Непрерывно вводимый рекомбинантный метионил нейротрофический фактор, полученный из линии глиальных клеток человека (GDNF), для лечения прогрессирующего надъядерного паралича

КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:

1. Диагноз ПНП с двусторонними симптомами основан на анамнезе и неврологическом обследовании в соответствии с критериями NINDS. Особое внимание следует уделить тем, у кого имеется выраженная двусторонняя дисфункция конечностей, а также реакция на леводопу в анамнезе.
2. Клинически ПНП будет считаться находящейся на стадии от умеренной до умеренно поздней (класс BB-DD по системе стадирования ПСП), связанной с выраженными признаками паркинсонизма в конечностях с обеих сторон и степенью по Hoehn-Yahr от 3 до 5.
3. Мужчины или небеременные женщины в возрасте от 35 до 75 лет. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на хорионический гонадотропин человека (ХГЧ) непосредственно перед (в течение 48 часов) имплантацией катетера и помпы и повторно повторить его непосредственно перед (в течение 48 часов) началом инфузии препарата; мужчины и женщины детородного возраста в ходе исследования должны применять адекватную контрацепцию.
4. Перед выполнением каких-либо процедур, связанных с исследованием, субъект и его назначенный представитель должны дать подписанное информированное согласие на свое участие. Все пациенты должны подписать долгосрочную доверенность (DPA). Имплантация устройства должна произойти в течение 60 дней после того, как субъект дает согласие на участие в исследовании.
5. С медицинской точки зрения субъект может пройти хирургические процедуры, необходимые для имплантации двусторонних насосов и внутричерепных катетеров с использованием стереотаксических процедур.

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:

1. Лечение леводопой, агонистами дофамина или любыми другими противопаркинсоническими препаратами.
2. Наличие клинически значимого психоза или галлюцинаций.
3. Любое заболевание, препятствующее хирургическому вмешательству (например, геморрагический диатез, признаки сепсиса или неадекватно вылеченная инфекция), ухудшает заживление ран или делает двусторонние имплантаты катетеров и инфузионных насосов непригодными.
4. Любая история клинически значимой травмы головы или цереброваскулярного заболевания или недавняя история (в течение предыдущих 2 лет) злоупотребления наркотиками или алкоголем.
5. Компьютерная томография (КТ) или магнитно-резонансная томография (МРТ) головного мозга в течение 3 месяцев до процедуры имплантации, которые указывают на наличие аномалии центральной нервной системы, которая может помешать оценке безопасности или биологического эффекта в этом протоколе, или представляют хирургический риск для субъекта.
6. Наличие внутричерепного шунта или катетерной системы, отличной от той, которая используется в этом протоколе.
7. Любая медицинская инвалидность, состояние или отклонение лабораторных показателей (например, тяжелый дегенеративный артрит, нарушение питания, масса тела менее 15% от идеальной, Na менее 130 (степень 3 или выше), сердечно-сосудистые заболевания), которые могут увеличить риск участия в протоколе или мешают оценке безопасности и биологического эффекта материалов исследования, хронической имплантации катетеров и инфузионных насосов, или могут поставить под угрозу способность субъекта дать информированное согласие.
8. Известная аллергия на продукты, полученные из кишечной палочки, или анафилактический шок в анамнезе.
9. Лечение исследуемым агентом или использование исследуемого устройства в течение 60 дней до первой дозы исследуемого материала, кроме описанных в данном протоколе.