Rytuksymab w leczeniu neuropatii przeciwciałami anty-MAG

Badanie to przetestuje bezpieczeństwo i skuteczność leku Rituximab w leczeniu choroby nerwów zwanej MGUS (znanej również jako neuropatia z przeciwciałami anty-MAG). Pacjenci z MGUS mają nieprawidłowe białko zwane monoklonalną immunoglobuliną IgM, które atakuje osłonkę mielinową (powłokę ochronną) nerwów, powodując ich nieprawidłowe funkcjonowanie. Choroba atakuje nerwy w nogach lub rękach, a pacjenci odczuwają drętwienie, mrowienie, osłabienie mięśni i niepewny chód. Nie ma odpowiednich metod leczenia. Leki immunosupresyjne lub infuzje ludzkich immunoglobulin mogą powodować łagodną i przejściową poprawę, ale korzyści z tych terapii nie są znaczące.

Nieprawidłowe białko immunoglobuliny w MGUS jest wytwarzane przez białe krwinki zwane limfocytami B. Rytuksymab jest zatwierdzony do leczenia chłoniaków z komórek B. Ponadto lek okazał się obiecujący w niedawnym badaniu pacjentów z neuropatią demielinizacyjną związaną z wytwarzaniem przeciwciał z limfocytów B skierowanych przeciwko niektórym białkom nerwowym. Chociaż liczba pacjentów leczonych rytuksymabem była niewielka, lek był dobrze tolerowany i spowodował znaczną poprawę u kilku pacjentów.

Pacjenci w wieku 25 lat i starsi z MGUS mogą kwalifikować się do tego 2-letniego badania. Kandydaci zostaną poddani badaniu przesiewowemu z wywiadem lekarskim, badaniami fizycznymi i neurologicznymi oraz badaniami krwi.

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania wlewów dożylnych (przez żyłę) rytuksymabu lub placebo (roztwór, który wygląda jak rytuksymab, ale nie zawiera substancji czynnej) raz w tygodniu przez 4 kolejne tygodnie. Ponadto zostaną poddani następującym testom i procedurom:

• Comiesięczne wizyty kontrolne po leczeniu rytuksymabem w celu powtórnych badań fizykalnych i neurologicznych, badań krwi, pomiarów siły mięśni oraz przeglądu objawów przedmiotowych i podmiotowych.
• Dwie sesje limfaferezy, jedna na początku badania i jedna rok później – w celu pobrania limfocytów. W przypadku tej procedury pełna krew jest pobierana przez igłę w żyle ramienia, podobnie jak oddawanie jednostki krwi. Krew przepływa następnie przez cewnik (plastikowa rurka) do urządzenia do oddzielania komórek, gdzie białe krwinki są ekstrahowane i usuwane. Krwinki czerwone i osocze są następnie zwracane do organizmu przez igłę wbitą w drugie ramię. Procedura trwa około 60 do 90 minut.
• Badania elektrofizjologiczne (elektromiografia i badanie przewodnictwa nerwowego) wykonuje się raz na początku badania i ponownie po roku. W przypadku elektromiografii mała igła jest wprowadzana w kilka mięśni, a pacjent jest proszony o rozluźnienie lub skurcz mięśni. Aktywność elektryczna komórek mięśniowych jest rejestrowana i analizowana przez komputer. W przypadku badania przewodnictwa nerwowego nerwy są stymulowane przez małe druciane elektrody przymocowane do skóry, a reakcja jest rejestrowana i analizowana.

Jeśli to badanie wykaże, że rytuksymab jest korzystny w stosunku do MGUS, pacjentom, którym podczas badania przydzielono placebo, zostanie zaproponowane leczenie rytuksymabem (cztery cotygodniowe wlewy) pod koniec badania.