 days prior to first dose will be used to confirm eligibility. A 24-Week Initial Treatment Period begins on Day 1 with administration of the first dose and continues for 24 weeks; all participants receive study intervention for a minimum of 24 weeks to allow complete assessment of hematologic response, with the primary endpoint evaluated during Weeks 1-24 using a landmark assessment at Week 24 to ensure comparability across the population. An Extension Period begins after Week 24 for participants who demonstrate clinical benefit as determined by the investigator; these participants may continue ofirnoflast at their established dose until disease progression.
  • The SRC will conduct a dose-selection analysis after enrollment is complete and the last enrolled participant has completed 8 weeks of dosing, with final analysis following completion of the 24-week Initial Treatment Period. Dose selection will be based on a pre-specified composite assessment incorporating RBC transfusion-independence and hematologic improvement response rates by arm, incidence and severity of treatment-emergent adverse events, dose modifications and discontinuations due to toxicity, and pharmacokinetic exposure parameters.
  • The SRC will monitor participant safety, including safety signal detection, throughout the study, with the frequency of routine safety reviews subject to adjustment based on observed enrollment rate. All participants will receive best supportive care throughout the study.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
50

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  1. At least 18 years of age at the time of signing informed consent.
  2. Capable of giving signed informed consent
  3. Documented diagnosis of very low-, low-, or intermediate-risk MDS
  4. Documented diagnosis of anemia
  5. Relapsed or refractory disease after 1 to 3 prior lines of therapy for lower-risk MDS
  6. Willing to provide a bone marrow aspirate at Screening.
  7. Life expectancy of more than 6 months at screening.
  8. Participants of childbearing potential must have a negative pregnancy test at screening (serum) and Day 1 (urine).
  9. Participants and partners must use contraception consistent with local regulations and protocol-defined criteria during the intervention period and for at least 30 days after the last dose; periodic abstinence and withdrawal are not acceptable methods.

Exclusion Criteria:

  1. Anemia due to other causes (e.g., iron deficiency).
  2. Known clinically significant anemia due to iron, vitamin B12, or folate deficiency; autoimmune or hereditary hemolytic anemia; or gastrointestinal bleeding.
  3. History of hemoglobinopathies, intrinsic RBC membrane/enzyme defects, or hemolytic anemia.
  4. Prior history of AML, secondary MDS, or other malignancy (except non-melanoma skin cancer or in situ cervical/breast carcinoma) unless disease-free for >1 year.
  5. Diagnosis of MPN, CMML, or overlap MDS/MPN per WHO classification.
  6. Any condition or concomitant treatment that may impair absorption of orally administered study intervention.
  7. Uncontrolled infection or severe organ dysfunction.
  8. Concomitant intercurrent illness or condition that, per investigator judgment, would compromise safe participation (e.g., uncontrolled hypertension, uncontrolled seizure, unstable angina, new-onset/exacerbated cardiac arrhythmia).
  9. Prior treatment with disease-modifying agents (e.g., hypomethylating agents) or immunosuppressive therapy, except prior lenalidomide (permitted).
  10. Treatment with cytotoxic chemotherapy or experimental agents within 4 weeks prior to first dose.
  11. History of stem cell, bone marrow, or solid organ transplant.
  12. Known hypersensitivity to ofirnoflast or its excipients.
  13. Severe renal or hepatic impairment
  14. Inability to swallow tablets.
  15. Participation in another interventional clinical study within 90 days prior to first dose.
  16. QTcF >480 ms.
  17. Prior treatment with ofirnoflast.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Arm 1: Ofirnoflast
Participants receive ofirnoflast once daily, including the 5 participants enrolled in the Phase A safety lead-in cohort. Treatment continues through the 24-Week Initial Treatment Period and, for participants demonstrating clinical benefit, the Extension Period (up to an additional 24 weeks).
Arzneimittel: Ofirnoflast
once daily.
Andere Namen:
  • HT-6184
Experimental: Arm 2: Ofirnoflast
Participants randomized to this arm in Phase B receive ofirnoflast once daily. Treatment continues through the 24-Week Initial Treatment Period and, for participants demonstrating clinical benefit, the Extension Period (up to an additional 24 weeks).
Arzneimittel: Ofirnoflast
once daily.
Andere Namen:
  • HT-6184

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Assess safety of ofirnoflast
Zeitfenster: Weeks 1-24
The safety and tolerability of ofirnoflast will be evaluated based on the incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
Weeks 1-24
Assess safety of ofirnoflast
Zeitfenster: Weeks 1-24
The safety and tolerability of ofirnoflast will be evaluated based on the incidence dose modifications
Weeks 1-24
Assess safety of ofirnoflast
Zeitfenster: Weeks 1-24
The safety and tolerability of ofirnoflast will be evaluated based on the pharmacokinetic exposure data
Weeks 1-24
Assess the hematologic response to ofirnoflast
Zeitfenster: Weeks 1-24
The hematologic response to ofirnoflast will be evaluated by the duration of time the participants do not require red blood cell transfusions
Weeks 1-24

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Assess the extended hematologic response to ofirnoflast
Zeitfenster: Weeks 1-24
The hematologic response to ofirnoflast will be evaluated by the duration of time the participants do not require red blood cell transfusions
Weeks 1-24
Assess the hematologic improvement on orfirnoflast
Zeitfenster: Weeks 1-24
The hematologic improvement will be evaluated by assessment of platelets
Weeks 1-24
Assess the hematologic improvement on orfirnoflast
Zeitfenster: Weeks 1-24
The hematologic improvement will be evaluated by assessment of hemoglobin
Weeks 1-24
Assess the hematologic improvement on orfirnoflast
Zeitfenster: Weeks 1-24
The hematologic improvement will be evaluated by assessment of neutrophils
Weeks 1-24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Halia Therapeutics, Inc.

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Parexel

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Oktober 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Oktober 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Juli 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
29. Juli 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
31. Juli 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
31. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
29. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • HT-6184-MDS-002

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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