Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intravenózní imunoglobulin (IVIg) pro léčbu syndromu ztuhlého muže (SMS)

13. července 2006 aktualizováno: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Účinnost vysokodávkové intravenózní imunoglobulinové terapie u pacientů se syndromem Stiff-Man: dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie

Syndrom ztuhlého muže (SMS) je chronické, progresivní onemocnění nervového systému. Je spojena s bolestivými svalovými křečemi a ztuhlostí zahrnující svaly končetin, trupu a krku. Příčina onemocnění není známa, ale vědci se domnívají, že může být výsledkem autoimunitního procesu. Pacienti se syndromem Stiff-man mohou produkovat protilátky, které napadají enzymy potřebné pro normální funkci nervového systému.

Ke zmírnění některých příznaků Stiff-man syndromu byly podávány steroidy, plazmaferéza a intravenózní imunoglobulin (IVIg). Žádná z těchto terapií se však neprokázala jako výrazně účinná.

Tato studie se pokusí určit účinnost intravenózního imunoglobulinu (IVIg) pro léčbu Stiff-mannova syndromu. Pacienti účastnící se této studie budou rozděleni do dvou skupin. První skupina bude dostávat 2 injekce IVIg jednou měsíčně po dobu tří měsíců. Skupina dvě dostane 2 injekce placeba „neaktivní sterilní voda“ jednou měsíčně po dobu tří měsíců. Po třech měsících léčby začne skupina jedna užívat placebo a druhá skupina začne užívat IVIg po dobu dalších 3 měsíců. Lék bude považován za účinný, pokud pacienti, kteří jej dostanou, zaznamenají významné zlepšení svalové funkce, pohyblivosti a ztuhlosti.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Syndrom ztuhlého muže (SMS) je chronická, invalidizující neurologická porucha charakterizovaná těžkou a bolestivou axiální ztuhlostí a rigiditou končetin zesílenou úzkostí, náhlým pohybem nebo vnějšími podněty. Ačkoli příčina SMS není známa, imunologické mechanismy byly implikovány na základě cirkulujících autoprotilátek v pacientově séru a mozkomíšním moku proti GAD (dekarboxyláza kyseliny glutamové), enzymu, který se účastní syntézy GABA (kyselina gama-aminomáselná). Nekontrolované studie také ukázaly, že plazmaferéza, kortikosteroidy a vysoké dávky intravenózního imunoglobulinu (IVIg) jsou variabilně účinné při zlepšování klinických příznaků těchto pacientů. Účelem této studie je demonstrovat ve dvojitě zaslepeném, placebem kontrolovaném designu účinnost IVIg u pacientů s SMS. Účinek IVIg bude hodnocen sérií objektivních měření včetně svalové funkce, pohyblivosti a ztuhlosti. Budou také vyšetřeny změny cirkulujících anti-GAD protilátek a bude stanovena jejich patogenetická role v příčině SMS. Pokud se IVIg osvědčí, bude cenným nástrojem v léčbě těchto pacientů, kteří jsou v současné době závislí na vysokých dávkách valia (až 60-100 mg denně) nebo steroidech a pociťují významné vedlejší účinky.

Typ studie

Intervenční

Zápis

20

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Muži a netěhotné ženy ve věku 18-75 let, kteří splňují definovaná kritéria pro diagnózu syndromu Stiff-man (SMS), budou vyšetřováni jako hospitalizovaní pacienti nebo v ambulanci.

Pokud se diagnóza potvrdí, budou pacienti zařazeni do protokolu za předpokladu, že jejich onemocnění zůstane symptomatické a špatně reagují na benzodiazepiny.

Zařazeni budou pouze pacienti s protilátkami proti GAD.

Mohou být zahrnuti pacienti, kteří v posledních 6 měsících nedostali IVIg.

Žádné těhotné a kojící ženy (potvrzeno těhotenským screeningovým testem).

Žádní kriticky nemocní pacienti, jako jsou pacienti s těžkou kardiomyopatií a respirační insuficiencí a těžce neschopní pacienti, kteří vyžadují pomoc při vlastní péči.

Žádní pacienti s těžkým onemocněním ledvin nebo jater, CHOPN nebo závažným onemocněním koronárních tepen.

Žádní pacienti s hladinou IgA v séru nižší než 11 mg/dl.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 1996

Dokončení studie

1. května 2002

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. listopadu 1999

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. listopadu 1999

První zveřejněno (Odhad)

4. listopadu 1999

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

14. července 2006

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. července 2006

Naposledy ověřeno

1. května 2002

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 960062
  • 96-N-0062

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit