Фаза I пилотного исследования Ad5-CB-CFTR, аденовирусного вектора, содержащего муковисцидозный трансмембранный регулятор проводимости, у пациентов с кистозным фиброзом
ЦЕЛИ: I. Оценить безопасность и эффективность переноса генов в носовой эпителий с использованием Ad5-CB-CFTR, аденовирусного вектора с делецией E1, содержащего ген регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза, у пациентов с муковисцидозом (МВ).
II. Определите, можно ли исправить нарушения ионного транспорта в клетках дыхательных путей при муковисцидозе.
Обзор исследования
Подробное описание
СХЕМА ПРОТОКОЛА:
Группы из 3 пациентов получают 1 из 4 доз Ad5-CB-CFTR, рекомбинантного вектора аденовируса серотипа 5 с делецией E1, содержащего ген регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза. Ad5-CB-CFTR вводят в 1 носовую полость, а носитель отдельно вводят в противоположную носовую полость в качестве контроля.
Тип исследования
Регистрация
Фаза
- Фаза 1
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
КРИТЕРИИ ВХОДА В ПРОТОКОЛ:
--Характеристики заболевания-- Кистозный фиброз Отсутствие легких генетических мутаций, т.е. нормальная проницаемость носа для ионов хлорида По крайней мере, через 2 недели после снижения легочной функции --Предшествующая/одновременная терапия-- По крайней мере, через 3 месяца после системного введения кортизона По крайней мере, через 1 месяц после других терапевтическое исследование, например, ДНКаза --Характеристики пациента-- Другое: Адекватная эндокринная, печеночная, почечная и сердечная функции Сероположительные антитела к аденовирусам Нет беременных или кормящих женщин Отрицательный тест на беременность требуется от фертильных женщин От фертильных пациентов требуется адекватная контрацепция
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
Соавторы и исследователи
Соавторы
Следователи
- Учебный стул: Michael R. Knowles, University of North Carolina
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение
Завершение исследования
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 199/11829
- UNCCH-921
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .