Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Terapie růstovým hormonem u Osteogenesis Imperfecta

8. ledna 2019 aktualizováno: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Studie růstového deficitu a léčby růstovým hormonem u dětí s osteogenesis imperfecta typu III a IV

Nedostatek růstu je klíčovým znakem těžké Osteogenesis Imperfecta (OI) a častým znakem mírných až středně těžkých forem onemocnění. Důvod, proč jsou děti s OI malé, není zcela pochopen. Víme, že podrobnosti jako počet utrpěných zlomenin nebo typ OI plně nevysvětlují malý vzrůst OI. Vzorce růstu byly definovány pro děti s OI typu I, III a IV. Ve věku přibližně 12 měsíců vykazují děti s OI typu III a IV předvídatelné plató jejich lineární rychlosti růstu. Děti typu IV OI začnou obnovovat normální tempo růstu ve věku přibližně čtyři až pět let, ale „nedoženou“ normální výšku, protože „ztratily“ významné období růstu. Plošina obvykle pokračuje u dětí s OI typu III. Důvod této růstové plošiny není znám. Nebyly provedeny žádné studie, které by hodnotily růst dětí s OI v tomto věkovém rozmezí. Naše předchozí studie růstu u dětí s OI začaly ve věku 5 let.

Studovali jsme růst u dětí s OI za posledních 10 let. Byly vyzkoušeny různé léky na stimulaci růstu a zlepšení hustoty kostí. Některé děti reagovaly na růstový hormon (rychlost jejich růstu se zvýšila nejméně o 50 %) a některé ne. Většina dětí, které reagovaly, byly typu IV. Musíme však pečlivě léčit a studovat více dětí, abychom se pokusili určit, které děti budou mít prospěch z léčby růstovým hormonem.

Cíle této studie jsou:

  1. Chceme se pokusit najít příčinu růstového plató běžného u typů III a IV OI. Z dlouhodobého hlediska je naším cílem vyvinout léčbu k odstranění tohoto plató.
  2. Chceme vidět, jak dlouho a jak dobře bude OI kost reagovat na stimulaci růstu.
  3. Doufáme, že pomocí měření endokrinní funkce a funkce růstového hormonu vašeho dítěte před zahájením jakékoli léčby růstovým hormonem najdeme „prediktor“, kdo bude reagovat na růstový hormon a kdo ne.
  4. Chceme měřit účinky stimulace růstu na hustotu kostí a kvalitu OI kosti.
  5. Chceme zjistit, zda z této léčby plynou dlouhodobé přínosy v podobě konečné výšky v dospělosti, výšky trupu a případně zlepšení funkce dýchacího systému.

Střední věk subjektu (na str. 1 webové stránky): 1–15 let (nahrazuje 0–20)

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Růstový deficit je základním znakem těžké Osteogenesis Imperfecta (OI) a častým znakem mírných až středně těžkých forem tohoto onemocnění. Navzdory prevalenci nízkého vzrůstu mezi lidmi s OI jen málo studií zkoumalo možnosti léčby této vlastnosti OI. Rekombinantní lidský růstový hormon (rGH) je léčba nedostatku růstu, kterou jsme zkoumali. V našich počátečních studiích jsme zjistili, že mnoho dětí s OI reaguje na rGH, zejména ty s OI typu IV. Účelem tohoto protokolu je zkoumat vliv léčby růstovým hormonem na lineární růst dětí s OI typu III a IV a korelovat růstovou odezvu s osou růstový hormon-somatomedin a histomorfometrickými parametry kosti OI.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

42

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Budou vybráni pacienti s cílem zahrnout alespoň 10 každého z jedinců s klinickými/biochemickými kritérii typu III a IV OI, kteří jsou ve věku mezi 3 a 8 lety.

Výška: Jedinci s typem III OI mají podle definice velmi nízký vzrůst; jedinci s OI typu IV přijatí do studie budou mít výšku nižší než 3. percentil věku. Všichni jedinci budou muset předložit záznamy o růstu, zejména o výšce a obvodu hlavy, alespoň z předchozích dvou let.

Stav dlouhých kostí: Účastníci musí mít radiografický důkaz, že epifýzy dlouhých kostí ještě nesrostly. Kromě toho úhlení stehenní kosti 60 stupňů nebo větší vyloučí dítě, dokud nebude chirurgické řešení nebo lékařské propuštění.

Páteř: U potenciálních účastníků bude hodnocena skolióza a komprese páteře. Účastníci se skoliózou větší než 40 stupňů budou vyloučeni, pokud nebude předložen důkaz, že skolióza byla v předchozích dvou letech stabilní. Účastníci s korekčními tyčemi v páteři budou vyloučeni.

Neuro status: Všichni pacienti budou společně zařazeni do 97-CH-0064 a budou pomocí tohoto protokolu vyšetřeni na baziliární invaginaci. Děti, které byly původně vyšetřeny spirálním CT skenem s potvrzením MRI a bylo zjištěno, že mají závažnou BI, budou z účasti v této studii vyloučeny. Těžká BI je definována údaji NIH jako zkreslení úhlu mezi mostem a dření a/nebo komprese obsahu zadní jámy. U této populace teprve začínáme definovat parametry BI a nevíme, proč některé děti s BI postupují v závažnosti a některé ne. Dokud nebudou tyto otázky zodpovězeny, domníváme se, že by nebylo rozumné stimulovat růst u dítěte, o kterém víme, že má těžkou formu BI při zápisu.

Plicní stav: Všechny děti budou společně zapsány do 97-CH-0064 a budou podléhat testování plicních funkcí prostřednictvím tohoto protokolu. Testy budou naplánovány podle požadavků daného protokolu; jmenovitě PFT každé 2 roky, pokud je normální, každý rok, pokud je abnormální.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

Pacienti, u kterých se rozvine skolióza větší než 40 stupňů, a/nebo pacienti, kteří během studie progredují do těžké bazilární invaginace, budou ze studie vyřazeni. Nedodržení nastíněných postupů (odběry krve, endokrinní testy, kostní biopsie a plán návštěv) je také kritériem pro odstoupení od protokolu.

Pacientky, které otěhotní.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Růstový hormon
Léčba dětí s osteogenesis imperfecta typu III a IV pomocí Humatrope
Lék: Humatrop
Pacienti dostávají subkutánní injekci.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů, které splnily kritéria pro zvýšení míry růstu od výchozího stavu.
Časové okno: 1 rok
Podíl subjektů, které splnily kritéria studie alespoň o 50% zvýšení rychlosti růstu od výchozího stavu.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Joan C Marini, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

5. listopadu 1991

Primární dokončení (Aktuální)

19. května 2017

Dokončení studie (Aktuální)

19. května 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. listopadu 1999

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. listopadu 1999

První zveřejněno (Odhad)

4. listopadu 1999

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. ledna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. ledna 2019

Naposledy ověřeno

19. května 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 920034
  • 92-CH-0034

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit