Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Leukovorin pro léčbu syndromu 5 q minus

3. března 2008 aktualizováno: National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Experimentální léčba syndromu 5q minus závislého na transfuzi leukovorinem

Syndrom 5 q minus je stav, ke kterému dochází v důsledku chybějícího segmentu chromozomu 5 v normální genetické výbavě buněk odpovědných za tvorbu krvinek. Tento stav způsobuje, že pacienti nemají schopnost normálně tvořit krev. Mnoho pacientů s tímto syndromem potřebuje transfuze červených krvinek, krevních destiček a/nebo bílých krvinek. Nízké hladiny krevních destiček mohou způsobit, že pacient snadno krvácí a nízké hladiny bílých krvinek činí pacienta náchylným k infekcím. U malého počtu pacientů se syndromem 5 q minus se rozvine leukémie, která je často neléčitelná chemoterapií.

Vědci se domnívají, že jedním z genů chybějících u syndromu 5 q minus je gen zodpovědný za aktivaci kyseliny listové v těle. Kyselina listová je vitamín potřebný pro normální tvorbu krve.

Účelem této studie je otestovat účinnost léku zvaného leukovorin pro léčbu syndromu 5 q minus. Leukovorin je aktivní forma vitaminu kyseliny listové, která k aktivaci nepotřebuje chybějící geny.

U pacientů účastnících se této studie se může, ale nemusí zlepšit léčba leukovorinem. Studie však pomůže vědcům lépe porozumět této nemoci a může vést k dalším potenciálním terapiím této nemoci.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem tohoto protokolu je zjistit, zda léčba leukovorinem může normalizovat růst a diferenciaci hematopoetických buněk u pacientů se syndromem 5q-, kteří mohou postrádat gen pro enzym dihydrofolát reduktázu.

Typ studie

Intervenční

Zápis

14

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • Warren G. Magnuson Clinical Center (CC)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Všichni pacienti ve věku 18 let a starší s RA, RARS a RAEB, kteří mají deleci 5q jako jedinou cytogenetickou abnormalitu, kteří vyžadují transfuzní podporu s krví definovanou tak, že potřebují alespoň jednu jednotku erytrocytů za měsíc po dobu větší nebo rovnou 2 měsíce a/nebo trombocytopenie definovaná jako počet krevních destiček nižší než 50 000 a/nebo těžká neutropenie (absolutní počet neutrofilů nižší než 500) jsou způsobilé, včetně pacientů, kteří byli léčeni chemoterapií nebo experimentálními látkami, jako jsou retinoidy, fenylbutyrát, amifostin, vitamin D, ATG nebo hematopoetické růstové faktory.

Pacienti nesmí být transformováni do akutní leukémie (více než 20 % blastů v aspirátu dřeně).

Pacienti nesměli být léčeni růstovými faktory ani žádným jiným experimentálním lékem během 4 týdnů před vstupem do protokolu.

Pacienti nesmí mít výkonnostní stav ECOG vyšší než 2.

Pacienti nesmí mít aktivní nekontrolovanou infekci.

Žádní pacienti, u kterých je transplantace kostní dřeně indikována jako primární léčba.

Musí být schopen dát informovaný souhlas.

Pacienti nesmí být HIV pozitivní.

Pacientky nesmí být těhotné.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 1998

Dokončení studie

1. července 2002

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. března 2000

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. března 2000

První zveřejněno (Odhad)

23. března 2000

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. března 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2008

Naposledy ověřeno

1. července 2002

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 980101
  • 98-CC-0101

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit