Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Терапия гормоном роста при несовершенном остеогенезе

8 января 2019 г. обновлено: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Исследования дефицита роста и лечения гормоном роста у детей с несовершенным остеогенезом III и IV типов

Дефицит роста является ключевым признаком тяжелого несовершенного остеогенеза (НО) и частым признаком легких и умеренных форм заболевания. Причина низкого роста детей с НО до конца не изучена. Мы знаем, что такие детали, как количество перенесенных переломов или тип НО, не полностью объясняют небольшой рост НО. Для детей с НО типов I, III и IV определены закономерности роста. Примерно в 12-месячном возрасте дети с типами НО III и IV демонстрируют предсказуемое плато линейной скорости роста. Дети с НО типа IV начинают восстанавливать нормальную скорость роста примерно в возрасте четырех-пяти лет, но они не «догоняют» нормальный рост, так как «потеряли» значительный период роста. Плато обычно продолжается у детей с типом III OI. Причина этого плато роста неизвестна. Исследований, оценивающих рост детей с НО в этом возрастном диапазоне, не проводилось. Наши предыдущие исследования роста детей с НО начались в возрасте 5 лет.

Мы изучали рост детей с НО в течение последних 10 лет. Различные лекарства были опробованы как для стимуляции роста, так и для улучшения плотности костей. Некоторые дети реагировали на гормон роста (скорость их роста увеличилась не менее чем на 50%), а некоторые нет. Большинство детей, которые действительно ответили, относились к Типу IV. Тем не менее, нам необходимо тщательно лечить и изучать больше детей, чтобы попытаться определить, какие дети получат пользу от лечения гормоном роста.

Цели этого исследования:

  1. Мы хотим попытаться найти причину плато роста, характерного для типов III и IV OI. В долгосрочной перспективе наша цель — разработать лечение для устранения этого плато.
  2. Мы хотим увидеть, как долго и насколько хорошо OI кость будет реагировать на стимуляцию роста.
  3. Мы надеемся найти «прогноз» того, кто будет реагировать на гормон роста, а кто нет, путем измерения эндокринной функции и функции гормона роста вашего ребенка до начала лечения гормоном роста.
  4. Мы хотим измерить влияние стимуляции роста на плотность костной ткани и качество костной ткани.
  5. Мы хотим увидеть, есть ли долгосрочные преимущества в результате этого лечения в виде окончательного роста взрослого человека, высоты туловища и, возможно, улучшения функции дыхательной системы.

Средний возраст субъекта (на стр. 1 веб-страницы): 1–15 лет (заменяет 0–20)

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Дефицит роста является кардинальным признаком тяжелого несовершенного остеогенеза (НО) и частым признаком легких и умеренных форм этого заболевания. Несмотря на распространенность низкого роста среди людей с НО, в нескольких исследованиях изучались варианты лечения этой особенности НО. Рекомбинантный гормон роста человека (rGH) представляет собой средство для лечения дефицита роста, которое мы исследовали. В наших первоначальных исследованиях мы обнаружили, что многие дети с НО реагируют на rGH, особенно дети с НО типа IV. Целью этого протокола является изучение влияния лечения гормоном роста на линейный рост детей с III и IV типами НО и корреляция реакции роста с осью гормон роста-соматомедин и гистоморфометрическими параметрами кости НО.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

42

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 16 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

  • КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:

Пациенты будут набраны с целью включения не менее 10 человек с клиническими/биохимическими критериями типа III и IV OI в возрасте от 3 до 8 лет.

Рост: люди с НО типа III по определению имеют очень низкий рост; лица с НО типа IV, включенные в исследование, будут иметь рост менее 3-го процентиля по возрасту. Все лица должны будут предоставить записи о росте, особенно о росте и окружности головы, как минимум за два предыдущих года.

Статус длинных костей: участники должны иметь рентгенографические доказательства того, что эпифизы длинных костей еще не срослись. Кроме того, угол наклона бедренной кости 60 градусов или более исключает возможность рождения ребенка в ожидании хирургического лечения или медицинского освидетельствования.

Позвоночник: потенциальные участники будут обследованы на наличие сколиоза и компрессии позвоночника. Участники со сколиозом более 40 градусов будут исключены, если не будут представлены доказательства того, что сколиоз был стабильным в течение предыдущих двух лет. Участники с корригирующими стержнями в позвоночнике будут исключены.

Неврологический статус: все пациенты будут включены в исследование 97-CH-0064 и будут проверены на наличие базилярной инвагинации в соответствии с этим протоколом. Дети, которые первоначально прошли скрининг с помощью спиральной компьютерной томографии с подтверждением МРТ и у которых определен тяжелый BI, будут исключены из участия в этом исследовании. Тяжелый БН определяется по данным NIH как нарушение угла между мостом и продолговатым мозгом и/или сдавление содержимого задней черепной ямки. Мы только начинаем определять параметры BI в этой популяции, и мы не знаем, почему у некоторых детей с BI прогрессирует тяжесть, а у некоторых нет. Пока мы не ответим на эти вопросы, мы считаем, что было бы неразумно стимулировать рост ребенка, о котором мы знаем, что он имеет тяжелую форму BI при поступлении.

Легочный статус: все дети будут включены в исследование 97-CH-0064 и будут проходить тестирование функции легких в соответствии с этим протоколом. Тесты будут запланированы в соответствии с требованиями этого протокола; а именно, PFT каждые 2 года, если нормально, каждый год, если ненормально.

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:

Пациенты, у которых развился сколиоз более 40 градусов, и/или пациенты, у которых во время исследования прогрессирует тяжелая базилярная инвагинация, будут исключены из исследования. Несоблюдение изложенных процедур (забор крови, эндокринное тестирование, биопсия костей и график посещений) также является критерием для исключения из протокола.

Пациенты, которые забеременели.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Гормон роста
Лечение детей с несовершенным остеогенезом III и IV типов препаратом Хуматроп
Лекарство: Хуматроп
Пациенты получают подкожную инъекцию.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля субъектов, которые соответствовали критериям увеличения темпов роста по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: 1 год
Доля субъектов, которые соответствовали критериям исследования, заключающимся в повышении скорости роста не менее чем на 50% по сравнению с исходным уровнем.
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Следователи

  • Главный следователь: Joan C Marini, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

5 ноября 1991 г.

Первичное завершение (Действительный)

19 мая 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

19 мая 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 ноября 1999 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 ноября 1999 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

4 ноября 1999 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 января 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 января 2019 г.

Последняя проверка

19 мая 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 920034
  • 92-CH-0034

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться