Estudio piloto de fase I de Ad5-CB-CFTR, un vector de adenovirus que contiene el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística, en pacientes con fibrosis quística
OBJETIVOS: I. Evaluar la seguridad y eficacia de la transferencia génica al epitelio nasal utilizando Ad5-CB-CFTR, un vector de adenovirus con E1 eliminado que contiene el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística, en pacientes con fibrosis quística (FQ).
II. Determinar si se pueden corregir las anomalías en el transporte de iones en las células de las vías respiratorias de la FQ.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
ESQUEMA DEL PROTOCOLO:
Grupos de 3 pacientes reciben 1 de 4 dosis de Ad5-CB-CFTR, un vector de serotipo 5 de adenovirus recombinante con E1 eliminado que contiene el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística. Ad5-CB-CFTR se administra a 1 cavidad nasal y el vehículo solo se administra a la cavidad nasal opuesta como control.
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 1
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CRITERIOS DE ENTRADA DEL PROTOCOLO:
--Características de la enfermedad-- Fibrosis quística Sin mutaciones genéticas leves, es decir, permeabilidad nasal normal a los iones de cloruro Al menos 2 semanas desde la disminución de la función pulmonar --Terapia previa/concurrente-- Al menos 3 meses desde la cortisona sistémica Al menos 1 mes desde otra estudio de investigación terapéutica, p. ej., ADNasa --Características del paciente-- Otro: Función endocrina, hepática, renal y cardíaca adecuada Anticuerpo contra adenovirus seropositivo Ninguna mujer embarazada o lactante Se requiere prueba de embarazo negativa para mujeres fértiles Se requiere anticoncepción adecuada para pacientes fértiles
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Michael R. Knowles, University of North Carolina
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 199/11829
- UNCCH-921
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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