Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Jatkuvasti infusoitu rekombinantti-metionyyli ihmisen gliasolulinjasta johdettu neurotrofinen tekijä (GDNF) progressiivisen supranukleaarisen halvauksen hoitoon

maanantai 3. maaliskuuta 2008 päivittänyt: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Jatkuvasti infusoidun rekombinantti-metionyyli-ihmisen gliasolulinjasta johdetun neurotrofisen tekijän annoskorotuskoe PSP:n hoitoon

Tässä tutkimuksessa tarkastellaan GDNF-nimisen kokeellisen lääkkeen turvallisuutta ja tehokkuutta, joka toimitetaan tutkimuslaitteen kautta progressiivisen supranukleaarisen halvauksen (PSP) hoitoon. Lääke annostellaan suoraan aivoihin katetrien kautta, joka on kiinnitetty vatsaan istutettuun infuusiopumppuun. Tutkimuksessa arvioidaan 1) onko lääke turvallinen ja hyvin siedetty tällä menetelmällä annettuna; 2) katetrien ja pumppujärjestelmän suorituskyky ja 3) GDNF:n vaikutukset PSP-oireisiin.

PSP on harvinainen neurologinen sairaus, joka aiheuttaa silmien liikehäiriöitä, lihasjäykkyyttä, liikkeiden hitautta, nielemistä, puhetta, tunne-, kognitiivisia ja persoonallisuusongelmia. 35–75-vuotiaat potilaat, joilla on PSP, voivat olla kelvollisia tähän tutkimukseen. Ehdokkaat seulotaan National Institutes of Healthin poliklinikalla Bethesdassa, MD:ssä, ja niille tehdään sairaushistoria, fyysinen tutkimus, neurologiset ja neuropsykiatriset arvioinnit, verikokeet, EKG, aivojen CT-skannaus ja perustutkimukset, mukaan lukien erityinen silmätutkimus, oireiden arviointi, lannepunktio ja psykiatrinen haastattelu.

Tutkimukseen osallistuville potilaille tehdään leikkaus, jossa asetetaan kaksi katetria aivoihin ja kaksi infuusiopumppua ihon alle ylävatsaan. Leikkaus suoritetaan Vanderbilt University Medical Centerissä Nashvillessä, TN. Se tehdään yleisanestesiassa ja vaatii 3 päivän sairaalahoidon. 24 tunnin kuluessa leikkauksesta tehdään aivojen CT-skannaus varmistaakseen, että katetrit on asetettu oikein. Potilaat palaavat NIH:hen kaksi viikkoa leikkauksen jälkeen leikkauksen jälkeistä tutkimusta ja hoidon aloittamista varten.

Kaikki potilaat saavat jatkuvia GNDF-infuusioita yhden katetrin kautta ja lumelääkettä (inaktiivinen suolaliuos) toisen kautta kuuden kuukauden ajan. Puolet potilaista saa lumelääkettä aivojen oikealle puolelle ja GNDF:ää vasemmalle, ja puolet GNDF:ää aivojen oikealle puolelle ja lumelääkettä vasemmalle. Kaikille potilaille tehdään myös seuraavat toimenpiteet:

Lyhyt fyysinen tutkimus ja oireiden ja haittavaikutusten arviointi - 2 viikon välein

Veri- ja virtsakokeet - 2 viikon välein ensimmäisten 2 kuukauden ajan ja sitten 8 viikon välein tutkimuksen loppuun asti

CT-skannaus katetrin sijoituksen tarkistamiseksi - viikot 9 ja 27

Oireiden perusteellinen arviointi - ennen hoidon aloittamista ja viikoilla 1, 5, 9, 17 ja 27

Neuropsykiatrinen arviointi - viikko 27

Erikoisnäöntarkastus - viikot 1 ja 27

Lannepunktio - viikko 27

Lisäverikokeet lääkepitoisuuden ja vasta-aineiden mittaamiseksi - 6 kertaa tutkimuksen aikana

Lisäksi joiltakin potilailta voidaan pyytää positroniemissiotomografia (PET) tai yksifotoniemissiotomografia (SPECT) tai molempia.

GDNF:n mahdollista hyötyä ei tunneta. Rotilla ja apinoilla tehdyissä tutkimuksissa GNDF lisäsi dopamiinia sisältävien aivosolujen määrää ja kokoa, ja jotkin liike- ja tasapainoongelmat vähenivät. Aiemmat tutkimukset Parkinsonin tautia sairastavien potilaiden kammioihin infusoidusta GDNF:stä eivät osoittaneet hyötyä eikä vakavaa haittaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Rekombinantti-metionyyli-ihmisen gliasolulinjasta johdetun neurotrofisen tekijän (r-metHuGDNF) yksipuolisen intralentikulaarisen infuusion turvallisuutta ja alkutehokkuutta verrataan kontralateraaliseen plaseboliuoksen intralentikulaariseen infuusioon, jotka molemmat annetaan jatkuvasti käyttäen kroonisesti istutettuja katetreja ja pumppuja jopa 10 potilasta, joilla on progressiivinen supranukleaarinen halvaus. Turvallisuus arvioidaan analysoimalla implantin, implantoinnin jälkeiset ja hoidon aiheuttamat haittatapahtumat, kliiniset laboratoriotestitulokset ja sairauden tila. Tehoa tutkitaan vertaamalla vasemman ja oikean puolen neurologisia toimintoja validoituja kliinisiä asteikkoja sekä oletettuja korvaavia biokemiallisia ja radiografisia mittauksia käyttäen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

