Continu geïnfuseerde recombinant-methionyl menselijke gliacellijn-afgeleide neurotrofe factor (GDNF) voor de behandeling van progressieve supranucleaire verlamming

INSLUITINGSCRITERIA:

1. Diagnose van PSP met bilaterale symptomen op basis van medische voorgeschiedenis en neurologisch onderzoek in overeenstemming met NINDS-criteria. Er zal vooral worden gezocht naar degenen die zowel bilateraal als een levodopa-responsiviteit in het verleden aantonen.
2. PSP zal klinisch worden beschouwd als zijnde in een matig tot matig gevorderd stadium (PSP Staging System-graad BB - DD), geassocieerd met beoordeelbare Parkinson-symptomen in de ledematen bilateraal en een Hoehn en Yahr-graad van 3 - 5.
3. Mannen of niet-zwangere vrouwen van 35 tot 75 jaar. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatief humaan choriongonadotrofine (HCG)-testresultaat hebben onmiddellijk vóór (binnen 48 uur) de implantatie van de katheter en pomp en dit moet opnieuw worden herhaald onmiddellijk vóór (binnen 48 uur) het begin van de infusie van het geneesmiddel; mannen en vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten tijdens het onderzoek adequate anticonceptie toepassen.
4. Voordat enige studiespecifieke procedures worden uitgevoerd, moeten de proefpersoon en hun aangewezen vertegenwoordiger ondertekende geïnformeerde toestemming geven voor hun deelname. Alle patiënten moeten een duurzame volmacht (DPA) ondertekenen. De implantatie van het apparaat moet plaatsvinden binnen 60 dagen nadat een proefpersoon toestemming heeft gegeven voor deelname aan het onderzoek.
5. De patiënt is medisch in staat om de chirurgische procedures te ondergaan die nodig zijn om bilaterale pompen en intracraniale katheters te implanteren met behulp van stereotactische procedures.

UITSLUITINGSCRITERIA:

1. Behandeling met levodopa, dopamine-agonisten of andere antiparkinsonmedicatie.
2. Aanwezigheid van klinisch significante psychose of hallucinaties.
3. Elke aandoening die een chirurgische ingreep verhindert (bijv. bloedingsdiathese, tekenen van sepsis of onvoldoende behandelde infectie) verstoort de wondgenezing of maakt bilaterale katheter- en infuuspompimplantaten ongeschikt.
4. Elke voorgeschiedenis van klinisch significant hoofdtrauma of cerebrovasculaire ziekte of recente voorgeschiedenis (minder dan 2 jaar geleden) van drugs- of alcoholmisbruik.
5. Een computertomografie (CT)-scan of beeld met magnetische resonantie (MRI) van de hersenen binnen 3 maanden vóór de implantatieprocedure die de aanwezigheid van een afwijking van het centrale zenuwstelsel aangeeft die de beoordelingen van de veiligheid of het biologische effect in dit protocol kan verstoren, of een chirurgisch risico vormen voor de patiënt.
6. De aanwezigheid van een ander intracraniaal shunt- of kathetersysteem dan het systeem dat in dit protocol wordt gebruikt.
7. Elke medische handicap, aandoening of laboratoriumafwijking (bijv. ernstige degeneratieve artritis, verminderde voedingstoestand, lichaamsgewicht minder dan 15% van ideaal, Na minder dan 130 (graad 3 of hoger), hart- en vaatziekten) die waarschijnlijk het risico verhogen van deelname aan het protocol of de beoordeling van de veiligheid en het biologische effect van studiemateriaal, de chronische implantatie van katheters en infuuspompen belemmeren, of het vermogen van de proefpersoon om geïnformeerde toestemming te geven in gevaar brengen.
8. Bekende allergie voor van E coli afgeleide producten of voorgeschiedenis van anafylaxie.
9. Behandeling met een onderzoeksmiddel of gebruik van een onderzoeksapparaat binnen 60 dagen vóór de eerste dosis onderzoeksmateriaal, anders dan beschreven in dit protocol.