Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Внутривенный иммуноглобулин (IVIg) для лечения синдрома скованного человека (СМС)

13 июля 2006 г. обновлено: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Эффективность терапии высокими дозами внутривенных иммуноглобулинов у пациентов с синдромом скованного человека: двойное слепое плацебо-контролируемое исследование

Синдром скованного человека (СМС) — хроническое прогрессирующее заболевание нервной системы. Это связано с болезненными мышечными спазмами и ригидностью мышц конечностей, туловища и шеи. Причина заболевания неизвестна, но исследователи полагают, что это может быть результатом аутоиммунного процесса. У пациентов с синдромом скованного человека могут вырабатываться антитела, атакующие ферменты, необходимые для нормального функционирования нервной системы.

Стероиды, плазмаферез и внутривенный иммуноглобулин (IVIg) назначаются для облегчения некоторых симптомов синдрома Стиффмана. Однако ни один из этих методов лечения не доказал свою эффективность.

В этом исследовании будет предпринята попытка определить эффективность внутривенного иммуноглобулина (ВВИГ) для лечения синдрома Штиффманна. Пациенты, участвующие в этом исследовании, будут разделены на две группы. Первая группа будет получать 2 инъекции внутривенного иммуноглобулина один раз в месяц в течение трех месяцев. Вторая группа будет получать 2 инъекции плацебо «неактивной стерильной воды» один раз в месяц в течение трех месяцев. После трех месяцев лечения первая группа начнет принимать плацебо, а вторая группа начнет принимать внутривенно иммуноглобулин в течение дополнительных 3 месяцев. Препарат будет считаться эффективным, если у пациентов, получающих его, будет наблюдаться значительное улучшение мышечной функции, подвижности и жесткости.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Лекарство: IVig

Подробное описание

Синдром скованного человека (СМС) представляет собой хроническое инвалидизирующее неврологическое расстройство, характеризующееся тяжелой и болезненной ригидностью осей и конечностей, усиливающейся при тревоге, внезапных движениях или внешних раздражителях. Хотя причина SMS неизвестна, иммунологические механизмы были вовлечены на основе циркулирующих аутоантител в сыворотке пациента и спинномозговой жидкости против GAD (декарбоксилазы глутаминовой кислоты), фермента, участвующего в синтезе ГАМК (гамма-аминомасляная кислота). Неконтролируемые исследования также показали, что плазмаферез, кортикостероиды и высокие дозы внутривенного иммуноглобулина (ВВИГ) в разной степени эффективны в улучшении клинических симптомов у этих пациентов. Целью настоящего исследования является демонстрация в двойном слепом плацебо-контролируемом дизайне эффективности внутривенного иммуноглобулина у пациентов с СМС. Эффект внутривенного иммуноглобулина будет оцениваться с помощью ряда объективных измерений, включая мышечную функцию, подвижность и жесткость. Также будут изучены изменения в циркулирующих антителах к GAD и определена их патогенетическая роль в причине СМС. Если ВВИГ окажется эффективным, он станет ценным инструментом в лечении этих пациентов, которые в настоящее время зависят от высоких доз валиума (до 60-100 мг в день) или стероидов и испытывают значительные побочные эффекты.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация

Фаза

Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- Maryland
  - Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
    - National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Мужчины и небеременные женщины в возрасте от 18 до 75 лет, которые соответствуют определенным критериям для диагностики синдрома скованного человека (СМС), будут проходить скрининг как стационарные, так и амбулаторные.

Если диагноз подтвердится, пациенты будут включены в протокол при условии, что их заболевание остается симптоматическим и плохо реагирует на бензодиазепины.

Будут включены только пациенты с антителами против GAD.

Могут быть включены пациенты, которые не получали ВВИГ в течение последних 6 месяцев.

Никаких беременных или кормящих женщин (подтверждено скрининговым тестом на беременность).

Нет пациентов в критическом состоянии, например, с тяжелой кардиомиопатией и дыхательной недостаточностью, а также пациентов с тяжелой инвалидностью, которым требуется помощь для самообслуживания.

Нет пациентов с тяжелой почечной или печеночной недостаточностью, ХОБЛ или тяжелой ишемической болезнью сердца.

Нет пациентов с уровнем сывороточного IgA менее 11 мг/дл.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Основная цель: Уход

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 1996 г.

Завершение исследования

1 мая 2002 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 ноября 1999 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 ноября 1999 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

4 ноября 1999 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

14 июля 2006 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 июля 2006 г.

Последняя проверка