Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Neurotrofický faktor odvozený z lidské gliové buněčné linie (GDNF) v kontinuální infuzi k léčbě progresivní supranukleární obrny

3. března 2008 aktualizováno: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Zkouška se zvyšováním dávky kontinuálně podávaného rekombinantního-methionylového neurotrofického faktoru odvozeného z lidské gliové buněčné linie pro léčbu PSP

Tato studie bude zkoumat bezpečnost a účinnost experimentálního léku zvaného GDNF dodávaného prostřednictvím výzkumného zařízení k léčbě progresivní supranukleární obrny (PSP). Lék bude podáván přímo do mozku katetry připojenými k infuzní pumpě implantované do břicha. Studie vyhodnotí 1) zda je lék bezpečný a dobře snášený, když je podáván touto metodou; 2) výkon katétrů a pumpového systému a 3) účinky GDNF na symptomy PSP.

PSP je vzácné neurologické onemocnění, které způsobuje dysfunkci pohybů očí, svalovou ztuhlost, pomalost pohybu, polykání, řeči, emoční, kognitivní a osobnostní problémy. Pro tuto studii mohou být způsobilí pacienti ve věku 35 až 75 let s PSP. Kandidáti budou podrobeni screeningu na ambulanci National Institutes of Health v Bethesdě, MD, s anamnézou, fyzikálním vyšetřením, neurologickým a neuropsychiatrickým vyšetřením, krevními testy, elektrokardiogramem, CT vyšetřením mozku a základními studiemi včetně speciálního očního vyšetření, vyhodnocení symptomů, lumbální punkce (spinální tap) a psychiatrický pohovor.

Pacienti zařazení do studie podstoupí chirurgický zákrok, při kterém se zavedou dva katetry do mozku a dvě infuzní pumpy pod kůži v horní části břicha. Operace bude provedena ve Vanderbilt University Medical Center v Nashvillu, TN. Bude probíhat v celkové anestezii a bude vyžadovat 3denní hospitalizaci. Do 24 hodin po operaci bude provedeno CT vyšetření mozku, aby bylo zajištěno správné umístění katétrů. Pacienti se vracejí do NIH dva týdny po operaci k pooperačnímu vyšetření a zahájení léčby.

Všichni pacienti budou dostávat kontinuální infuze GNDF jedním katetrem a placebo (inaktivní roztok soli) druhým po dobu 6 měsíců. Polovina pacientů dostane placebo do pravé části mozku a GNDF do levé a polovina dostane GNDF do pravé části mozku a placebo do levé. Všichni pacienti také podstoupí následující procedury:

Krátké fyzikální vyšetření a vyhodnocení symptomů a nežádoucích vedlejších účinků – každé 2 týdny

Testy krve a moči – každé 2 týdny po dobu prvních 2 měsíců a poté každých 8 týdnů až do konce studie

CT vyšetření pro kontrolu umístění katétru - 9. a 27. týden

Důkladné zhodnocení příznaků – před zahájením léčby a 1., 5., 9., 17. a 27. týden

Neuropsychiatrické hodnocení - týden 27

Speciální oční vyšetření - 1. a 27. týden

Lumbální punkce - týden 27

Další krevní testy pro měření koncentrace léku a protilátek - 6krát během studie

Kromě toho mohou být někteří pacienti požádáni o vyšetření pozitronovou emisní tomografií (PET) nebo jednofotonovou emisní tomografií (SPECT) nebo obojí.

Potenciální přínos GDNF není znám. Ve studiích s krysami a opicemi GNDF zvýšil počet a velikost mozkových buněk obsahujících chemický posel dopamin a některé problémy s pohybem a rovnováhou byly zmenšeny. Dřívější studie GDNF podávaného infuzí do komor pacientů s Parkinsonovou nemocí neprokázaly žádný přínos a žádné vážné poškození.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Bezpečnost a počáteční účinnost jednostranné intralentikulární infuze rekombinantního-methionylového neurotrofického faktoru odvozeného z lidské gliové buněčné linie (r-metHuGDNF) bude porovnána s kontralaterální intralentikulární infuzí roztoku placeba, obojí kontinuálně podávané pomocí chronicky implantovaných katetrů a pump v až 10 pacientů s progresivní supranukleární obrnou. Bezpečnost bude hodnocena analýzou nežádoucích účinků po implantaci, po implantaci a léčby, výsledků klinických laboratorních testů a stavu onemocnění. Účinnost bude studována porovnáním levostranných a pravostranných neurologických funkcí pomocí validovaných klinických škál a rovněž pomocí domnělých náhradních biochemických a radiografických měření.

Typ studie

Intervenční

Zápis

15

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

  1. Diagnostika PSP s bilaterálními příznaky na základě anamnézy a neurologického vyšetření v souladu s kritérii NINDS. Zvláště budou hledáni ti, kteří dokazují ocenitelnou dysfunkci končetin bilaterálně, stejně jako anamnézu citlivosti na levodopu.
  2. PSP bude klinicky považováno za středně pokročilé až středně pokročilé stadium (PSP Staging System stupeň BB - DD), spojené s ocenitelnými parkinsonskými příznaky na končetinách bilaterálně a Hoehnovým a Yahrovým stupněm 3 - 5.
  3. Muži nebo netěhotné ženy ve věku 35 až 75 let. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní výsledek testu na lidský choriový gonadotropin (HCG) bezprostředně před (do 48 hodin) implantací katétru a pumpy a musí být znovu zopakován bezprostředně před (do 48 hodin) zahájením infuze léku; muži a ženy ve fertilním věku musí v průběhu studie používat vhodnou antikoncepci.
  4. Před provedením jakýchkoli postupů specifických pro studii musí subjekt a jeho určený zástupce dát podepsaný informovaný souhlas se svou účastí. Všichni pacienti musí podepsat trvalou plnou moc (DPA). K implantaci zařízení musí dojít do 60 dnů poté, co subjekt souhlasí s účastí ve studii.
  5. Subjekt je lékařsky schopen podstoupit chirurgické zákroky potřebné k implantaci bilaterálních pump a intrakraniálních katétrů za použití stereotaktických postupů.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

  1. Léčba levodopou, agonisty dopaminu nebo jinými antiparkinsoniky.
  2. Přítomnost klinicky významné psychózy nebo halucinací.
  3. Jakákoli porucha, která vylučuje chirurgický zákrok (např. krvácivá diatéza, známky sepse nebo nedostatečně léčené infekce), mění hojení ran nebo činí implantáty bilaterálního katétru a infuzní pumpy nevhodnými.
  4. Jakákoli anamnéza klinicky významného poranění hlavy nebo cerebrovaskulárního onemocnění nebo nedávná anamnéza (během předchozích 2 let) zneužívání drog nebo alkoholu.
  5. Snímek z počítačové tomografie (CT) nebo snímek mozku z magnetické rezonance (MRI) během 3 měsíců před implantačním postupem, který indikuje přítomnost abnormality centrálního nervového systému, která může interferovat s hodnocením bezpečnosti nebo biologického účinku v tomto protokolu, nebo představují chirurgické riziko pro subjekt.
  6. Přítomnost intrakraniálního zkratu nebo katétrového systému jiného než systému použitého v tomto protokolu.
  7. Jakékoli zdravotní postižení, stav nebo laboratorní abnormalita (např. těžká degenerativní artritida, narušený nutriční stav, tělesná hmotnost nižší než 15 % ideální hodnoty, Na méně než 130 (stupeň 3 nebo vyšší), kardiovaskulární onemocnění), které by pravděpodobně mohly zvýšit riziko účasti na protokolu nebo by narušovaly hodnocení bezpečnosti a biologického účinku studijních materiálů, chronickou implantaci katétrů a infuzních pump nebo by ohrozily schopnost subjektu dát informovaný souhlas.
  8. Známá alergie na produkty odvozené od E coli nebo anamnéza anafylaxe.
  9. Léčba zkoumaným činidlem nebo použitím zkušebního zařízení během 60 dnů před první dávkou studijního materiálu, jiné než ty popsané v tomto protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2000

Dokončení studie

1. května 2005

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. června 2000

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. června 2000

První zveřejněno (ODHAD)

8. června 2000

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

4. března 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2008

Naposledy ověřeno

1. května 2005

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 000145
  • 00-N-0145

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit