Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лейковорин для лечения синдрома 5 q Минус

3 марта 2008 г. обновлено: National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Экспериментальное лечение трансфузионно-зависимого синдрома 5q-минус лейковорином

Синдром 5q минус — это состояние, которое возникает из-за отсутствия сегмента хромосомы 5 в нормальном генетическом составе клеток, ответственных за формирование клеток крови. Это состояние приводит к тому, что пациенты не могут нормально производить кровь. Многие пациенты с этим синдромом нуждаются в переливании эритроцитов, тромбоцитов и/или лейкоцитов. Низкий уровень тромбоцитов может вызвать у пациента легкое кровотечение, а низкий уровень лейкоцитов делает пациента восприимчивым к инфекциям. У небольшого числа пациентов с синдромом 5q минус развивается лейкемия, которая часто не поддается химиотерапии.

Исследователи полагают, что один из генов, отсутствующих при синдроме 5q минус, является геном, ответственным за активацию фолиевой кислоты в организме. Фолиевая кислота является витамином, необходимым для нормального производства крови.

Целью данного исследования является проверка эффективности препарата под названием лейковорин для лечения синдрома 5 q минус. Лейковорин — это активная форма витамина фолиевой кислоты, для активации которой не требуются отсутствующие гены.

Пациенты, участвующие в этом исследовании, могут улучшиться или не улучшиться при лечении лейковорином. Тем не менее, исследование улучшит понимание исследователями болезни и может привести к другим потенциальным методам лечения болезни.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Лекарство: Лейковорин

Подробное описание

Целью этого протокола является определение того, может ли лечение лейковорином нормализовать рост и дифференцировку гемопоэтических клеток у пациентов с синдромом 5q, у которых может отсутствовать ген фермента дигидрофолатредуктазы.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация

Фаза

Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- Maryland
  - Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
    - Warren G. Magnuson Clinical Center (CC)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Все пациенты в возрасте 18 лет и старше с РА, РАРС и РАИБ, у которых имеется делеция 5q в качестве единственной цитогенетической аномалии, нуждающиеся в трансфузионной поддержке с кровью, определяемой как нуждающиеся по крайней мере в одной единице эритроцитарной массы в месяц в течение более или равного 2 мес и/или тромбоцитопения, определяемая как количество тромбоцитов менее 50 000, и/или тяжелая нейтропения (абсолютное количество нейтрофилов менее 500), в том числе пациенты, получавшие химиотерапию или экспериментальные препараты, такие как ретиноиды, фенилбутират, амифостин, витамин D, ATG или гемопоэтические факторы роста.

Пациенты не должны трансформироваться в острую лейкемию (более 20% бластов в аспирате костного мозга).

Пациенты не должны были получать лечение факторами роста или любым другим экспериментальным препаратом в течение 4 недель до включения в протокол.

Пациенты не должны иметь статус работоспособности по шкале ECOG выше 2.

У пациентов не должно быть активной неконтролируемой инфекции.

Нет пациентов, которым трансплантация костного мозга показана в качестве основного лечения.

Должна быть возможность дать информированное согласие.

Пациенты не должны быть ВИЧ-позитивными.

Пациенты не должны быть беременны.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Основная цель: Уход

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 1998 г.

Завершение исследования

1 июля 2002 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 марта 2000 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 марта 2000 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

23 марта 2000 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

4 марта 2008 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 марта 2008 г.

Последняя проверка