Leucovorina para el tratamiento del síndrome de 5 q menos
El tratamiento experimental del síndrome 5q Minus dependiente de transfusiones con leucovorina
El síndrome 5 q menos es una condición que ocurre debido a la falta de un segmento del cromosoma 5 en la composición genética normal de las células responsables de formar células sanguíneas. La condición hace que los pacientes tengan la incapacidad de producir sangre normalmente. Muchos pacientes con este síndrome necesitan transfusiones de glóbulos rojos, plaquetas y/o glóbulos blancos. Los niveles bajos de plaquetas pueden hacer que el paciente sangre con facilidad y los niveles bajos de glóbulos blancos hacen que el paciente sea susceptible a las infecciones. Un pequeño número de pacientes con síndrome 5 q menos desarrollan leucemia, que a menudo no se puede tratar con quimioterapia.
Los investigadores creen que uno de los genes que faltan en el síndrome 5 q menos es el gen responsable de activar el ácido fólico en el cuerpo. El ácido fólico es una vitamina necesaria para la producción normal de sangre.
El propósito de este estudio para probar la eficacia de un fármaco llamado leucovorina para el tratamiento del síndrome de 5 q menos. La leucovorina es una forma activa de la vitamina ácido fólico que no requiere los genes faltantes para activarla.
Los pacientes que participan en este estudio pueden o no mejorar con el tratamiento con leucovorina. Sin embargo, el estudio mejorará la comprensión de los investigadores sobre la enfermedad y puede conducir a otras terapias potenciales para la enfermedad.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Warren G. Magnuson Clinical Center (CC)
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Todos los pacientes de 18 años o más con AR, RARS y RAEB que tienen una deleción 5q como su única anomalía citogenética que requieren apoyo transfusional con sangre definida como la necesidad de al menos una unidad de concentrado de glóbulos rojos por mes por más de o igual a 2 meses y/o trombocitopenia definida como un recuento de plaquetas inferior a 50.000 y/o neutropenia grave (recuento absoluto de neutrófilos inferior a 500) son elegibles, incluidos los pacientes que han sido tratados con quimioterapia o agentes experimentales como retinoides, fenilbutirato, amifostina, vitamina D, ATG o factores de crecimiento hematopoyético.
Los pacientes no deben estar transformándose en leucemia aguda (más del 20 % de blastos en el aspirado de médula).
Los pacientes no deben haber recibido tratamiento con factores de crecimiento ni ningún otro fármaco experimental en las 4 semanas anteriores a la entrada en el protocolo.
Los pacientes no deben tener un estado funcional ECOG superior a 2.
Los pacientes no deben tener una infección activa no controlada.
Ningún paciente para el que esté indicado el trasplante de médula ósea como tratamiento primario.
Debe ser capaz de dar su consentimiento informado.
Los pacientes no deben ser VIH positivos.
Los pacientes no deben estar embarazadas.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Mathew P, Tefferi A, Dewald GW, Goldberg SL, Su J, Hoagland HC, Noel P. The 5q- syndrome: a single-institution study of 43 consecutive patients. Blood. 1993 Feb 15;81(4):1040-5.
- Funanage VL, Myoda TT, Moses PA, Cowell HR. Assignment of the human dihydrofolate reductase gene to the q11----q22 region of chromosome 5. Mol Cell Biol. 1984 Oct;4(10):2010-6. doi: 10.1128/mcb.4.10.2010-2016.1984.
- Maurer BJ, Carlock L, Wasmuth J, Attardi G. Assignment of human dihydrofolate reductase gene to band q23 of chromosome 5 and of related pseudogene psi HD1 to chromosome 3. Somat Cell Mol Genet. 1985 Jan;11(1):79-85. doi: 10.1007/BF01534737.
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedad
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Anemia
- Aberraciones cromosómicas
- Aneuploidía
- Monosomía
- Síndrome
- Síndromes mielodisplásicos
- Eliminación de cromosomas
- Anemia Macrocítica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes Protectores
- Micronutrientes
- Vitaminas
- Antídotos
- Complejo de vitamina B
- Leucovorina
Otros números de identificación del estudio
- 980101
- 98-CC-0101
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