15

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • AIKUINEN
  • OLDER_ADULT
  • LAPSI

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

  1. Kahdenvälisten oireiden PSP:n diagnoosi sairaushistorian ja neurologisen tutkimuksen perusteella NINDS-kriteerien mukaisesti. Erityisesti etsitään niitä, jotka osoittavat arvioitavissa olevaa raajojen toimintahäiriötä kahdenvälisesti sekä aiempaa levodopavastetta.
  2. PSP:n katsotaan kliinisesti olevan kohtalaisesti tai kohtalaisesti pitkälle edennyt (PSP Staging System luokka BB - DD), joka liittyy arvioitaviin parkinsonin oireisiin raajoissa molemmin puolin ja Hoehnin ja Yahrin luokkaan 3 - 5.
  3. Miehet tai ei-raskaana olevat naiset 35-75-vuotiaat. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen ihmisen koriongonadotropiinin (HCG) testitulos juuri ennen (48 tunnin sisällä) katetrin ja pumpun implantointia ja toistettava uudelleen välittömästi ennen (48 tunnin sisällä) lääkeinfuusion aloittamista; hedelmällisessä iässä olevien miesten ja naisten on käytettävä asianmukaista ehkäisyä tutkimuksen aikana.
  4. Ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden suorittamista tutkittavan ja hänen nimeämän edustajansa on annettava allekirjoitettu tietoinen suostumus osallistumiseensa. Kaikkien potilaiden on allekirjoitettava kestävä valtakirja (DPA). Laitteen implantoinnin on tapahduttava 60 päivän kuluessa siitä, kun koehenkilö on suostunut osallistumaan tutkimukseen.
  5. Kohde kykenee lääketieteellisesti läpikäymään kirurgiset toimenpiteet, joita tarvitaan kahdenvälisten pumppujen ja kallonsisäisten katetrien implantoimiseksi stereotaktisia toimenpiteitä käyttäen.

POISTAMISKRITEERIT:

  1. Hoito levodopalla, dopamiiniagonisteilla tai muilla Parkinsonin taudin vastaisilla lääkkeillä.
  2. Kliinisesti merkittävä psykoosi tai hallusinaatiot.
  3. Mikä tahansa häiriö, joka estää kirurgisen toimenpiteen (esim. verenvuotodiateesi, sepsiksen merkit tai riittämättömästi hoidettu infektio), muuttaa haavan paranemista tai tekee kahdenvälisistä katetri- ja infuusiopumppuimplanteista sopimattomia.
  4. Mikä tahansa kliinisesti merkittävä päävamma tai aivoverisuonitauti tai lähihistoria (kahden edellisen vuoden aikana) huumeiden tai alkoholin väärinkäyttöä.
  5. Aivojen tietokonetomografia (CT) tai magneettikuvaus (MRI) 3 kuukauden sisällä ennen implantointia, joka osoittaa keskushermoston poikkeavuuden, joka voi häiritä tämän protokollan turvallisuuden tai biologisen vaikutuksen arviointia, tai ovat kirurgisen riskin kohteelle.
  6. Muun kuin tässä protokollassa käytetty intrakraniaalinen shuntti tai katetrijärjestelmä.
  7. Mikä tahansa lääketieteellinen vamma, tila tai poikkeavuus laboratorioissa (esim. vaikea rappeuttava niveltulehdus, huonontunut ravitsemustila, ruumiinpaino alle 15 % ihanteellisesta, Na alle 130 (aste 3 tai korkeampi), sydän- ja verisuonisairaus), jonka katsotaan todennäköisesti lisäävän riskiä tutkimusaineiston turvallisuuden ja biologisen vaikutuksen arviointia, katetrien ja infuusiopumppujen kroonista implantointia tai heikentäisi tutkittavan kykyä antaa tietoon perustuva suostumus.
  8. Tunnettu allergia E coli -peräisille tuotteille tai aiempi anafylaksia.
  9. Käsittely tutkimusaineella tai tutkimuslaitteen käyttäminen 60 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimusmateriaaliannosta, muut kuin tässä protokollassa kuvatut.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. kesäkuuta 2000

Opintojen valmistuminen

Sunnuntai 1. toukokuuta 2005

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 7. kesäkuuta 2000

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. kesäkuuta 2000

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 8. kesäkuuta 2000

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Tiistai 4. maaliskuuta 2008

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. maaliskuuta 2008

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. toukokuuta 2005

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 000145
  • 00-N-0145

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa