Estudo piloto de Fase I de Ad5-CB-CFTR, um vetor de adenovírus contendo o gene regulador de condutância transmembrana de fibrose cística, em pacientes com fibrose cística
OBJETIVOS: I. Avaliar a segurança e eficácia da transferência gênica para o epitélio nasal usando Ad5-CB-CFTR, um vetor de adenovírus com deleção E1 contendo o gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística, em pacientes com fibrose cística (FC).
II. Determine se as anormalidades no transporte de íons nas células das vias aéreas da FC podem ser corrigidas.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
ESBOÇO DO PROTOCOLO:
Grupos de 3 pacientes recebem 1 de 4 doses de Ad5-CB-CFTR, um vetor recombinante do sorotipo 5 do adenovírus com deleção de E1 contendo o gene regulador da condutância transmembranar da fibrose cística. Ad5-CB-CFTR é administrado a 1 cavidade nasal e o veículo sozinho é administrado à cavidade nasal oposta como controle.
Tipo de estudo
Inscrição
Estágio
- Fase 1
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:
--Características da doença-- Fibrose cística Sem mutações genéticas leves, ou seja, permeabilidade ao íon cloreto nasal normal Pelo menos 2 semanas desde a diminuição da função pulmonar --Terapia prévia/concomitante-- Pelo menos 3 meses desde a cortisona sistêmica Pelo menos 1 mês desde a outra estudo de pesquisa terapêutica, por exemplo, DNAse --Características do paciente-- Outros: Função endócrina, hepática, renal e cardíaca adequada Soropositivo para anticorpo para adenovírus Nenhuma mulher grávida ou lactante Teste de gravidez negativo exigido para mulheres férteis Contracepção adequada necessária para pacientes férteis
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Michael R. Knowles, University of North Carolina
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 199/11829
- UNCCH-921
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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