Leucovorina para o tratamento da síndrome de 5 q menos

A síndrome dos 5 q menos é uma condição que ocorre devido a um segmento ausente do cromossomo 5 na composição genética normal das células responsáveis ​​pela formação das células sanguíneas. A condição faz com que os pacientes tenham a incapacidade de produzir sangue normalmente. Muitos pacientes com essa síndrome precisam de transfusões de glóbulos vermelhos, plaquetas e/ou glóbulos brancos. Baixos níveis de plaquetas podem fazer com que o paciente sangre facilmente e baixos níveis de glóbulos brancos tornam o paciente suscetível a infecções. Um pequeno número de pacientes com síndrome de 5 q menos desenvolve leucemia, que geralmente não é tratável com quimioterapia.

Os pesquisadores acreditam que um dos genes ausentes na síndrome de 5 q menos é o gene responsável por tornar o ácido fólico ativo no corpo. O ácido fólico é uma vitamina necessária para a produção normal de sangue.

O objetivo deste estudo é testar a eficácia de um medicamento chamado leucovorina para o tratamento da síndrome de 5 q menos. A leucovorina é uma forma ativa da vitamina ácido fólico que não requer os genes ausentes para ativá-la.

Os pacientes que participam deste estudo podem ou não melhorar com o tratamento com leucovorina. No entanto, o estudo irá melhorar a compreensão dos pesquisadores sobre a doença e pode levar a outras terapias potenciais para a doença.