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Immunoglobulina endovenosa (IVIg) per il trattamento della sindrome dell'uomo rigido (SMS)

13 luglio 2006 aggiornato da: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

L'efficacia della terapia con immunoglobuline per via endovenosa ad alte dosi nei pazienti con sindrome dell'uomo rigido: uno studio in doppio cieco, controllato con placebo

La sindrome dell'uomo rigido (SMS) è una malattia cronica e progressiva del sistema nervoso. È associato a spasmi muscolari dolorosi e rigidità che coinvolgono i muscoli degli arti, del tronco e del collo. La causa della malattia è sconosciuta, ma i ricercatori ritengono che possa essere il risultato di un processo autoimmune. I pazienti con la sindrome dell'uomo rigido possono produrre anticorpi che attaccano gli enzimi necessari per il normale funzionamento del sistema nervoso.

Steroidi, plasmaferesi e immunoglobuline per via endovenosa (IVIg) sono stati somministrati per alleviare alcuni dei sintomi della sindrome dell'uomo rigido. Tuttavia, nessuna di queste terapie si è dimostrata significativamente efficace.

Questo studio tenterà di determinare l'efficacia dell'immunoglobulina per via endovenosa (IVIg) per il trattamento della sindrome di Stiff-mann. I pazienti che partecipano a questo studio saranno divisi in due gruppi. Il primo gruppo riceverà 2 iniezioni di IVIg una volta al mese per tre mesi. Il secondo gruppo riceverà 2 iniezioni di placebo "acqua sterile inattiva" una volta al mese per tre mesi. Dopo i tre mesi di trattamento, il gruppo uno inizierà a prendere il placebo e il gruppo due inizierà a prendere IVIg per altri 3 mesi. Il farmaco sarà considerato efficace se i pazienti che lo ricevono sperimentano un miglioramento significativo della funzione muscolare, della mobilità e della rigidità.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sindrome dell'uomo rigido (SMS) è un disturbo neurologico cronico e invalidante caratterizzato da rigidità assiale e degli arti grave e dolorosa potenziata da ansia, movimenti improvvisi o stimoli esterni. Sebbene la causa della SMS sia sconosciuta, sono stati implicati meccanismi immunologici sulla base di autoanticorpi circolanti nel siero e nel liquido cerebrospinale del paziente, contro GAD (decarbossilasi dell'acido glutammico), l'enzima coinvolto nella sintesi del GABA (acido gamma aminobutirrico). Studi non controllati hanno inoltre dimostrato che la plasmaferesi, i corticosteroidi e l'immunoglobulina endovenosa ad alte dosi (IVIg) sono efficaci in modo variabile nel migliorare i sintomi clinici di questi pazienti. Lo scopo del presente studio è dimostrare in un disegno in doppio cieco, controllo con placebo, l'efficacia delle IVIg nei pazienti con SMS. L'effetto di IVIg sarà valutato con una serie di misurazioni oggettive tra cui la funzione muscolare, la mobilità e la rigidità. Saranno anche esaminate le alterazioni degli anticorpi circolanti anti-GAD e sarà determinato il loro ruolo patogenetico nella causa della SMS. Se l'IVIg si dimostrerà efficace, sarà uno strumento prezioso nel trattamento di questi pazienti che attualmente dipendono da alte dosi di Valium (fino a 60-100 mg al giorno) o steroidi e manifestano effetti collaterali significativi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

20

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Uomini e donne non gravide, di età compresa tra 18 e 75 anni, che soddisfano criteri definiti per la diagnosi della sindrome dell'uomo rigido (SMS) saranno sottoposti a screening come pazienti ricoverati o in ambulatorio.

Se la diagnosi è confermata, i pazienti verranno arruolati nel protocollo, a condizione che la loro malattia rimanga sintomatica e scarsamente responsiva alle benzodiazepine.

Saranno inclusi solo i pazienti con anticorpi anti-GAD.

Possono essere inclusi pazienti che non hanno ricevuto IVIg negli ultimi 6 mesi.

Nessuna donna incinta o che allatta (confermato da un test di screening della gravidanza).

Nessun paziente in condizioni critiche, come quelli con grave cardiomiopatia, insufficienza respiratoria e pazienti gravemente disabili che necessitano di aiuto per la cura di sé.

Nessun paziente con grave malattia renale o epatica, BPCO o grave malattia coronarica.

Nessun paziente con livelli sierici di IgA inferiori a 11 mg/dl.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 1996

Completamento dello studio

1 maggio 2002

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 novembre 1999

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 novembre 1999

Primo Inserito (Stima)

4 novembre 1999

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

14 luglio 2006

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 luglio 2006

Ultimo verificato

1 maggio 2002

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 960062
  • 96-N-0062

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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