Kontinuierlich infundierter rekombinanter Methionyl-humaner Gliazelllinien-abgeleiteter neurotropher Faktor (GDNF) zur Behandlung von progressiver supranukleärer Lähmung

EINSCHLUSSKRITERIEN:

1. Diagnose von PSP mit bilateralen Symptomen basierend auf Anamnese und neurologischer Untersuchung gemäß NINDS-Kriterien. Es wird besonders nach Personen gesucht, die bilateral eine bewertbare Funktionsstörung der Gliedmaßen sowie eine frühere Reaktion auf Levodopa aufweisen.
2. PSP wird klinisch als in einem mäßig bis mäßig fortgeschrittenen Stadium (PSP Staging System Grad BB - DD) betrachtet, verbunden mit bewertbaren Parkinson-Symptomen in den Gliedmaßen beidseits und einem Hoehn- und Yahr-Grad von 3 - 5.
3. Männer oder nicht schwangere Frauen im Alter von 35 bis 75 Jahren. Frauen im gebärfähigen Alter müssen unmittelbar vor (innerhalb von 48 Stunden) der Katheter- und Pumpenimplantation ein negatives Testergebnis für humanes Choriongonadotropin (HCG) haben und unmittelbar vor (innerhalb von 48 Stunden) dem Beginn der Arzneimittelinfusion erneut wiederholt werden; Männer und Frauen im gebärfähigen Alter müssen während der Studie eine angemessene Empfängnisverhütung praktizieren.
4. Bevor studienspezifische Verfahren durchgeführt werden, müssen der Proband und sein benannter Vertreter eine unterzeichnete informierte Zustimmung zu ihrer Teilnahme geben. Alle Patienten müssen eine dauerhafte Vollmacht (DPA) unterzeichnen. Die Geräteimplantation muss innerhalb von 60 Tagen erfolgen, nachdem ein Proband der Teilnahme an der Studie zugestimmt hat.
5. Das Subjekt ist medizinisch in der Lage, sich den chirurgischen Verfahren zu unterziehen, die erforderlich sind, um bilaterale Pumpen und intrakranielle Katheter unter Verwendung von stereotaktischen Verfahren zu implantieren.

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

1. Behandlung mit Levodopa, Dopaminagonisten oder anderen Antiparkinson-Medikamenten.
2. Vorhandensein von klinisch signifikanten Psychosen oder Halluzinationen.
3. Jede Störung, die einen chirurgischen Eingriff ausschließt (z. B. blutende Diathese, Anzeichen einer Sepsis oder unzureichend behandelte Infektion), verändert die Wundheilung oder macht bilaterale Katheter- und Infusionspumpenimplantate ungeeignet.
4. Jede Vorgeschichte von klinisch signifikantem Kopftrauma oder zerebrovaskulärer Erkrankung oder neuere Vorgeschichte (innerhalb der letzten 2 Jahre) von Drogen- oder Alkoholmissbrauch.
5. Ein Computertomographie (CT)-Scan oder Magnetresonanzbild (MRT) des Gehirns innerhalb von 3 Monaten vor dem Implantationsverfahren, das auf das Vorhandensein einer Anomalie des zentralen Nervensystems hinweist, die die Bewertung der Sicherheit oder biologischen Wirkung in diesem Protokoll beeinträchtigen kann, oder stellen ein chirurgisches Risiko für das Subjekt dar.
6. Das Vorhandensein eines anderen intrakraniellen Shunt- oder Kathetersystems als dem in diesem Protokoll verwendeten.
7. Jede medizinische Behinderung, jeder Zustand oder jede Laboranomalie (z. B. schwere degenerative Arthritis, beeinträchtigter Ernährungszustand, Körpergewicht von weniger als 15 % des Ideals, Na weniger als 130 (Grad 3 oder höher), Herz-Kreislauf-Erkrankung), die wahrscheinlich das Risiko erhöhen würden der Teilnahme am Protokoll beeinträchtigen oder die Bewertung der Sicherheit und biologischen Wirkung von Studienmaterialien, die chronische Implantation von Kathetern und Infusionspumpen beeinträchtigen oder die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen würden, eine Einverständniserklärung abzugeben.
8. Bekannte Allergie gegen aus E. coli gewonnene Produkte oder Anaphylaxie in der Vorgeschichte.
9. Behandlung mit einem Prüfpräparat oder Verwendung eines Prüfgeräts innerhalb von 60 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmaterials, außer den in diesem Protokoll beschriebenen.