Rituximab para tratar la neuropatía con anticuerpos anti-MAG

Este estudio evaluará la seguridad y eficacia del fármaco Rituximab en el tratamiento de una enfermedad de los nervios llamada MGUS (también conocida como neuropatía con anticuerpos anti-MAG). Los pacientes con MGUS tienen una proteína anormal llamada inmunoglobulina IgM monoclonal que ataca la vaina de mielina (capa protectora) de los nervios, lo que hace que no funcionen correctamente. La enfermedad afecta los nervios de las piernas o los brazos, y los pacientes tienen entumecimiento, hormigueo, debilidad muscular y marcha inestable. No existen tratamientos adecuados. Los fármacos inmunosupresores o las infusiones de inmunoglobulina humana pueden producir una mejoría leve y transitoria, pero los beneficios de estas terapias no son significativos.

La proteína inmunoglobulina anormal en MGUS es producida por glóbulos blancos llamados linfocitos B. Rituximab está aprobado para tratar linfomas de células B. Además, el fármaco se mostró prometedor en un estudio reciente de pacientes con neuropatía desmielinizante asociada con la producción de anticuerpos de los linfocitos B dirigidos contra ciertas proteínas nerviosas. Aunque el número de pacientes tratados con Rituximab fue pequeño, el fármaco fue bien tolerado y provocó una mejoría significativa en varios de los pacientes.

Los pacientes de 25 años de edad y mayores con MGUS pueden ser elegibles para este estudio de 2 años. Los candidatos serán evaluados con un historial médico, exámenes físicos y neurológicos y análisis de sangre.

Los participantes serán asignados al azar para recibir infusiones intravenosas (a través de una vena) de Rituximab o placebo (una solución que se parece a Rituximab pero no tiene ingrediente activo) una vez por semana durante 4 semanas consecutivas. Además, se someterán a las siguientes pruebas y procedimientos:

• Visitas de seguimiento mensuales después del tratamiento con Rituximab para exámenes físicos y neurológicos repetidos, análisis de sangre, mediciones de fuerza muscular y revisión de signos y síntomas.
• Dos sesiones de linfaféresis, una al inicio del estudio y otra un año después para recolectar linfocitos. Para este procedimiento, se extrae sangre completa a través de una aguja en una vena del brazo, de manera muy similar a la donación de una unidad de sangre. Luego, la sangre fluye a través de un catéter (tubo de plástico) hacia una máquina separadora de células, donde se extraen y eliminan los glóbulos blancos. Luego, los glóbulos rojos y el plasma se devuelven al cuerpo a través de una aguja en el otro brazo. El procedimiento toma alrededor de 60 a 90 minutos.
• Los estudios electrofisiológicos (electromiografía y pruebas de conducción nerviosa) se realizan una vez al comienzo del estudio y nuevamente un año después. Para la electromiografía, se inserta una pequeña aguja en algunos músculos y se le pide al paciente que los relaje o los contraiga. La actividad eléctrica de las células musculares es registrada y analizada por una computadora. Para las pruebas de conducción nerviosa, los nervios se estimulan a través de pequeños electrodos de alambre adheridos a la piel y la respuesta se registra y analiza.

Si este estudio indica que Rituximab es beneficioso contra MGUS, a los pacientes que fueron asignados para recibir placebo durante el ensayo se les ofrecerá tratamiento con Rituximab (cuatro infusiones semanales) al final del estudio.