Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Leukovoriini 5 q Minus -oireyhtymän hoitoon

maanantai 3. maaliskuuta 2008 päivittänyt: National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Verensiirrosta riippuvan 5q miinus -oireyhtymän kokeellinen hoito leukovorinilla

5 q miinus -oireyhtymä on tila, joka johtuu kromosomin 5 puuttuvasta segmentistä verisolujen muodostamisesta vastaavien solujen normaalista geneettisestä koostumuksesta. Tila aiheuttaa potilaiden kyvyttömyyden tuottaa verta normaalisti. Monet potilaat, joilla on tämä oireyhtymä, tarvitsevat punasolujen, verihiutaleiden ja/tai valkosolujen siirtoja. Alhaiset verihiutaletasot voivat aiheuttaa potilaan verenvuodon helposti ja vähäiset verisolujen määrät tekevät potilaan alttiiksi infektioille. Pienelle määrälle potilaita, joilla on 5 q miinus -oireyhtymä, kehittyy leukemia, jota ei useinkaan voida hoitaa kemoterapialla.

Tutkijat uskovat, että yksi 5 q miinus -oireyhtymästä puuttuvista geeneistä on geeni, joka on vastuussa foolihapon aktivoimisesta kehossa. Foolihappo on vitamiini, jota tarvitaan normaaliin verentuotantoon.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on testata leukovoriini-nimisen lääkkeen tehokkuutta 5 q miinus -oireyhtymän hoidossa. Leukovoriini on foolihapon vitamiinin aktiivinen muoto, joka ei vaadi puuttuvia geenejä aktivoidakseen sitä.

Tähän tutkimukseen osallistuvat potilaat voivat parantaa leukovoriinihoitoa tai eivät. Tutkimus kuitenkin parantaa tutkijoiden ymmärrystä taudista ja voi johtaa muihin mahdollisiin taudin hoitoihin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän protokollan tavoitteena on määrittää, voiko leukovoriinihoito normalisoida hematopoieettisten solujen kasvua ja erilaistumista potilailla, joilla on 5q-oireyhtymä, josta saattaa puuttua dihydrofolaattireduktaasientsyymin geeni.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

14

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • Warren G. Magnuson Clinical Center (CC)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Kaikki 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, joilla on nivelreuma, RARS ja RAEB, joiden ainoa sytogeneettinen poikkeama on 5q-deleetio ja jotka tarvitsevat verensiirtoa ja jotka tarvitsevat vähintään yhden yksikön pakattuja punasoluja kuukaudessa vähintään 2 kuukauden ikäiset ja/tai trombosytopenia, joka määritellään verihiutaleiden määräksi alle 50 000, ja/tai vaikea neutropenia (absoluuttinen neutrofiilien määrä alle 500), mukaan lukien potilaat, joita on hoidettu kemoterapialla tai kokeellisilla aineilla, kuten retinoideilla, fenyylibutyraatilla, amifostiinilla, vitamiinilla D, ATG tai hematopoieettiset kasvutekijät.

Potilaat eivät saa muuttua akuuttiin leukemiaan (yli 20 % blasteja luuytimen aspiraatissa).

Potilaita ei saa olla hoidettu kasvutekijöillä tai millään muulla kokeellisella lääkkeellä 4 viikon aikana ennen tutkimussuunnitelmaan kirjaamista.

Potilaiden ECOG-suorituskyky ei saa olla suurempi kuin 2.

Potilailla ei saa olla aktiivista hallitsematonta infektiota.

Ei potilaita, joille luuytimensiirto on tarkoitettu ensisijaiseksi hoidoksi.

On kyettävä antamaan tietoinen suostumus.

Potilaat eivät saa olla HIV-positiivisia.

Potilaat eivät saa olla raskaana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. huhtikuuta 1998

Opintojen valmistuminen

Maanantai 1. heinäkuuta 2002

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 22. maaliskuuta 2000

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. maaliskuuta 2000

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 23. maaliskuuta 2000

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 4. maaliskuuta 2008

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. maaliskuuta 2008

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2002

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 980101
  • 98-CC-0101

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa