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静脉注射免疫球蛋白 (IVIg) 治疗僵人综合征 (SMS)

大剂量静脉注射免疫球蛋白治疗僵人综合征患者的疗效:一项双盲、安慰剂对照试验

僵人综合症 (SMS) 是一种慢性进行性神经系统疾病。 它与涉及四肢、躯干和颈部肌肉的疼痛性肌肉痉挛和僵硬有关。 该病的病因尚不清楚,但研究人员认为这可能是自身免疫过程的结果。 僵人综合征患者可能会产生抗体,攻击神经系统正常功能所需的酶。

已给予类固醇、血浆置换术和静脉内免疫球蛋白 (IVIg) 来缓解僵人综合征的某些症状。 然而,这些疗法都没有被证明是显着有效的。

本研究将尝试确定静脉注射免疫球蛋白 (IVIg) 治疗 Stiff-mann 综合征的有效性。 参与这项研究的患者将被分为两组。 第一组将每月接受 2 次 IVIg 注射,持续三个月。 第二组将接受 2 次安慰剂“非活性无菌水”注射,每月一次,持续三个月。 三个月的治疗后,第一组将开始服用安慰剂,第二组将开始再服用 IVIg 3 个月。 如果接受该药物的患者在肌肉功能、活动性和僵硬方面有显着改善,则该药物将被视为有效。

研究概览

地位

完全的

详细说明

僵人综合症 (SMS) 是一种慢性、致残性神经系统疾病,其特征是焦虑、突然运动或外部刺激会加剧严重和疼痛的轴向和肢体僵硬。 尽管 SMS 的病因尚不清楚,但基于患者血清和 CSF 中循环自身抗体的免疫机制,该抗体针对 GAD(谷氨酸脱羧酶),该酶参与 GABA(γ-氨基丁酸)的合成。 非对照研究还表明,血浆置换术、皮质类固醇和高剂量静脉内免疫球蛋白 (IVIg) 在改善这些患者的临床症状方面效果不一。 本研究的目的是在双盲、安慰剂对照设计中证明 IVIg 对 SMS 患者的疗效。 IVIg 的效果将通过一系列客观测量来评估,包括肌肉功能、灵活性和刚度。 还将检查循环抗 GAD 抗体的变化,并确定它们在 SMS 病因中的致病作用。 如果 IVIg 证明有效,它将成为治疗这些目前依赖高剂量安定(每天高达 60-100 毫克)或类固醇并经历明显副作用的患者的宝贵工具。

研究类型

介入性

注册

20

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

年龄在 18-75 岁之间且符合僵硬人综合征 (SMS) 诊断标准的男性和非孕妇将作为住院患者或在门诊接受筛查。

如果诊断得到证实,患者将被纳入该方案,前提是他们的疾病仍然有症状并且对苯二氮卓类药物反应不佳。

仅包括具有抗 GAD 抗体的患者。

过去 6 个月内未接受 IVIg 的患者可能包括在内。

没有孕妇或哺乳期妇女(通过妊娠筛查测试确认)。

无危重病人,如重症心肌病患者,以及呼吸功能不全和严重无行为能力需要帮助进行自我护理的患者。

没有患有严重肾脏或肝脏疾病、慢性阻塞性肺病或严重冠状动脉疾病的患者。

没有血清 IgA 水平低于 11 mg/dl 的患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

1996年4月1日

研究完成

2002年5月1日

研究注册日期

首次提交

1999年11月3日

首先提交符合 QC 标准的

1999年11月3日

首次发布 (估计)

1999年11月4日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2006年7月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2006年7月13日

最后验证

2002年5月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

免疫球蛋白的临床试验

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