항-MAG 항체로 신경병증을 치료하는 리툭시맙

이 연구는 MGUS(항-MAG 항체가 있는 신경병증이라고도 함)라는 신경 질환을 치료하는 데 Rituximab이라는 약물의 안전성과 효과를 테스트할 것입니다. MGUS 환자는 신경의 말이집(보호막)을 공격하여 제대로 기능하지 못하게 하는 단클론성 IgM 면역글로불린이라는 비정상적인 단백질을 가지고 있습니다. 이 질병은 다리나 팔의 신경에 영향을 미치며 환자는 무감각, 따끔거림, 근력 약화, 불안정한 보행을 보입니다. 적절한 치료법이 없습니다. 면역억제제 또는 인간 면역글로불린 주입은 경미하고 일시적인 개선을 가져올 수 있지만 이러한 요법의 이점은 중요하지 않습니다.

MGUS의 비정상적인 면역글로불린 단백질은 B 림프구라고 불리는 백혈구에 의해 생성됩니다. Rituximab은 B 세포 림프종을 치료하도록 승인되었습니다. 또한 이 약물은 특정 신경 단백질에 대한 B 림프구의 항체 생성과 관련된 탈수초성 신경병증 환자에 대한 최근 연구에서 가능성을 보여주었습니다. Rituximab으로 치료받은 환자의 수는 적었지만 내약성이 좋았고 여러 환자에서 상당한 개선을 보였습니다.

MGUS가 있는 25세 이상의 환자는 이 2년 연구에 적합할 수 있습니다. 지원자는 병력, 신체 및 신경학적 검사, 혈액 검사를 통해 선별됩니다.

참가자는 연속 4주 동안 일주일에 한 번 Rituximab 또는 위약(Rituximab처럼 보이지만 활성 성분이 없는 용액)을 정맥 내(정맥을 통해) 주입하도록 무작위로 배정됩니다. 또한 다음 테스트 및 절차를 거칩니다.

• 반복적인 신체 및 신경학적 검사, 혈액 검사, 근력 측정 및 징후 및 증상 검토를 위해 Rituximab 치료 후 매월 후속 방문.
• 두 번의 림프절 분리술 세션, 연구 시작 시 한 번, 1년 후에 한 번 림프구를 수집합니다. 이 절차에서는 혈액 단위를 기증하는 것과 같이 팔 정맥의 바늘을 통해 전혈을 채취합니다. 그런 다음 혈액은 카테터(플라스틱 튜브)를 통해 백혈구가 추출되고 제거되는 세포 분리기로 흐릅니다. 그런 다음 다른 쪽 팔의 바늘을 통해 적혈구와 혈장을 몸으로 되돌립니다. 시술 시간은 약 60~90분 정도 소요됩니다.
• 전기생리학적 연구(근전도 검사 및 신경 전도 검사)는 연구 시작 시 한 번, 그리고 1년 후에 다시 수행됩니다. 근전도 검사를 위해 작은 바늘을 몇 개의 근육에 삽입하고 환자에게 근육을 이완시키거나 수축하도록 요청합니다. 근육 세포의 전기적 활동은 컴퓨터로 기록되고 분석됩니다. 신경 전도 검사는 피부에 부착된 작은 와이어 전극을 통해 신경을 자극하고 반응을 기록하고 분석합니다.

이 연구에서 Rituximab이 MGUS에 대해 유익한 것으로 나타나면, 시험 기간 동안 위약을 투여하도록 지정된 환자에게 연구 종료 시 Rituximab(4주간 주입) 치료가 제공됩니다.