Fator neurotrófico derivado da linhagem celular glial humana recombinante metionil continuamente infundido (GDNF) para tratar a paralisia supranuclear progressiva

CRITÉRIO DE INCLUSÃO:

1. Diagnóstico de PSP com sintomas bilaterais com base na história médica e exame neurológico de acordo com os critérios do NINDS. Aqueles que evidenciam disfunção de membro bilateral bilateral, bem como uma história anterior de responsividade à levodopa, serão especialmente procurados.
2. A PSP será considerada clinicamente em estágio moderado a moderadamente avançado (PSP Staging System grau BB - DD), associada a sinais parkinsonianos avaliáveis ​​nos membros bilateralmente e um grau de Hoehn e Yahr de 3 - 5.
3. Homens ou mulheres não grávidas de 35 a 75 anos. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um resultado negativo do teste de gonadotrofina coriônica humana (HCG) imediatamente antes (dentro de 48 horas) da implantação do cateter e da bomba e repetido novamente imediatamente antes (dentro de 48 horas) do início da infusão do medicamento; homens e mulheres com potencial para engravidar devem praticar métodos contraceptivos adequados durante o estudo.
4. Antes de qualquer procedimento específico do estudo ser realizado, o sujeito e seu representante designado devem dar consentimento informado assinado para sua participação. Todos os pacientes devem assinar uma Procuração Durável (DPA). A implantação do dispositivo deve ocorrer dentro de 60 dias após o consentimento do sujeito em participar do estudo.
5. O sujeito é clinicamente capaz de se submeter aos procedimentos cirúrgicos necessários para implantar bombas bilaterais e cateteres intracranianos usando procedimentos estereotáxicos.

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:

1. Tratamento com levodopa, agonistas da dopamina ou qualquer outro medicamento antiparkinsoniano.
2. Presença de psicose ou alucinações clinicamente significativas.
3. Qualquer distúrbio que impeça um procedimento cirúrgico (por exemplo, diátese hemorrágica, sinais de sepse ou infecção tratada inadequadamente) altera a cicatrização de feridas ou torna os implantes bilaterais de cateter e bomba de infusão inadequados.
4. Qualquer história de traumatismo craniano clinicamente significativo ou doença cerebrovascular ou história recente (nos últimos 2 anos) de abuso de drogas ou álcool.
5. Uma tomografia computadorizada (TC) ou imagem de ressonância magnética (MRI) do cérebro dentro de 3 meses antes do procedimento de implantação que indica a presença de uma anormalidade do sistema nervoso central que pode interferir nas avaliações de segurança ou efeito biológico neste protocolo, ou representam um risco cirúrgico para o sujeito.
6. A presença de um shunt intracraniano ou sistema de cateter diferente do utilizado neste protocolo.
7. Qualquer deficiência médica, condição ou anormalidade laboratorial (por exemplo, artrite degenerativa grave, estado nutricional comprometido, peso corporal inferior a 15% do ideal, Na inferior a 130 (grau 3 ou superior), doença cardiovascular) que provavelmente aumentaria o risco de participação no protocolo ou interferir na avaliação da segurança e efeito biológico dos materiais do estudo, implantação crônica de cateteres e bombas de infusão, ou comprometer a capacidade do sujeito de dar consentimento informado.
8. Alergia conhecida a produtos derivados de E coli ou história de anafilaxia.
9. Tratamento com um agente experimental ou usado um dispositivo experimental dentro de 60 dias antes da primeira dose do material de estudo, além dos descritos neste protocolo.