Imunoglobulina Intravenosa (IVIg) para o Tratamento da Síndrome de Stiff-Man (SMS)
A eficácia da terapia de imunoglobulina intravenosa de alta dose em pacientes com síndrome de Stiff-Man: um estudo duplo-cego controlado por placebo
Stiff-man Syndrome (SMS) é um distúrbio crônico e progressivo do sistema nervoso. Está associada a espasmos musculares dolorosos e rigidez envolvendo músculos dos membros, tronco e pescoço. A causa da doença é desconhecida, mas os pesquisadores acreditam que pode ser resultado de um processo autoimune. Pacientes com Síndrome de Stiff-man podem produzir anticorpos que atacam enzimas necessárias para o funcionamento normal do sistema nervoso.
Esteróides, plasmaférese e imunoglobulina intravenosa (IVIg) foram administrados para aliviar alguns dos sintomas da Síndrome de Stiff-man. No entanto, nenhuma dessas terapias provou ser significativamente eficaz.
Este estudo tentará determinar a eficácia da imunoglobulina intravenosa (IVIg) para o tratamento da Síndrome de Stiff-mann. Os pacientes participantes deste estudo serão divididos em dois grupos. O grupo um receberá 2 injeções de IVIg uma vez por mês durante três meses. O grupo dois receberá 2 injeções de placebo "água estéril inativa" uma vez por mês durante três meses. Após os três meses de tratamento, o grupo um começará a tomar o placebo e o grupo dois começará a tomar IVIg por mais 3 meses. O medicamento será considerado eficaz se os pacientes que o receberem experimentarem uma melhora significativa na função muscular, mobilidade e rigidez.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Homens e mulheres não grávidas, entre 18 e 75 anos de idade, que atendam a um critério definido para o diagnóstico da síndrome de Stiff-man (SMS), serão triados como pacientes internados ou em ambulatório.
Se o diagnóstico for confirmado, os pacientes serão incluídos no protocolo, desde que a doença permaneça sintomática e pouco responsiva aos benzodiazepínicos.
Somente pacientes com anticorpos anti-GAD serão incluídos.
Pacientes que não receberam IVIg nos últimos 6 meses podem ser incluídos.
Nenhuma mulher grávida ou amamentando (confirmado por um teste de triagem de gravidez).
Não há pacientes gravemente enfermos, como cardiomiopatia grave, insuficiência respiratória e pacientes gravemente incapacitados que necessitem de ajuda para o autocuidado.
Nenhum paciente com doença renal ou hepática grave, DPOC ou doença arterial coronariana grave.
Nenhum paciente com nível sérico de IgA inferior a 11 mg/dl.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
Colaboradores e Investigadores
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Solimena M, Folli F, Denis-Donini S, Comi GC, Pozza G, De Camilli P, Vicari AM. Autoantibodies to glutamic acid decarboxylase in a patient with stiff-man syndrome, epilepsy, and type I diabetes mellitus. N Engl J Med. 1988 Apr 21;318(16):1012-20. doi: 10.1056/NEJM198804213181602.
- Solimena M, Folli F, Aparisi R, Pozza G, De Camilli P. Autoantibodies to GABA-ergic neurons and pancreatic beta cells in stiff-man syndrome. N Engl J Med. 1990 May 31;322(22):1555-60. doi: 10.1056/NEJM199005313222202.
- Grimaldi LM, Martino G, Braghi S, Quattrini A, Furlan R, Bosi E, Comi G. Heterogeneity of autoantibodies in stiff-man syndrome. Ann Neurol. 1993 Jul;34(1):57-64. doi: 10.1002/ana.410340111.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças autoimunes
- Neoplasias por local
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Endócrino
- Doença
- Neoplasias das Glândulas Endócrinas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Manifestações Neuromusculares
- Doenças da Medula Espinhal
- Síndromes Neoplásicas Hereditárias
- Hipertonia muscular
- Neoplasias Múltiplas Primárias
- Síndrome
- Neoplasia Endócrina Múltipla
- Rigidez Muscular
- Síndrome da Pessoa Rígida
Outros números de identificação do estudo
- 960062
- 96-N-0062
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