A Study to Evaluate Ofirnoflast in Adults With Very Low- to Intermediate-risk Myelodysplastic Syndromes Requiring Red Blood Cell Transfusions
29 de septiembre de 2026 actualizado por: Halia Therapeutics, Inc.
A Phase 2b, Multicenter, Open-Label, Dose-Escalation, and Randomized Dose-Optimization Study of Ofirnoflast (HT-6184) for the Treatment of Myelodysplastic Syndromes in Adults With Very Low- to Intermediate-Risk Myelodysplastic Syndromes Requiring Red Blood Cell Transfusions
The primary objective of this study is to two part. First, dose selection for dose optimization based on safety of ofirnoflast. Second, to evaluate the efficacy of ofirnoflast administered in the study population.
The secondary objectives of this study are to evaluate the extended hematologic response to ofirnoflast, to assess the safety and tolerability of ofirnoflast during dose optimization, and to evaluate hematologic improvement with ofirnoflast treatment.
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
Inscripción
70
Fase
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
Estudio Contacto
- Nombre: Associate Medical Director
- Número de teléfono: 385-355-4315
- Correo electrónico: monitor@haliatx.com
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Inclusion Criteria:
- At least 18 years of age at the time of signing informed consent.
- Capable of giving signed informed consent
- Documented diagnosis of very low-, low-, or intermediate-risk MDS
- Documented diagnosis of anemia
- Documented low serum erythropoietin level
- Relapsed or refractory disease after 1 to 3 prior lines of therapy for lower-risk MDS
- Willing to provide a bone marrow aspirate at Screening.
- Eastern Cooperative Group Performance Status (ECOG PS) of 0, 1, or 2
- Life expectancy of more than 6 months at screening.
- Participants of childbearing potential must have a negative pregnancy test at screening (serum) and Day 1 (urine).
- Participants and partners must use contraception consistent with local regulations and protocol-defined criteria during the intervention period and for at least 30 days after the last dose; periodic abstinence and withdrawal are not acceptable methods.
Exclusion Criteria:
- Anemia due to other causes (e.g., iron deficiency).
- Low platelet count
- Low neutrophil count
- History of hemoglobinopathies, intrinsic RBC membrane/enzyme defects, or hemolytic anemia.
- Prior history of AML, secondary MDS, or other malignancy (except non-melanoma skin cancer or in situ cervical/breast carcinoma) unless disease-free for >1 year.
- Diagnosis of MPN, CMML, or overlap MDS/MPN per WHO classification.
- Any condition or concomitant treatment that may impair absorption of orally administered study intervention.
- Uncontrolled infection or severe organ dysfunction.
- Concomitant intercurrent illness or condition that, per investigator judgment, would compromise safe participation (e.g., uncontrolled hypertension, uncontrolled seizure, unstable angina, new-onset/exacerbated cardiac arrhythmia).
- Prior treatment with disease-modifying agents (e.g., hypomethylating agents) or immunosuppressive therapy, except prior lenalidomide (permitted).
- Treatment with cytotoxic chemotherapy or experimental agents within 4 weeks prior to first dose.
- History of stem cell, bone marrow, or solid organ transplant.
- Known hypersensitivity to ofirnoflast or its excipients.
- Severe renal or hepatic impairment
- Inability to swallow tablets.
- Participation in another interventional clinical study within 90 days prior to first dose.
- QTcF >480 ms.
- Prior treatment with ofirnoflast.
- Medications or food products that are strong inhibitors, substrates, and inducers of CYP3A4/5, CYP2C9, P-glycoprotein (P-gp) and/or Breast Cancer Resistance Protein (BCRP) may cause drug-drug interactions and should be avoided.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Número de brazos
6
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Part 1: Low dose ofirnoflast
Participants receive low dose ofirnoflast, up to 6 participants total. Treatment continues through the 24-Week Initial Treatment Period and, for participants demonstrating clinical benefit, the Extension Period (up to an additional 24 weeks). |
tablet
Otros nombres:
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Experimental: Part 1: Medium-low dose ofirnoflast
Participants receive medium-low dose ofirnoflast, up to 6 participants total. Treatment continues through the 24-Week Initial Treatment Period and, for participants demonstrating clinical benefit, the Extension Period (up to an additional 24 weeks). |
tablet
Otros nombres:
|
|
Experimental: Part 1: Medium-high dose ofirnoflast
Participants receive medium-high dose ofirnoflast, up to 6 participants total. Treatment continues through the 24-Week Initial Treatment Period and, for participants demonstrating clinical benefit, the Extension Period (up to an additional 24 weeks). |
tablet
Otros nombres:
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|
Experimental: Part 1: High dose ofirnoflast Optional
Participants receive high dose ofirnoflast, up to 6 participants total. Treatment continues through the 24-Week Initial Treatment Period and, for participants demonstrating clinical benefit, the Extension Period (up to an additional 24 weeks). |
tablet
Otros nombres:
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|
Experimental: Part 2: First Dose ofirnoflast Selected
Twenty participants receive the first selected dose of ofirnoflast, dose to be determined during Part 1 of study. Treatment continues through the 24-Week Initial Treatment Period and, for participants demonstrating clinical benefit, the Extension Period (up to an additional 24 weeks). |
tablet
Otros nombres:
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Experimental: Part 2: Second Dose ofirnoflast Selected
Twenty participants receive the second dose of ofirnoflast selected, dose to be determined during Part 1 of study. Treatment continues through the 24-Week Initial Treatment Period and, for participants demonstrating clinical benefit, the Extension Period (up to an additional 24 weeks). |
tablet
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Dose selection for dose optimization
Periodo de tiempo: Days 1-28 of each Part 1 Cohort
|
Incidence of dose-limiting toxicities during the 28-day DLT observation window at each dose level to determine the dose levels acceptable for advancement to Part 2. |
Days 1-28 of each Part 1 Cohort
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Evaluate the efficacy of ofirnoflast in to low- to intermediate-risk MDS who are transfusion dependent
Periodo de tiempo: Weeks 1-24
|
The efficacy will be evaluated by proportion of participants achieving red blood cell transfusion independence for at least 16 consecutive weeks |
Weeks 1-24
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Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Assess safety and tolerability of ofirnoflast across dose levels evaluated
Periodo de tiempo: Weeks 1-24
|
The safety and tolerability of ofirnoflast will be evaluated based on the incidence and severity of TEAEs |
Weeks 1-24
|
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Evaluate the overall hematologic response to ofirnoflast
Periodo de tiempo: Weeks 1-24
|
The hematologic response to ofirnoflast will be evaluated by proportion of participants achieving overall response |
Weeks 1-24
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Evaluate the duration of response in participants achieving transfusion independence with ofirnoflast
Periodo de tiempo: Weeks 1-24
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The duration of hematologic response to ofirnoflast will be evaluated by the duration of transfusion independence greater than or equal to 16 consecutive weeks |
Weeks 1-24
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Evaluate the hematologic improvement in participants treated with ofirnoflast
Periodo de tiempo: Weeks 1-24
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The hematologic improvement will be evaluated by assessment of red blood cells |
Weeks 1-24
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Evaluate the hematologic improvement in participants treated with ofirnoflast
Periodo de tiempo: Weeks 1-24
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The hematologic improvement will be evaluated by assessment of platelets |
Weeks 1-24
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Evaluate the hematologic improvement in participants treated with ofirnoflast
Periodo de tiempo: Weeks 1-24
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The hematologic improvement will be evaluated by assessment of neutrophils |
Weeks 1-24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2026
Finalización primaria (Estimado)
Finalización primaria
1 de octubre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
Finalización del estudio
1 de diciembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
27 de julio de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de julio de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
Publicado por primera vez
31 de julio de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización publicada
2 de octubre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de septiembre de 2026
Última verificación
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- HT-6184-MDS-002
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .