Rituximab k léčbě neuropatie pomocí anti-MAG protilátek

Tato studie bude testovat bezpečnost a účinnost léku Rituximab při léčbě nervového onemocnění zvaného MGUS (také známé jako neuropatie s anti-MAG protilátkami). Pacienti s MGUS mají abnormální protein nazývaný monoklonální IgM imunoglobulin, který napadá myelinovou pochvu (ochranný povlak) nervů, což způsobuje, že nefungují správně. Onemocnění postihuje nervy nohou nebo paží a pacienti mají necitlivost, brnění, svalovou slabost a nejistou chůzi. Neexistují žádné adekvátní léčby. Imunosupresivní léky nebo infuze lidských imunoglobulinů mohou způsobit mírné a přechodné zlepšení, ale přínosy těchto terapií nejsou významné.

Abnormální imunoglobulinový protein v MGUS je produkován bílými krvinkami nazývanými B lymfocyty. Rituximab je schválen k léčbě B buněčných lymfomů. Také se lék ukázal jako slibný v nedávné studii pacientů s demyelinizační neuropatií spojenou s produkcí protilátek z B lymfocytů namířených proti určitým nervovým proteinům. Přestože byl počet pacientů léčených Rituximabem malý, lék byl dobře tolerován a u několika pacientů způsobil významné zlepšení.

Pacienti ve věku 25 let a starší s MGUS mohou být způsobilí pro tuto 2letou studii. Kandidáti budou vyšetřeni s anamnézou, fyzickým a neurologickým vyšetřením a krevními testy.

Účastníci budou náhodně rozděleni tak, aby dostávali intravenózní (cez žíly) infuze buď Rituximabu nebo placeba (roztok, který vypadá jako Rituximab, ale neobsahuje žádnou účinnou látku) jednou týdně po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů. Kromě toho podstoupí následující testy a procedury:

• Měsíční následné návštěvy po léčbě Rituximabem za účelem opakovaných fyzických a neurologických vyšetření, krevních testů, měření svalové síly a přezkoumání známek a symptomů.
• Dvě sezení lymfaferézy, jedno na začátku studie a jedno o rok později – za účelem odběru lymfocytů. Při tomto postupu se plná krev odebírá jehlou do žíly na paži, podobně jako darování jednotky krve. Krev pak protéká katetrem (plastovou trubicí) do zařízení na separaci buněk, kde jsou bílé krvinky extrahovány a odstraněny. Červené krvinky a plazma jsou pak vráceny do těla jehlou na druhé paži. Procedura trvá asi 60 až 90 minut.
• Elektrofyziologické studie (elektromyografie a testování nervového vedení) se provádějí jednou na začátku studie a znovu o rok později. Pro elektromyografii se malá jehla zavede do několika svalů a pacient je požádán, aby se uvolnil nebo stáhl svaly. Elektrická aktivita svalových buněk je zaznamenávána a analyzována počítačem. Pro testování nervové vodivosti se nervy stimulují pomocí malých drátěných elektrod připojených ke kůži a odezva se zaznamená a analyzuje.

Pokud tato studie ukáže, že Rituximab je prospěšný proti MGUS, pacientům, kteří byli během studie zařazeni k podávání placeba, bude na konci studie nabídnuta léčba rituximabem (čtyři týdenní infuze).