진행성 핵상 마비를 치료하기 위해 지속적으로 주입된 재조합 메티오닐 인간 아교세포주 유래 신경영양 인자(GDNF)

이 연구는 진행성 핵상 마비(PSP)를 치료하기 위해 조사 장치를 통해 전달되는 GDNF라는 실험 약물의 안전성과 유효성을 조사할 것입니다. 약물은 복부에 이식된 주입 펌프에 연결된 카테터를 통해 뇌에 직접 투여됩니다. 이 연구는 1) 약물이 이 방법으로 주어졌을 때 안전하고 내약성이 좋은지 여부를 평가할 것입니다. 2) 카테터 및 펌프 시스템의 성능 및 3) PSP 증상에 대한 GDNF의 효과.

PSP는 안구 운동 장애, 근육 경직, 느린 움직임, 삼킴, 언어, 감정, 인지 및 성격 문제를 일으키는 희귀한 신경계 질환입니다. PSP가 있는 35세에서 75세 사이의 환자가 이 연구에 적합할 수 있습니다. 후보자는 메릴랜드주 베데스다에 있는 국립보건원 외래환자 클리닉에서 병력, 신체 검사, 신경학적 및 신경정신과 평가, 혈액 검사, 심전도, 뇌 CT 스캔, 특수 눈 검사를 포함한 기본 연구를 통해 선별됩니다. 증상 평가, 요추 천자(척수 천자) 및 정신과 면담.

연구에 등록한 환자는 뇌에 2개의 카테터를 삽입하고 상복부의 피부 아래에 2개의 주입 펌프를 삽입하는 수술을 받게 됩니다. 수술은 테네시 주 내슈빌에 있는 Vanderbilt University Medical Center에서 시행될 예정입니다. 전신마취로 진행되며 3일간의 입원이 필요합니다. 수술 후 24시간 이내에 카테터가 제대로 배치되었는지 확인하기 위해 뇌 CT 스캔을 실시합니다. 환자는 수술 후 검사 및 치료 시작을 위해 수술 2주 후에 NIH로 돌아갑니다.

모든 환자는 6개월 동안 한 카테터를 통해 GNDF를 지속적으로 주입하고 다른 카테터를 통해 위약(비활성 염 용액)을 투여받게 됩니다. 환자의 절반은 뇌의 오른쪽에 위약을, 왼쪽에 GNDF를, 나머지 절반은 뇌의 오른쪽에 GNDF를, 왼쪽에 위약을 받게 됩니다. 모든 환자는 또한 다음 절차를 거칩니다.

간단한 신체 검사, 증상 및 부작용 평가 - 2주마다

혈액 및 소변 검사 - 첫 2개월 동안은 2주마다, 연구 종료 시까지 8주마다

카테터 배치를 확인하기 위한 CT 스캔 - 9주 및 27주

증상의 철저한 평가 - 치료 시작 전 및 1주, 5주, 9주, 17주 및 27주

신경정신과 평가 - 27주차

특별 눈 검사 - 1주 및 27주

요추 천자 - 27주차

약물 농도 및 항체 측정을 ​​위한 추가 혈액 검사 - 연구 중 6회

또한 일부 환자는 양전자 방출 단층 촬영(PET) 스캔 또는 단일 광자 방출 단층 촬영(SPECT) 스캔 또는 둘 모두를 수행하도록 요청받을 수 있습니다.

GDNF의 잠재적 이점은 알려져 있지 않습니다. 쥐와 원숭이를 대상으로 한 연구에서 GNDF는 화학 메신저 도파민을 포함하는 뇌 세포의 수와 크기를 증가시켰고 일부 움직임과 균형 문제가 감소했습니다. 파킨슨병 환자의 심실에 주입된 GDNF에 대한 이전 연구에서는 이점이나 심각한 피해가 나타나지 않았습니다.