Factor neurotrófico derivado de la línea de células gliales humanas de metionilo recombinante infundido continuamente (GDNF) para tratar la parálisis supranuclear progresiva

CRITERIOS DE INCLUSIÓN:

1. Diagnóstico de PSP con síntomas bilaterales basado en la historia clínica y el examen neurológico de acuerdo con los criterios del NINDS. Se buscarán especialmente aquellos que muestren disfunción evaluable de las extremidades bilateralmente, así como antecedentes de respuesta a la levodopa.
2. Se considerará clínicamente que la PSP se encuentra en una etapa moderada a moderadamente avanzada (grado BB - DD del sistema de estadificación de la PSP), asociada con signos parkinsonianos clasificables en las extremidades bilateralmente y un grado de Hoehn y Yahr de 3 - 5.
3. Hombres o mujeres no embarazadas de 35 a 75 años. Las mujeres en edad fértil deben tener un resultado negativo en la prueba de gonadotropina coriónica humana (HCG) inmediatamente antes (dentro de las 48 horas) de la implantación del catéter y la bomba y repetirlo inmediatamente antes (dentro de las 48 horas) del inicio de la infusión del fármaco; los hombres y mujeres en edad fértil deben practicar métodos anticonceptivos adecuados durante el curso del estudio.
4. Antes de realizar cualquier procedimiento específico del estudio, el sujeto y su representante designado deben dar su consentimiento informado firmado para su participación. Todos los pacientes deben firmar un poder notarial duradero (DPA). La implantación del dispositivo debe ocurrir dentro de los 60 días posteriores a que el sujeto acepte participar en el estudio.
5. El sujeto es médicamente apto para someterse a los procedimientos quirúrgicos necesarios para implantar bombas bilaterales y catéteres intracraneales utilizando procedimientos estereotácticos.

CRITERIO DE EXCLUSIÓN:

1. Tratamiento con levodopa, agonistas dopaminérgicos o cualquier otro medicamento antiparkinsoniano.
2. Presencia de psicosis o alucinaciones clínicamente significativas.
3. Cualquier trastorno que impida un procedimiento quirúrgico (p. ej., diátesis hemorrágica, signos de sepsis o infección tratada inadecuadamente) altera la cicatrización de heridas o hace que los implantes de bomba de infusión y catéter bilateral no sean adecuados.
4. Cualquier antecedente de traumatismo craneoencefálico o enfermedad cerebrovascular clínicamente significativo o antecedente reciente (dentro de los 2 años anteriores) de abuso de drogas o alcohol.
5. Una tomografía computarizada (CT) o imagen de resonancia magnética (MRI) del cerebro dentro de los 3 meses antes del procedimiento de implantación que indica la presencia de una anomalía del sistema nervioso central que puede interferir con las evaluaciones de seguridad o efecto biológico en este protocolo, o representan un riesgo quirúrgico para el sujeto.
6. La presencia de un sistema de derivación o catéter intracraneal diferente al utilizado en este protocolo.
7. Cualquier discapacidad médica, afección o anormalidad de laboratorio (p. ej., artritis degenerativa grave, estado nutricional comprometido, peso corporal inferior al 15 % del ideal, Na inferior a 130 (grado 3 o superior), enfermedad cardiovascular) que podría aumentar el riesgo de participación en el protocolo o interferir con la evaluación de la seguridad y el efecto biológico de los materiales de estudio, la implantación crónica de catéteres y bombas de infusión, o comprometer la capacidad del sujeto para dar su consentimiento informado.
8. Alergia conocida a productos derivados de E coli o antecedentes de anafilaxia.
9. Tratamiento con un agente en investigación o uso de un dispositivo en investigación dentro de los 60 días anteriores a la primera dosis del material de estudio, distintos de los descritos en este protocolo.