Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia hormonem wzrostu w Osteogenesis Imperfecta

8 stycznia 2019 zaktualizowane przez: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Badania nad niedoborem wzrostu i leczeniem hormonem wzrostu u dzieci z wrodzoną łamliwością kości typu III i IV

Niedobór wzrostu jest kluczową cechą ciężkiej Osteogenesis Imperfecta (OI) i częstą cechą łagodnych do umiarkowanych postaci choroby. Powód, dla którego dzieci z OI są niskie, nie jest w pełni zrozumiały. Wiemy, że szczegóły, takie jak liczba doznanych złamań lub rodzaj OI, nie wyjaśniają w pełni niskiego wzrostu OI. Wzorce wzrostu zostały zdefiniowane dla dzieci z OI typu I, III i IV. W wieku około 12 miesięcy dzieci z OI typu III i IV wykazują przewidywalne plateau liniowego tempa wzrostu. Dzieci typu IV OI zaczynają powracać do normalnego tempa wzrostu w wieku około czterech do pięciu lat, ale nie „dogonią” normalnego wzrostu, ponieważ „straciły” znaczny okres wzrostu. Plateau zwykle trwa u dzieci z OI typu III. Przyczyna tego plateau wzrostu jest nieznana. Nie przeprowadzono badań oceniających rozwój dzieci z OI w tym przedziale wiekowym. Nasze poprzednie badania wzrostu dzieci z OI rozpoczęły się w wieku 5 lat.

Badaliśmy wzrost dzieci z OI przez ostatnie 10 lat. Próbowano różnych leków, aby zarówno stymulować wzrost, jak i poprawiać gęstość kości. Niektóre dzieci zareagowały na hormon wzrostu (ich tempo wzrostu wzrosło o co najmniej 50%), a niektóre nie. Większość dzieci, które odpowiedziały, należała do typu IV. Musimy jednak ostrożnie leczyć i badać więcej dzieci, aby spróbować określić, które dzieci odniosą korzyść z leczenia hormonem wzrostu.

Cele tego badania to:

  1. Chcemy spróbować znaleźć przyczynę plateau wzrostu powszechnego w typach III i IV OI. Długoterminowo naszym celem jest opracowanie leczenia, które wyeliminuje to plateau.
  2. Chcemy zobaczyć, jak długo i jak dobrze kość OI będzie reagować na stymulację wzrostu.
  3. Mamy nadzieję znaleźć „predyktor”, który zareaguje na hormon wzrostu, a kto nie, mierząc funkcje hormonalne i hormon wzrostu dziecka przed rozpoczęciem leczenia hormonem wzrostu.
  4. Chcemy zmierzyć wpływ stymulacji wzrostu na gęstość kości i jakość kości OI.
  5. Chcemy sprawdzić, czy są długoterminowe korzyści wynikające z tego leczenia w postaci ostatecznego wzrostu dorosłego, wysokości tułowia i ewentualnie poprawy funkcji układu oddechowego.

Mediana wieku podmiotu (na s. 1 strony internetowej): 1-15 lat (zastępuje 0-20)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niedobór wzrostu jest główną cechą ciężkiej Osteogenesis Imperfecta (OI) i częstą cechą łagodnych do umiarkowanych postaci tej choroby. Pomimo powszechnego występowania niskiego wzrostu wśród osób z OI, niewiele badań dotyczyło możliwości leczenia tej cechy OI. Rekombinowany ludzki hormon wzrostu (rGH) to badany przez nas sposób leczenia niedoboru wzrostu. W naszych wstępnych badaniach stwierdziliśmy, że wiele dzieci z OI reaguje na rGH, zwłaszcza te z OI typu IV. Celem niniejszego protokołu jest zbadanie wpływu leczenia hormonem wzrostu na liniowy wzrost dzieci z typem III i IV OI oraz korelacja odpowiedzi wzrostowej z osią hormon wzrostu-somatomedyna i parametrami histomorfometrii kości OI.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

42

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA:

Pacjenci będą rekrutowani w celu włączenia co najmniej 10 osób z klinicznymi/biochemicznymi kryteriami typu III i IV OI w wieku od 3 do 8 lat.

Wzrost: Osoby z OI typu III mają z definicji poważny niski wzrost; osoby z OI typu IV rekrutowane do badania będą miały wzrost niższy niż 3 percentyl dla wieku. Wszystkie osoby będą zobowiązane do przedstawienia danych dotyczących wzrostu, w szczególności wzrostu i obwodu głowy, z co najmniej dwóch poprzednich lat.

Stan kości długich: Uczestnicy muszą mieć radiologiczne dowody na to, że nasady kości długich nie zostały jeszcze zrośnięte. Ponadto kątowanie kości udowej pod kątem 60 stopni lub większym wykluczy dziecko do czasu leczenia chirurgicznego lub zgody lekarza.

Kręgosłup: Potencjalni uczestnicy zostaną poddani ocenie pod kątem skoliozy i ucisków kręgosłupa. Uczestnicy ze skoliozą większą niż 40 stopni zostaną wykluczeni, chyba że zostaną przedstawione dowody, że skolioza była stabilna przez ostatnie dwa lata. Uczestnicy z prętami korekcyjnymi w kręgosłupie zostaną wykluczeni.

Stan neurologiczny: Wszyscy pacjenci zostaną włączeni do badania 97-CH-0064 i zostaną poddani badaniu przesiewowemu pod kątem wgłobienia podstawnego za pomocą tego protokołu. Dzieci, które zostaną wstępnie przebadane za pomocą spiralnej tomografii komputerowej z potwierdzeniem MRI i stwierdzone, że mają ciężki BI, zostaną wykluczone z udziału w tym badaniu. Ciężkie BI jest definiowane przez dane NIH jako zniekształcenie kąta między mostem a rdzeniem i/lub ucisk zawartości tylnego dołu. Dopiero zaczynamy definiować parametry BI w tej populacji i nie wiemy, dlaczego niektóre dzieci z BI postępują z nasileniem, a inne nie. Dopóki nie otrzymamy odpowiedzi na te pytania, uważamy, że nie byłoby rozsądne stymulowanie wzrostu dziecka, o którym wiemy, że ma ciężką postać BI w momencie rejestracji.

Stan płuc: Wszystkie dzieci zostaną włączone do badania 97-CH-0064 i zostaną poddane badaniu funkcji płuc zgodnie z tym protokołem. Testy zostaną zaplanowane zgodnie z wymaganiami tego protokołu; mianowicie PFT co 2 lata, jeśli normalne, co roku, jeśli nienormalne.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

Pacjenci, u których rozwinie się skolioza większa niż 40 stopni i/lub pacjenci, u których w trakcie badania dojdzie do poważnego wgłobienia podstawy, zostaną usunięci z badania. Niezastosowanie się do przedstawionych procedur (pobieranie krwi, badania endokrynologiczne, biopsje kości, harmonogram wizyt) jest również kryterium odstąpienia od protokołu.

Pacjenci, którzy zaszli w ciążę.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Hormon wzrostu
Leczenie dzieci z wrodzoną łamliwością kości typu III i IV preparatem Humatrope
Lek: Humatrop
Pacjenci otrzymują zastrzyk podskórny.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, którzy spełnili kryteria wzrostu tempa wzrostu od wartości wyjściowej.
Ramy czasowe: 1 rok
Odsetek osób, które spełniły kryteria badania, tj. co najmniej 50% wzrost tempa wzrostu od wartości początkowej.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Śledczy

  • Główny śledczy: Joan C Marini, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

5 listopada 1991

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 maja 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 maja 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 listopada 1999

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 listopada 1999

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 listopada 1999

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 stycznia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 stycznia 2019

Ostatnia weryfikacja

19 maja 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 920034
  • 92-CH-0034

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzonej łamliwości kości

Badania kliniczne na Humatrop

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burundi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj