Fase I-pilotstudie van Ad5-CB-CFTR, een adenovirusvector die het Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator-gen bevat, bij patiënten met cystic fibrosis
DOELSTELLINGEN: I. Beoordeel de veiligheid en werkzaamheid van genoverdracht naar het neusepitheel met behulp van Ad5-CB-CFTR, een E1-gedeleteerde adenovirusvector die het cystic fibrosis transmembrane conductance regulator-gen bevat, bij patiënten met cystic fibrosis (CF).
II. Bepaal of ionentransportafwijkingen in CF-luchtwegcellen kunnen worden gecorrigeerd.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
PROTOCOLOVERZICHT:
Groepen van 3 patiënten krijgen 1 van de 4 doses Ad5-CB-CFTR, een recombinant El-gedeleteerde adenovirus serotype 5-vector die het transmembraangeleidingsregulatorgen voor cystische fibrose bevat. Ad5-CB-CFTR wordt toegediend in 1 neusholte en het vehiculum alleen wordt als controle toegediend in de tegenoverliggende neusholte.
Studietype
Inschrijving
Fase
- Fase 1
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
PROTOCOL TOEGANGSCRITERIA:
--Ziektekenmerken-- Cystische fibrose Geen milde genetische mutaties, d.w.z. normale nasale chloride-ionpermeabiliteit Ten minste 2 weken sinds afname van de longfunctie --Eerdere/gelijktijdige therapie-- Ten minste 3 maanden sinds systemische cortisone Ten minste 1 maand sinds andere therapeutisch onderzoek, bijv. DNAse --Patiëntkenmerken-- Overig: Adequate endocriene, lever-, nier- en hartfunctie Adenovirus-antilichaam seropositief Geen zwangere of zogende vrouwen Negatieve zwangerschapstest vereist voor vruchtbare vrouwen Adequate anticonceptie vereist voor vruchtbare patiënten
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie stoel: Michael R. Knowles, University of North Carolina
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing
Studie voltooiing
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 199/11829
- UNCCH-921
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .