Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kasvuhormoniterapia Osteogenesis Imperfectassa

tiistai 8. tammikuuta 2019 päivittänyt: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Kasvupuutteen ja kasvuhormonihoidon tutkimukset lapsilla, joilla on osteogenesis Imperfecta tyyppi III ja IV

Kasvuvaje on vakavan Osteogenesis Imperfectan (OI) keskeinen piirre ja yleinen taudin lievissä tai kohtalaisissa muodoissa. Syytä siihen, että OI-lapset ovat lyhyitä, ei täysin ymmärretä. Tiedämme, että yksityiskohdat, kuten kärsittyjen murtumien määrä tai OI:n tyyppi, eivät täysin selitä OI:n lyhytkasvuisuutta. Kasvumallit on määritelty lapsille, joilla on OI-tyypit I, III ja IV. Noin 12 kuukauden iässä lapsilla, joilla on tyypin III ja IV OI, lineaarinen kasvunopeus on ennustettava. Tyypin IV OI-lapset alkavat palata normaaliin kasvuvauhtiin noin 4-5-vuotiaana, mutta he eivät pääse "nousemaan" normaaliin pituuteen, koska he ovat "menettäneet" merkittävän kasvukauden. Tasanne jatkuu yleensä lapsille, joilla on tyypin III OI. Syytä tälle kasvutasangolle ei tunneta. Ei ole tehty tutkimuksia, jotka arvioivat OI-lasten kasvua tässä ikäryhmässä. Aiemmat tutkimuksemme OI-lasten kasvusta ovat alkaneet 5-vuotiaana.

Olemme tutkineet OI-lasten kasvua viimeisen 10 vuoden ajan. Erilaisia ​​lääkkeitä on kokeiltu sekä stimuloimaan kasvua että parantamaan luun tiheyttä. Jotkut lapset ovat reagoineet kasvuhormoniin (heidän kasvuvauhtinsa nopeutui vähintään 50 %) ja jotkut eivät. Suurin osa vastanneista lapsista oli tyyppiä IV. Meidän on kuitenkin hoidettava ja tutkittava huolellisesti useampia lapsia, jotta voimme selvittää, mitkä lapset hyötyvät kasvuhormonilääkityksestä.

Tämän tutkimuksen tavoitteet ovat:

  1. Haluamme yrittää löytää syyn tyypeissä III ja IV OI yleiselle kasvutasangolle. Pitkällä aikavälillä tavoitteemme on kehittää hoito tämän tasangon poistamiseksi.
  2. Haluamme nähdä kuinka kauan ja kuinka hyvin OI-luu reagoi kasvun stimulaatioon.
  3. Toivomme löytävämme "ennustajan" sille, kuka reagoi kasvuhormoniin ja kuka ei, mittaamalla lapsesi hormonitoimintaa ja kasvuhormonitoimintaa ennen kasvuhormonihoitoa.
  4. Haluamme mitata kasvustimuloinnin vaikutuksia luun tiheyteen ja OI-luun laatuun.
  5. Haluamme nähdä, onko tästä hoidosta pitkäaikaista hyötyä aikuisen lopullisen pituuden, vartalon korkeuden ja mahdollisesti parantuneen hengityselinten toiminnan muodossa.

Aiheen mediaani-ikä (verkkosivun sivulla 1): 1-15 vuotta (korvaa 0-20)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kasvuvaje on vakavan Osteogenesis Imperfectan (OI) pääpiirre ja tämän taudin lievien tai kohtalaisten muotojen yleinen piirre. Huolimatta lyhyen kasvun yleisyydestä OI-potilaiden keskuudessa, harvat tutkimukset ovat tutkineet tämän OI:n ominaisuuden hoitovaihtoehtoja. Rekombinantti ihmisen kasvuhormoni (rGH) on kasvuvajeen hoito, jota olemme tutkineet. Alkuperäisissä tutkimuksissamme olemme havainneet, että monet OI-lapset ovat herkkiä rGH:lle, erityisesti ne, joilla on tyypin IV OI. Tämän protokollan tarkoituksena on tutkia kasvuhormonihoidon vaikutusta tyypin III ja IV OI-lasten lineaariseen kasvuun ja korreloida kasvuvastetta kasvuhormoni-somatomediiniakselin ja OI-luun histomorfometristen parametrien kanssa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

42

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 16 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

  • SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

Potilaat rekrytoidaan tavoitteena ottaa mukaan vähintään 10 henkilöä, joilla on tyypin III ja IV OI kliiniset/biokemialliset kriteerit ja jotka ovat 3–8-vuotiaita.

Pituus: Yksilöillä, joilla on tyypin III OI, on määritelmänsä mukaan vakava lyhytkasvuisuus; tutkimukseen värvättyjen henkilöiden, joilla on tyypin IV OI, pituus on alle 3. prosenttipisteen iän mukaan. Kaikkien henkilöiden on toimitettava kasvutiedot, erityisesti korkeus ja pään ympärysmitta, vähintään kahden edellisen vuoden ajalta.

Pitkän luun tila: Osallistujilla on oltava röntgenkuvaus siitä, että pitkät luun epifyysit eivät ole vielä fuusioituneet. Lisäksi vähintään 60 asteen reisiluun kulmautuminen sulkee pois lapsen kirurgista hoitoa tai lääketieteellistä selvitystä odotettaessa.

Selkä: Mahdolliset osallistujat arvioidaan skolioosin ja selkärangan puristusten varalta. Osallistujat, joiden skolioosi on yli 40 astetta, suljetaan pois, ellei esitetä todisteita siitä, että skolioosi on ollut vakaa kahden edellisen vuoden ajan. Osallistujat, joilla on korjaavat sauvat selkärangassa, suljetaan pois.

Neurostatus: Kaikki potilaat rekisteröidään samanaikaisesti 97-CH-0064:ään, ja heille tehdään Basilar Invagination -seulonna tämän protokollan mukaisesti. Lapset, jotka on alun perin seulottu spiraali-TT-skannauksella MRI-vahvistuksella ja joilla todetaan vakava BI, suljetaan pois tähän tutkimukseen. Vaikea BI määritellään NIH-tiedoissa ponn ja ytimen välisen kulman vääristymiseksi ja/tai takakuopan sisällön puristumiseksi. Olemme vasta alkamassa määritellä BI-parametreja tässä populaatiossa, emmekä tiedä, miksi jotkut BI-lapset edistyvät vakavuudeltaan ja jotkut eivät. Ennen kuin näihin kysymyksiin on saatu vastaus, mielestämme ei olisi järkevää edistää sellaisen lapsen kasvua, jolla tiedämme olevan vakava BI-muoto ilmoittautumisen yhteydessä.

Keuhkojen tila: Kaikki lapset rekisteröidään samanaikaisesti 97-CH-0064:ään, ja heille tehdään keuhkojen toimintatesti tämän protokollan mukaisesti. Testit ajoitetaan kyseisen protokollan edellyttämällä tavalla; eli PFT:t 2 vuoden välein, jos normaali, joka vuosi, jos epänormaalia.

POISTAMISKRITEERIT:

Potilaat, joille kehittyy yli 40 astetta skolioosi ja/tai potilaat, jotka etenevät vaikeaan basilaariinvaginaatioon tutkimuksen aikana, poistetaan tutkimuksesta. Suunniteltujen toimenpiteiden (verinäytteet, endokriiniset testit, luubiopsiat ja käyntiaikataulu) noudattamatta jättäminen on myös protokollasta vetäytymisen kriteeri.

Potilaat, jotka tulevat raskaaksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kasvuhormoni
Tyypin III ja IV osteogenesis imperfecta -lasten hoito Humatropella
Lääke: Humatrope
Potilaat saavat ihonalaisen injektion.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka täyttivät kasvuvauhdin nousun kriteerit lähtötilanteen jälkeen.
Aikaikkuna: 1 vuosi
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka täyttivät vähintään 50 %:n kasvun kasvun kriteerit lähtötasosta.
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Tutkijat

  • Päätutkija: Joan C Marini, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 5. marraskuuta 1991

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 19. toukokuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 19. toukokuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 3. marraskuuta 1999

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. marraskuuta 1999

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 4. marraskuuta 1999

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 29. tammikuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. tammikuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 19. toukokuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 920034
  • 92-CH-0034

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Osteogenesis Imperfecta

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa