Kontinuerlig infundert rekombinant-metionyl human glialcellelinjeavledet nevrotrofisk faktor (GDNF) for å behandle progressiv supranukleær parese

INKLUSJONSKRITERIER:

1. Diagnostisering av PSP med bilaterale symptomer basert på sykehistorie og nevrologisk undersøkelse i henhold til NINDS kriterier. Spesielt vil det bli søkt etter dem som viser bilateral dysfunksjon i lemmet samt en tidligere levodopa-responsivitet.
2. PSP vil klinisk anses å være på et moderat til moderat avansert stadium (PSP Staging System grad BB - DD), assosiert med ratable parkinsontegn i lemmer bilateralt og en Hoehn og Yahr grad på 3 - 5.
3. Menn eller ikke-gravide kvinner i alderen 35 til 75 år. Kvinner i fertil alder må ha et negativt testresultat for humant koriongonadotropin (HCG) umiddelbart før (innen 48 timer) kateter- og pumpeimplantasjon og gjentas umiddelbart før (innen 48 timer) starten av medikamentinfusjon; menn og kvinner i fertil alder må praktisere tilstrekkelig prevensjon i løpet av studien.
4. Før noen studiespesifikke prosedyrer utføres, må forsøkspersonen og deres utpekte representant gi signert informert samtykke for deres deltakelse. Alle pasienter må signere en varig fullmakt (DPA). Enhetsimplantasjon må skje innen 60 dager etter at en forsøksperson har samtykket til å delta i studien.
5. Personen er medisinsk i stand til å gjennomgå de kirurgiske prosedyrene som kreves for å implantere bilaterale pumper og intrakranielle katetre ved bruk av stereotaktiske prosedyrer.

UTSLUTTELSESKRITERIER:

1. Behandling med levodopa, dopaminagonister eller andre antiparkinsonmedisiner.
2. Tilstedeværelse av klinisk signifikant psykose eller hallusinasjoner.
3. Enhver lidelse som utelukker en kirurgisk prosedyre (f.eks. blødende diatese, tegn på sepsis eller utilstrekkelig behandlet infeksjon) endrer sårtilheling eller gjør bilaterale kateter- og infusjonspumpeimplantater uegnede.
4. Enhver historie med klinisk signifikant hodetraume eller cerebrovaskulær sykdom eller nyere historie (innen de siste 2 årene) med narkotika- eller alkoholmisbruk.
5. En computertomografi (CT)-skanning eller magnetisk resonansbilde (MRI) av hjernen innen 3 måneder før implantasjonsprosedyren som indikerer tilstedeværelsen av en unormal sentralnervesystem som kan forstyrre vurderingene av sikkerhet eller biologisk effekt i denne protokollen, eller representerer en kirurgisk risiko for forsøkspersonen.
6. Tilstedeværelsen av et annet intrakranielt shunt- eller katetersystem enn det som brukes i denne protokollen.
7. Enhver medisinsk funksjonshemming, tilstand eller laboratorieavvik (f.eks. alvorlig degenerativ leddgikt, kompromittert ernæringstilstand, kroppsvekt mindre enn 15 % av ideal, Na mindre enn 130 (grad 3 eller høyere), kardiovaskulær sykdom) som sannsynligvis vil øke risikoen av deltakelse i protokollen eller forstyrre vurderingen av sikkerheten og den biologiske effekten av studiemateriell, kronisk implantasjon av katetre og infusjonspumper, eller ville kompromittere forsøkspersonens evne til å gi informert samtykke.
8. Kjent allergi mot E coli-avledede produkter eller historie med anafylaksi.
9. Behandling med et undersøkelsesmiddel eller brukt undersøkelsesutstyr innen 60 dager før første dose med studiemateriale, annet enn de som er beskrevet i denne protokollen.