Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Intravenøst immunglobulin (IVIg) for behandling av stivmannssyndrom (SMS)

13. juli 2006 oppdatert av: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Effekten av høydose intravenøs immunoglobulinterapi hos pasienter med stivmannssyndrom: en dobbeltblind, placebokontrollert studie

Stiff-man Syndrome (SMS) er en kronisk, progressiv lidelse i nervesystemet. Det er assosiert med smertefulle muskelspasmer og stivhet som involverer muskler i lemmer, bagasjerom og nakke. Årsaken til sykdommen er ukjent, men forskere tror det kan være et resultat av en autoimmun prosess. Pasienter med Stiff-man-syndrom kan produsere antistoffer som angriper enzymer som kreves for normal funksjon av nervesystemet.

Steroider, plasmaferese og intravenøst immunglobulin (IVIg) har blitt gitt for å lindre noen av symptomene på Stiff-man Syndrome. Ingen av disse terapiene har imidlertid vist seg å være signifikant effektive.

Denne studien vil forsøke å bestemme effektiviteten av intravenøst immunglobulin (IVIg) for behandling av Stiff-mann syndrom. Pasienter som deltar i denne studien vil bli delt inn i to grupper. Gruppe en vil motta 2 injeksjoner med IVIg en gang i måneden i tre måneder. Gruppe to vil få 2 injeksjoner med placebo "inaktivt sterilt vann" en gang i måneden i tre måneder. Etter de tre månedene med behandling vil gruppe én begynne å ta placebo og gruppe to vil begynne å ta IVIg i ytterligere tre måneder. Legemidlet vil bli ansett som effektivt hvis pasienter som får det opplever en betydelig forbedring i muskelfunksjon, mobilitet og stivhet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Legemiddel: IVIg

Detaljert beskrivelse

Stiff-man Syndrome (SMS) er en kronisk, invalidiserende nevrologisk lidelse preget av alvorlig og smertefull aksial og lemmerstivhet forsterket av angst, plutselige bevegelser eller ytre stimuli. Selv om årsaken til SMS er ukjent, har immunologiske mekanismer blitt implisert på grunnlag av sirkulerende autoantistoffer i pasientens serum og CSF, mot GAD (glutaminsyredekarboksylase), enzymet som er involvert i syntesen av GABA (gamma-aminosmørsyre). Ukontrollerte studier har også vist at plasmaferese, kortikosteroider og høydose intravenøst immunglobulin (IVIg) er variabelt effektive for å forbedre de kliniske symptomene til disse pasientene. Hensikten med denne studien er å demonstrere effekten av IVIg hos pasienter med SMS i et dobbeltblind placebokontrolldesign. Effekten av IVIg vil bli vurdert med en serie objektive målinger inkludert muskelfunksjon, mobilitet og stivhet. Endringer i de sirkulerende anti-GAD-antistoffene vil også bli undersøkt og deres patogenetiske rolle i årsaken til SMS vil bli bestemt. Dersom IVIg viser seg effektivt, vil det være et verdifullt verktøy i behandlingen av disse pasientene som i dag er avhengige av høye doser Valium (opptil 60-100 mg daglig), eller steroider og opplever betydelige bivirkninger.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

Fase

Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Forente stater
- Maryland
  - Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
    - National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Menn og ikke-gravide kvinner, mellom 18-75 år, som oppfyller et definert kriterium for diagnostisering av Stiff-man syndrom (SMS) vil bli screenet som inneliggende pasienter eller i poliklinikk.

Hvis diagnosen bekreftes, vil pasientene bli registrert i protokollen, forutsatt at sykdommen forblir symptomatisk og dårlig respons på benzodiazepiner.

Kun pasienter med anti-GAD-antistoffer vil bli inkludert.

Pasienter som ikke har fått IVIg de siste 6 månedene kan inkluderes.

Ingen gravide eller ammende kvinner (bekreftet med en graviditetstest).

Ingen kritisk syke pasienter, som de med alvorlig kardiomyopati, og respiratorisk insuffisiens og alvorlig uføre pasienter som trenger hjelp til egenomsorg.

Ingen pasienter med alvorlig nyre- eller leversykdom, KOLS eller alvorlig koronarsykdom.

Ingen pasienter med serum IgA-nivå mindre enn 11 mg/dl.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Primært formål: Behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 1996

Studiet fullført

1. mai 2002

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. november 1999

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene