Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Væksthormonterapi i Osteogenesis Imperfecta

8. januar 2019 opdateret af: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Undersøgelser af vækstmangel og væksthormonbehandling hos børn med osteogenesis imperfecta type III og IV

Vækstmangel er et nøgletræk ved svær Osteogenesis Imperfecta (OI) og et hyppigt træk ved milde til moderate former for sygdommen. Årsagen til, at børn med OI er korte, er ikke fuldt ud forstået. Vi ved, at detaljer såsom antallet af brud eller typen af ​​OI ikke fuldt ud forklarer den korte statur af OI. Vækstmønstre er blevet defineret for børn med OI Type I, III og IV. I en alder af omkring 12 måneder viser børn med type III og IV OI et forudsigeligt plateau af deres lineære væksthastighed. Type IV OI-børn begynder at genoptage en normal vækstrate i en alder af fire til fem år, men de vil ikke "indhente" en normal højde, da de har "mistet" en betydelig vækstperiode. Plateauet fortsætter normalt for børn med Type III OI. Årsagen til dette vækstplateau er ukendt. Der har ikke været undersøgelser, der evaluerer væksten af ​​OI-børn i denne aldersgruppe. Vores tidligere undersøgelser af vækst hos OI-børn er begyndt i en alder af 5 år.

Vi har studeret vækst hos OI-børn i de sidste 10 år. Forskellige medikamenter er blevet forsøgt både at stimulere vækst og forbedre knogletætheden. Nogle børn har reageret på væksthormon (deres væksthastighed steg med mindst 50%), og nogle gjorde ikke. De fleste børn, der reagerede, var type IV. Vi skal dog omhyggeligt behandle og studere flere børn for at forsøge at afgøre, hvilke børn der vil have gavn af væksthormonmedicin.

Målene for denne undersøgelse er:

  1. Vi ønsker at forsøge at finde en årsag til vækstplateauet, der er almindeligt i type III og IV OI. På lang sigt er vores mål at udvikle en behandling for at fjerne dette plateau.
  2. Vi ønsker at se, hvor længe og hvor godt OI-knogle vil reagere på vækststimulering.
  3. Vi håber at finde en "prædiktor" for, hvem der vil reagere på væksthormon, og hvem der ikke vil, ved at måle dit barns endokrine og væksthormonfunktion, inden det får nogen form for væksthormonbehandling.
  4. Vi ønsker at måle virkningerne af vækststimulering på knogletæthed og kvaliteten af ​​OI-knogle.
  5. Vi ønsker at se, om der er langsigtede fordele ved denne behandling i form af endelig voksenhøjde, kropshøjde og muligvis forbedret funktion af åndedrætssystemet.

Medianalder for emnet (på side 1 på websiden): 1-15 år (erstatter 0-20)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Vækstmangel er et kardinalt træk ved svær Osteogenesis Imperfecta (OI) og et hyppigt træk ved milde til moderate former for denne sygdom. På trods af forekomsten af ​​kort statur blandt mennesker med OI, har få undersøgelser undersøgt behandlingsmuligheder for denne egenskab af OI. Rekombinant humant væksthormon (rGH) er en behandling for vækstmangel, som vi har undersøgt. I vores indledende undersøgelser har vi fundet ud af, at mange OI-børn reagerer på rGH, især dem med type IV OI. Formålet med denne protokol er at undersøge effekten af ​​væksthormonbehandling på lineær vækst af børn med type III og IV OI og korrelere vækstrespons med væksthormon-somatomedin-akse og histomorfometriske parametre for OI-knogle.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:

Patienter vil blive rekrutteret med det mål at inkludere mindst 10 hver af individer med kliniske/biokemiske kriterier af type III og IV OI, som er mellem 3 og 8 år.

Højde: Personer med type III OI har per definition alvorlig kort statur; individer med type IV OI rekrutteret til undersøgelsen vil have en højde mindre end den 3. percentil for alder. Alle individer vil være forpligtet til at fremlægge vækstregistreringer, især højde og hovedomkreds, fra mindst de foregående to år.

Lang knoglestatus: Deltagerne skal have radiografisk bevis for, at epifyser af lange knogler endnu ikke er fusioneret. Derudover vil 60 grader eller mere vinkling af et lårben udelukke et barn, afventende kirurgisk behandling eller medicinsk tilladelse.

Rygsøjle: Potentielle deltagere vil blive evalueret for skoliose og rygkompressioner. Deltagere med skoliose større end 40 grader vil blive udelukket, medmindre der fremlægges bevis for, at skoliosen har været stabil i de foregående to år. Deltagere med korrigerende stave i deres rygsøjle vil blive udelukket.

Neurostatus: Alle patienter vil blive co-registreret i 97-CH-0064 og vil blive screenet for basilar invagination gennem denne protokol. Børn, der initialt er screenet ved spiral-CT-scanning med MR-bekræftelse og fastslået at have svær BI, vil blive udelukket fra deltagelse i denne undersøgelse. Alvorlig BI defineres af NIH-data som forvrængning af vinklen mellem pons og medulla og/eller kompression af posterior fossa-indhold. Vi er kun begyndt at definere parametrene for BI i denne population, og vi ved ikke, hvorfor nogle børn med BI udvikler sig i sværhedsgrad og nogle ikke. Indtil disse spørgsmål er besvaret, føler vi, at det ikke ville være klogt at stimulere vækst hos et barn, som vi ved har en alvorlig form for BI ved indskrivningen.

Lungestatus: Alle børn vil blive co-registreret i 97-CH-0064, og vil have lungefunktionstest gennem denne protokol. Tests vil blive planlagt efter behov for den pågældende protokol; nemlig PFT'er hvert andet år, hvis det er normalt, hvert år, hvis det er unormalt.

EXKLUSIONSKRITERIER:

Patienter, der udvikler skoliose over 40 grader og/eller patienter, der udvikler sig til alvorlig basilar invagination under undersøgelsen, vil blive fjernet fra undersøgelsen. Manglende overholdelse af de skitserede procedurer (blodtagninger, endokrin testning, knoglebiopsier og besøgsplan) er også et kriterium for tilbagetrækning fra protokollen.

Patienter, der bliver gravide.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Væksthormon
Behandling af børn med type III og IV osteogenesis imperfecta med Humatrope
Medicin: Humatrope
Patienterne får en subkutan injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner, der opfyldte kriterierne for stigning i vækstrate siden baseline.
Tidsramme: 1 år
Andelen af ​​forsøgspersoner, der opfyldte undersøgelseskriterierne på mindst 50 % stigning i vækstrate siden baseline.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Joan C Marini, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

5. november 1991

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. maj 2017

Studieafslutning (Faktiske)

19. maj 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. november 1999

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. november 1999

Først opslået (Skøn)

4. november 1999

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. januar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. januar 2019

Sidst verificeret

19. maj 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 920034
  • 92-CH-0034

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Osteogenesis Imperfecta

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner