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亚叶酸治疗5q负综合征

2008年3月3日更新者：National Institutes of Health Clinical Center (CC)

亚叶酸对输血依赖性 5q 负综合征的实验治疗

5 q 负综合症是由于负责形成血细胞的细胞的正常基因组成中缺失 5 号染色体片段而发生的病症。这种情况导致患者无法正常造血。许多患有这种综合征的患者需要输注红细胞、血小板和/或白细胞。低水平的血小板可能导致患者容易流血，低水平的白细胞使患者易受感染。少数 5q-minus 综合征患者会发展为白血病，这通常无法通过化疗治愈。

研究人员认为，5 q-minus 综合征中缺失的基因之一是负责使叶酸在体内活跃的基因。叶酸是正常血液生成所需的维生素。

本研究的目的是测试一种名为亚叶酸的药物治疗 5 q 负综合征的有效性。亚叶酸是维生素叶酸的一种活性形式，不需要缺失的基因来激活它。

参与这项研究的患者可能会或可能不会因亚叶酸治疗而改善。然而，这项研究将提高研究人员对该疾病的了解，并可能为该疾病带来其他潜在的治疗方法。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

药品：亚叶酸

详细说明

该方案的目的是确定亚叶酸治疗是否可以使可能缺乏二氢叶酸还原酶基因的 5q 综合征患者的造血细胞生长和分化正常化。

研究类型

介入性

注册

阶段

阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

美国
- Maryland
  - Bethesda、Maryland、美国、20892
    - Warren G. Magnuson Clinical Center (CC)

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

所有 18 岁及以上的 RA、RARS 和 RAEB 患者，其唯一的细胞遗传学异常为 5q 缺失，需要输血支持，血液定义为每月至少需要 1 个单位的浓缩红细胞，持续时间大于或等于 2个月和/或定义为血小板计数低于 50,000 的血小板减少症，和/或严重的中性粒细胞减少症（绝对中性粒细胞计数低于 500）符合条件，包括接受过化疗或实验药物（如维甲酸、苯丁酸、氨磷汀、维生素）治疗的患者D、ATG或造血生长因子。

患者不得转化为急性白血病（骨髓抽吸中原始细胞大于 20%）。

患者不得在进入方案前 4 周内接受过生长因子或任何其他实验药物的治疗。

患者的 ECOG 体能状态不得大于 2。

患者不得有活动性不受控制的感染。

没有患者需要骨髓移植作为主要治疗。

必须能够给予知情同意。

患者不得为 HIV 阳性。

患者不得怀孕。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

National Institutes of Health Clinical Center (CC)

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

1998年4月1日

研究完成

2002年7月1日

研究注册日期

首次提交

2000年3月22日

首先提交符合 QC 标准的

2000年3月22日

首次发布 (估计)

2000年3月23日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2008年3月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2008年3月3日

最后验证