Podawany w ciągłym wlewie rekombinowany metionylowy czynnik neurotroficzny pochodzenia ludzkiego gleju (GDNF) w leczeniu postępującego porażenia nadjądrowego

KRYTERIA PRZYJĘCIA:

1. Rozpoznanie PSP z objawami obustronnymi na podstawie wywiadu i badania neurologicznego zgodnie z kryteriami NINDS. Szczególnie poszukiwane będą osoby wykazujące obustronną dysfunkcję kończyn, jak również reakcję na lewodopę w przeszłości.
2. PSP zostanie uznane za klinicznie w stadium od umiarkowanego do umiarkowanie zaawansowanego (stopień BB – DD w systemie PSP), z towarzyszącymi objawami parkinsonizmu w kończynach obustronnymi oraz stopniem Hoehna i Yahra 3–5.
3. Mężczyźni lub kobiety niebędące w ciąży w wieku od 35 do 75 lat. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu na obecność ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej (HCG) bezpośrednio przed (w ciągu 48 godzin) implantacji cewnika i pompy oraz powtórzony ponownie bezpośrednio przed (w ciągu 48 godzin) rozpoczęciem wlewu leku; mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować odpowiednią antykoncepcję w trakcie badania.
4. Przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem uczestnik i jego wyznaczony przedstawiciel muszą wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu. Wszyscy pacjenci muszą podpisać trwałe pełnomocnictwo (DPA). Wszczepienie urządzenia musi nastąpić w ciągu 60 dni po wyrażeniu przez uczestnika zgody na udział w badaniu.
5. Podmiot jest medycznie zdolny do poddania się zabiegom chirurgicznym wymaganym do wszczepienia obustronnych pomp i cewników wewnątrzczaszkowych przy użyciu procedur stereotaktycznych.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

1. Leczenie lewodopą, agonistami dopaminy lub innymi lekami przeciw chorobie Parkinsona.
2. Obecność klinicznie istotnej psychozy lub halucynacji.
3. Wszelkie zaburzenia, które wykluczają zabieg chirurgiczny (np. skaza krwotoczna, objawy posocznicy lub niewłaściwie leczona infekcja) wpływają na gojenie się ran lub powodują, że obustronny cewnik i implanty pompy infuzyjnej są nieodpowiednie.
4. Każda historia klinicznie istotnego urazu głowy lub choroby naczyń mózgowych lub niedawna historia (w ciągu ostatnich 2 lat) nadużywania narkotyków lub alkoholu.
5. tomografia komputerowa (CT) lub obraz rezonansu magnetycznego (MRI) mózgu w ciągu 3 miesięcy przed zabiegiem implantacji, który wskazuje na obecność nieprawidłowości w ośrodkowym układzie nerwowym, która może zakłócać ocenę bezpieczeństwa lub efektu biologicznego w tym protokole, lub stanowią ryzyko chirurgiczne dla podmiotu.
6. Obecność przecieku wewnątrzczaszkowego lub systemu cewnika innego niż stosowany w tym protokole.
7. Jakakolwiek niepełnosprawność medyczna, stan lub nieprawidłowości laboratoryjne (np. ciężkie zwyrodnieniowe zapalenie stawów, upośledzony stan odżywienia, masa ciała poniżej 15% normy, Na mniej niż 130 (stopień 3 lub wyższy), choroba układu krążenia), które mogą zwiększać ryzyko udziału w protokole lub kolidować z oceną bezpieczeństwa i działania biologicznego materiałów do badań, przewlekłą implantacją cewników i pomp infuzyjnych lub narażać na szwank zdolność osoby badanej do wyrażenia świadomej zgody.
8. Znana alergia na produkty pochodzące z E. coli lub anafilaksja w wywiadzie.
9. Leczenie środkiem badanym lub stosowaniem urządzenia badawczego w ciągu 60 dni przed podaniem pierwszej dawki materiału do badania, inne niż opisane w niniejszym protokole.