Studio pilota di fase I su Ad5-CB-CFTR, un vettore di adenovirus contenente il gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica, in pazienti con fibrosi cistica
OBIETTIVI: I. Valutare la sicurezza e l'efficacia del trasferimento genico nell'epitelio nasale utilizzando Ad5-CB-CFTR, un vettore di adenovirus deleto da E1 contenente il gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica, in pazienti con fibrosi cistica (CF).
II. Determinare se le anomalie del trasporto ionico nelle cellule delle vie aeree CF possono essere corrette.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
SCHEMA DEL PROTOCOLLO:
Gruppi di 3 pazienti ricevono 1 dose su 4 di Ad5-CB-CFTR, un vettore ricombinante del sierotipo 5 dell'adenovirus deleto da E1 contenente il gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica. Ad5-CB-CFTR viene somministrato a 1 cavità nasale e il solo veicolo viene somministrato alla cavità nasale opposta come controllo.
Tipo di studio
Iscrizione
Fase
- Fase 1
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:
--Caratteristiche della malattia--Fibrosi cistica Nessuna mutazione genetica lieve, cioè normale permeabilità agli ioni cloruro nasale Almeno 2 settimane dalla diminuzione della funzione polmonare --Terapia precedente/concorrente-- Almeno 3 mesi dall'assunzione di cortisone sistemico Almeno 1 mese dall'altra studio di ricerca terapeutica, ad es. DNAse --Caratteristiche del paziente-- Altro: Adeguata funzionalità endocrina, epatica, renale e cardiaca Sieropositivo per gli anticorpi dell'adenovirus Assenza di donne incinte o che allattano Test di gravidanza negativo richiesto per le donne fertili Adeguata contraccezione richiesta per i pazienti fertili
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Cattedra di studio: Michael R. Knowles, University of North Carolina
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Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 199/11829
- UNCCH-921
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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