Pilotní studie fáze I Ad5-CB-CFTR, adenovirového vektoru obsahujícího gen regulátoru transmembránové vodivosti cystické fibrózy, u pacientů s cystickou fibrózou
CÍLE: I. Posoudit bezpečnost a účinnost genového přenosu do nosního epitelu pomocí Ad5-CB-CFTR, adenovirového vektoru s delecí E1 obsahujícího gen regulátoru transmembránové vodivosti cystické fibrózy, u pacientů s cystickou fibrózou (CF).
II. Zjistěte, zda lze korigovat abnormality transportu iontů v CF buňkách dýchacích cest.
Přehled studie
Detailní popis
PŘEHLED PROTOKOLU:
Skupiny 3 pacientů dostávají 1 ze 4 dávek Ad5-CB-CFTR, rekombinantního vektoru adenoviru sérotypu 5 s delecí El obsahujícího gen regulátoru transmembránové vodivosti cystické fibrózy. Ad5-CB-CFTR se podává do 1 nosní dutiny a samotné vehikulum se podává do opačné nosní dutiny jako kontrola.
Typ studie
Zápis
Fáze
- Fáze 1
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
KRITÉRIA PRO VSTUP DO PROTOKOLU:
--Charakteristika onemocnění-- Cystická fibróza Žádné mírné genetické mutace, tj. normální propustnost nazálních chloridových iontů Alespoň 2 týdny od poklesu plicní funkce --Předchozí/souběžná léčba-- Alespoň 3 měsíce od systémového kortizonu Alespoň 1 měsíc od jiné terapeutická výzkumná studie, např. DNAse --Charakteristiky pacienta-- Jiné: Adekvátní funkce endokrinních, jaterních, ledvinových a srdečních séropozitivních protilátek proti adenoviru Žádné těhotné nebo kojící ženy Negativní těhotenský test je vyžadován u fertilních žen Adekvátní antikoncepce je vyžadována u fertilních pacientek
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Michael R. Knowles, University of North Carolina
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení
Dokončení studie
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 199/11829
- UNCCH-921
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .