Phase-I-Pilotstudie zu Ad5-CB-CFTR, einem Adenovirus-Vektor, der das Transmembran-Leitfähigkeitsregulator-Gen für Mukoviszidose enthält, bei Patienten mit Mukoviszidose
ZIELE: I. Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des Gentransfers in das Nasenepithel unter Verwendung von Ad5-CB-CFTR, einem E1-deletierten Adenovirus-Vektor, der das Transmembran-Leitfähigkeitsregulator-Gen für Mukoviszidose enthält, bei Patienten mit Mukoviszidose (CF).
II. Bestimmen Sie, ob Anomalien des Ionentransports in CF-Atemwegszellen korrigiert werden können.
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
PROTOKOLLÜBERSICHT:
Gruppen von 3 Patienten erhalten 1 von 4 Dosen Ad5-CB-CFTR, einem rekombinanten E1-deletierten Adenovirus-Serotyp-5-Vektor, der das Transmembran-Leitfähigkeitsregulator-Gen für Mukoviszidose enthält. Ad5-CB-CFTR wird in eine Nasenhöhle verabreicht und das Vehikel allein wird als Kontrolle in die gegenüberliegende Nasenhöhle verabreicht.
Studientyp
Einschreibung
Phase
- Phase 1
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
PROTOKOLLEINTRAGSKRITERIEN:
--Krankheitsmerkmale-- Zystische Fibrose Keine leichten genetischen Mutationen, d. h. normale nasale Chloridionenpermeabilität. Mindestens 2 Wochen seit der Abnahme der Lungenfunktion. --Vorherige/gleichzeitige Therapie. - Mindestens 3 Monate seit der systemischen Kortisongabe. Mindestens 1 Monat seit der anderen therapeutische Forschungsstudie, z. B. DNAse --Patientenmerkmale-- Sonstiges: Ausreichende endokrine, Leber-, Nieren- und Herzfunktion Adenovirus-Antikörper seropositiv Keine schwangeren oder stillenden Frauen Negativer Schwangerschaftstest für fruchtbare Frauen erforderlich Angemessene Empfängnisverhütung für fruchtbare Patientinnen erforderlich
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienstuhl: Michael R. Knowles, University of North Carolina
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 199/11829
- UNCCH-921
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .