Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Groeihormoontherapie bij Osteogenesis Imperfecta

8 januari 2019 bijgewerkt door: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Studies naar groeideficiëntie en behandeling met groeihormoon bij kinderen met osteogenesis imperfecta type III en IV

Groeideficiëntie is een belangrijk kenmerk van ernstige Osteogenesis Imperfecta (OI) en een veelvoorkomend kenmerk van milde tot matige vormen van de ziekte. De reden dat kinderen met OI klein zijn, wordt niet volledig begrepen. We weten wel dat details zoals het aantal opgelopen fracturen of het type OI de kleine gestalte van OI niet volledig verklaren. Er zijn groeipatronen gedefinieerd voor kinderen met OI Types I, III en IV. Op een leeftijd van ongeveer 12 maanden laten kinderen met type III en IV OI een voorspelbaar plateau van hun lineaire groeitempo zien. Type IV OI-kinderen beginnen een normaal groeitempo te hervatten rond de leeftijd van vier tot vijf jaar, maar ze zullen hun normale lengte niet "inhalen", aangezien ze een aanzienlijke groeiperiode "verloren" hebben. Het plateau gaat meestal door voor kinderen met type III OI. De reden voor dit groeiplateau is onbekend. Er zijn geen studies geweest die de groei van OI-kinderen in deze leeftijdscategorie evalueren. Onze eerdere onderzoeken naar groei bij OI-kinderen zijn begonnen op de leeftijd van 5 jaar.

We hebben de afgelopen 10 jaar de groei van OI-kinderen bestudeerd. Er zijn verschillende medicijnen geprobeerd om zowel de groei te stimuleren als de botdichtheid te verbeteren. Sommige kinderen hebben gereageerd op groeihormoon (hun groeisnelheid is met minstens 50% toegenomen) en andere niet. De meerderheid van de kinderen die wel reageerden, was type IV. We moeten echter meer kinderen zorgvuldig behandelen en bestuderen om te proberen vast te stellen welke kinderen baat zullen hebben bij groeihormoonmedicatie.

De doelen van deze studie zijn:

  1. We willen proberen een oorzaak te vinden voor het groeiplateau dat veel voorkomt bij type III en IV OI. Op lange termijn is ons doel om een ​​behandeling te ontwikkelen om dit plateau te elimineren.
  2. We willen zien hoe lang en hoe goed OI-bot zal reageren op groeistimulatie.
  3. We hopen een "voorspeller" te vinden voor wie zal reageren op groeihormoon en wie niet, door de hormoon- en groeihormoonfunctie van uw kind te meten voordat het een behandeling met groeihormoon krijgt.
  4. We willen de effecten van groeistimulatie op botdichtheid en de kwaliteit van OI-bot meten.
  5. We willen zien of deze behandeling voordelen op de lange termijn oplevert in de vorm van de uiteindelijke volwassen lengte, de romphoogte en mogelijk een verbeterde functie van het ademhalingssysteem.

Mediane leeftijd proefpersoon (op p. 1 van webpagina): 1-15 jaar (vervangt 0-20)

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Groeideficiëntie is een hoofdkenmerk van ernstige Osteogenesis Imperfecta (OI) en een frequent voorkomend kenmerk van milde tot matige vormen van deze ziekte. Ondanks de prevalentie van een kleine gestalte bij mensen met OI, hebben weinig studies de behandelingsopties voor dit kenmerk van OI onderzocht. Recombinant humaan groeihormoon (rGH) is een behandeling voor groeideficiëntie die we hebben onderzocht. In onze eerste onderzoeken hebben we ontdekt dat veel OI-kinderen reageren op rGH, vooral degenen met type IV OI. Het doel van dit protocol is om het effect van groeihormoonbehandeling op de lineaire groei van kinderen met type III en IV OI te onderzoeken en de groeiresponsiviteit te correleren met groeihormoon-somatomedine-as en histomorfometrieparameters van OI-bot.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

42

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 16 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

  • INSLUITINGSCRITERIA:

Er zullen patiënten worden geworven met als doel elk van hen ten minste 10 personen op te nemen met klinische/biochemische criteria van type III en IV OI die tussen de 3 en 8 jaar oud zijn.

Lengte: Personen met type III OI hebben per definitie een ernstig korte gestalte; personen met type IV OI die voor het onderzoek zijn gerekruteerd, hebben een lengte van minder dan het 3e percentiel voor leeftijd. Van alle individuen wordt verlangd dat ze groeigegevens overleggen, met name lengte en hoofdomtrek, van ten minste de voorgaande twee jaar.

Status van lange botten: deelnemers moeten radiografisch bewijs hebben dat de epifysen van lange botten nog niet zijn gefuseerd. Bovendien zal een hoek van 60 graden of meer van een dijbeen een kind uitsluiten, in afwachting van chirurgische behandeling of medische goedkeuring.

Ruggengraat: toekomstige deelnemers worden beoordeeld op scoliose en spinale compressies. Deelnemers met een scoliose van meer dan 40 graden worden uitgesloten, tenzij er bewijs wordt geleverd dat de scoliose de afgelopen twee jaar stabiel is geweest. Deelnemers met corrigerende stangen in hun ruggengraat worden uitgesloten.

Neurostatus: Alle patiënten worden mede ingeschreven in 97-CH-0064 en worden via dat protocol gescreend op Basilar Invagination. Kinderen die in eerste instantie worden gescreend door middel van een spiraalvormige CT-scan met MRI-bevestiging en waarvan is vastgesteld dat ze ernstige BI hebben, worden uitgesloten van deelname aan dit onderzoek. Ernstige BI wordt door NIH-gegevens gedefinieerd als vervorming van de hoek tussen de pons en medulla en/of compressie van de inhoud van de achterste fossa. We beginnen pas met het definiëren van de parameters van BI in deze populatie, en we weten niet waarom sommige kinderen met BI in ernst toenemen en andere niet. Totdat die vragen zijn beantwoord, vinden we het niet verstandig om de groei te stimuleren van een kind waarvan we weten dat het bij inschrijving een ernstige vorm van BI heeft.

Longstatus: alle kinderen worden mede ingeschreven in 97-CH-0064 en zullen via dat protocol een longfunctietest ondergaan. Tests worden gepland zoals vereist voor dat protocol; namelijk PFT's om de 2 jaar indien normaal, elk jaar indien abnormaal.

UITSLUITINGSCRITERIA:

Patiënten die tijdens het onderzoek een scoliose van meer dan 40 graden ontwikkelen en/of patiënten die tijdens het onderzoek overgaan tot ernstige basilaire invaginatie, worden uit het onderzoek verwijderd. Het niet naleven van de geschetste procedures (bloedafname, endocriene testen, botbiopten en bezoekschema) is ook een criterium voor terugtrekking uit het protocol.

Patiënten die zwanger worden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groeihormoon
Behandeling van kinderen met type III en IV osteogenesis imperfecta met Humatrope
Geneesmiddel: Humatroop
Patiënten krijgen een onderhuidse injectie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen dat voldeed aan de criteria voor toename van de groeisnelheid sinds baseline.
Tijdsspanne: 1 jaar
Het percentage proefpersonen dat voldeed aan de studiecriteria van ten minste 50% toename in groeisnelheid sinds baseline.
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Joan C Marini, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

5 november 1991

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 mei 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 mei 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 november 1999

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 november 1999

Eerst geplaatst (Schatting)

4 november 1999

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 januari 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 januari 2019

Laatst geverifieerd

19 mei 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 920034
  • 92-CH-0034

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren