Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Veksthormonbehandling i Osteogenesis Imperfecta

8. januar 2019 oppdatert av: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Studier av vekstmangel og veksthormonbehandling hos barn med osteogenesis imperfecta type III og IV

Vekstmangel er et nøkkeltrekk ved alvorlig Osteogenesis Imperfecta (OI) og et hyppig trekk ved milde til moderate former av sykdommen. Årsaken til at barn med OI er korte er ikke fullt ut forstått. Vi vet at detaljer som antall brudd eller typen OI ikke fullt ut forklarer den korte veksten til OI. Vekstmønstre er definert for barn med OI Type I, III og IV. Ved omtrent 12 måneders alder demonstrerer barn med type III og IV OI et forutsigbart platå av deres lineære veksthastighet. Type IV OI-barn begynner å gjenoppta en normal vekst i en alder av fire til fem år, men de vil ikke "hente opp" til en normal høyde, siden de har "mistet" en betydelig vekstperiode. Platået fortsetter vanligvis for barn med type III OI. Årsaken til dette vekstplatået er ukjent. Det har ikke vært studier som evaluerer veksten av OI-barn i denne aldersgruppen. Våre tidligere studier av vekst hos OI-barn har begynt i en alder av 5 år.

Vi har studert vekst hos OI-barn de siste 10 årene. Ulike medisiner har blitt prøvd både for å stimulere vekst og forbedre bentettheten. Noen barn har reagert på veksthormon (veksthastigheten deres økte med minst 50%) og noen gjorde det ikke. Flertallet av barna som reagerte var type IV. Vi må imidlertid behandle og studere flere barn nøye for å prøve å finne ut hvilke barn som vil ha nytte av veksthormonmedisiner.

Målene for denne studien er:

  1. Vi ønsker å prøve å finne en årsak til vekstplatået som er vanlig i type III og IV OI. På lang sikt er målet vårt å utvikle en behandling for å eliminere dette platået.
  2. Vi ønsker å se hvor lenge og hvor godt OI-bein vil reagere på vekststimulering.
  3. Vi håper å finne en "prediktor" for hvem som vil reagere på veksthormon og hvem som ikke vil, ved å måle barnets endokrine og veksthormonfunksjon før det mottas eventuell veksthormonbehandling.
  4. Vi ønsker å måle effekten av vekststimulering på bentetthet, og kvaliteten på OI bein.
  5. Vi ønsker å se om det er langsiktige fordeler ved denne behandlingen i form av endelig voksenhøyde, trunkhøyde og muligens forbedret funksjon av luftveiene.

Median emnealder (på side 1 på nettsiden): 1-15 år (erstatter 0-20)

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Vekstmangel er et hovedtrekk ved alvorlig Osteogenesis Imperfecta (OI) og et hyppig trekk ved milde til moderate former av denne sykdommen. Til tross for forekomsten av kortvoksthet blant personer med OI, har få studier undersøkt behandlingsalternativer for denne funksjonen ved OI. Rekombinant humant veksthormon (rGH) er en behandling for vekstmangel som vi har undersøkt. I våre innledende studier har vi funnet at mange OI-barn reagerer på rGH, spesielt de med type IV OI. Formålet med denne protokollen er å undersøke effekten av veksthormonbehandling på lineær vekst av barn med type III og IV OI og korrelere vekstrespons med veksthormon-somatomedin-akse og histomorfometriparametere til OI-ben.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 16 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER:

Pasienter vil bli rekruttert med mål om å inkludere minst 10 hver av individer med kliniske/biokjemiske kriterier av type III og IV OI som er mellom 3 og 8 år.

Høyde: Personer med type III OI har per definisjon alvorlig kortvekst; individer med type IV OI rekruttert til studien vil ha høyde mindre enn 3. persentil for alder. Alle individer vil bli pålagt å gi vekstregistreringer, spesielt høyde og hodeomkrets, fra minst de to foregående årene.

Langbenstatus: Deltakerne må ha radiografisk bevis på at epifyser med lange ben ennå ikke har smeltet sammen. I tillegg vil 60 grader eller mer vinkling av lårbenet utelukke et barn, i påvente av kirurgisk behandling eller medisinsk godkjenning.

Ryggsøyle: Potensielle deltakere vil bli evaluert for skoliose og ryggradskompresjoner. Deltakere med skoliose større enn 40 grader vil bli ekskludert med mindre det fremlegges bevis for at skoliosen har vært stabil de siste to årene. Deltakere med korrigerende stenger i ryggraden vil bli ekskludert.

Nevrostatus: Alle pasienter vil bli co-registrert i 97-CH-0064, og vil bli screenet for basilar invaginasjon gjennom den protokollen. Barn som i utgangspunktet blir screenet ved spiral-CT-skanning med MR-bekreftelse og fastslått å ha alvorlig BI vil bli ekskludert fra deltakelse i denne studien. Alvorlig BI er definert av NIH-data som forvrengning av vinkelen mellom pons og medulla og/eller kompresjon av posterior fossa-innhold. Vi begynner bare å definere parametrene til BI i denne populasjonen, og vi vet ikke hvorfor noen barn med BI utvikler seg i alvorlighetsgrad og noen ikke. Inntil disse spørsmålene er besvart, føler vi at det ikke ville være forsvarlig å stimulere til vekst hos et barn vi vet har en alvorlig form for BI ved innmelding.

Lungestatus: Alle barn vil bli medregistrert i 97-CH-0064, og vil ha lungefunksjonstesting gjennom den protokollen. Tester vil bli planlagt etter behov for den protokollen; nemlig PFTs hvert 2. år hvis det er normalt, hvert år hvis det er unormalt.

UTSLUTTELSESKRITERIER:

Pasienter som utvikler skoliose over 40 grader og/eller pasienter som utvikler seg til alvorlig basilar invaginasjon under studien, vil bli fjernet fra studien. Manglende overholdelse av de skisserte prosedyrene (blodprøver, endokrin testing, benbiopsier og besøksplan) er også et kriterium for tilbaketrekking fra protokollen.

Pasienter som blir gravide.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Veksthormon
Behandling av barn med type III og IV osteogenesis imperfecta med Humatrope
Legemiddel: Humatrope
Pasienter får en subkutan injeksjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av forsøkspersoner som oppfylte kriteriene for økning i vekstrate siden baseline.
Tidsramme: 1 år
Andelen forsøkspersoner som oppfylte studiekriteriene på minst 50 % økning i vekstrate siden baseline.
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Joan C Marini, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

5. november 1991

Primær fullføring (Faktiske)

19. mai 2017

Studiet fullført (Faktiske)

19. mai 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. november 1999

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. november 1999

Først lagt ut (Anslag)

4. november 1999

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. januar 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. januar 2019

Sist bekreftet

19. mai 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 920034
  • 92-CH-0034

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere