Inmunoglobulina intravenosa (IVIg) para el tratamiento del síndrome del hombre rígido (SMS)
La eficacia de la terapia de inmunoglobulina intravenosa en dosis altas en pacientes con síndrome de Stiff-Man: un ensayo doble ciego controlado con placebo
El síndrome del hombre rígido (SMS) es un trastorno crónico y progresivo del sistema nervioso. Se asocia con espasmos musculares dolorosos y rigidez que afecta a los músculos de las extremidades, el tronco y el cuello. Se desconoce la causa de la enfermedad, pero los investigadores creen que puede ser el resultado de un proceso autoinmune. Los pacientes con síndrome del hombre rígido pueden producir anticuerpos que atacan las enzimas necesarias para el funcionamiento normal del sistema nervioso.
Se han administrado esteroides, plasmaféresis e inmunoglobulina intravenosa (IVIg) para aliviar algunos de los síntomas del síndrome del hombre rígido. Sin embargo, ninguna de estas terapias ha demostrado ser significativamente efectiva.
Este estudio intentará determinar la eficacia de la inmunoglobulina intravenosa (IVIg) para el tratamiento del síndrome de Stiff-mann. Los pacientes que participen en este estudio se dividirán en dos grupos. El grupo uno recibirá 2 inyecciones de IgIV una vez al mes durante tres meses. El grupo dos recibirá 2 inyecciones de placebo "agua estéril inactiva" una vez al mes durante tres meses. Después de los tres meses de tratamiento, el grupo uno comenzará a tomar el placebo y el grupo dos comenzará a tomar IgIV durante 3 meses más. El fármaco se considerará eficaz si los pacientes que lo reciben experimentan una mejora significativa en la función muscular, la movilidad y la rigidez.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Los hombres y las mujeres no embarazadas, entre 18 y 75 años de edad, que cumplan con los criterios definidos para el diagnóstico del síndrome del hombre rígido (SMS) serán evaluados como pacientes hospitalizados o en la clínica para pacientes ambulatorios.
Si se confirma el diagnóstico, los pacientes se incluirán en el protocolo, siempre que su enfermedad siga siendo sintomática y responda poco a las benzodiazepinas.
Solo se incluirán pacientes con anticuerpos anti-GAD.
Se pueden incluir pacientes que no hayan recibido IgIV en los últimos 6 meses.
No mujeres embarazadas o lactantes (confirmado por una prueba de detección de embarazo).
No hay pacientes críticos, como aquellos con cardiomiopatía severa e insuficiencia respiratoria y pacientes severamente incapacitados que requieren ayuda para su autocuidado.
No pacientes con enfermedad renal o hepática grave, EPOC o enfermedad arterial coronaria grave.
Ningún paciente con nivel de IgA sérica inferior a 11 mg/dl.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
Colaboradores e Investigadores
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Solimena M, Folli F, Denis-Donini S, Comi GC, Pozza G, De Camilli P, Vicari AM. Autoantibodies to glutamic acid decarboxylase in a patient with stiff-man syndrome, epilepsy, and type I diabetes mellitus. N Engl J Med. 1988 Apr 21;318(16):1012-20. doi: 10.1056/NEJM198804213181602.
- Solimena M, Folli F, Aparisi R, Pozza G, De Camilli P. Autoantibodies to GABA-ergic neurons and pancreatic beta cells in stiff-man syndrome. N Engl J Med. 1990 May 31;322(22):1555-60. doi: 10.1056/NEJM199005313222202.
- Grimaldi LM, Martino G, Braghi S, Quattrini A, Furlan R, Bosi E, Comi G. Heterogeneity of autoantibodies in stiff-man syndrome. Ann Neurol. 1993 Jul;34(1):57-64. doi: 10.1002/ana.410340111.
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Términos relacionados con este estudio
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Términos MeSH relevantes adicionales
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- Enfermedades autoinmunes
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- Neoplasias de glándulas endocrinas
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- Manifestaciones Neuromusculares
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- Síndromes Neoplásicos Hereditarios
- Hipertonía muscular
- Neoplasias Primarias Múltiples
- Síndrome
- Neoplasia Endocrina Múltiple
- Rigidez muscular
- Síndrome de la persona rígida
Otros números de identificación del estudio
- 960062
- 96-N-0062
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