Rituximab para tratar a neuropatia com anticorpos anti-MAG

Este estudo testará a segurança e a eficácia do medicamento Rituximab no tratamento de uma doença nervosa chamada MGUS (também conhecida como neuropatia com anticorpos anti-MAG). Pacientes com MGUS têm uma proteína anormal chamada imunoglobulina IgM monoclonal que ataca a bainha de mielina (revestimento protetor) dos nervos, fazendo com que não funcionem adequadamente. A doença afeta os nervos das pernas ou braços, e os pacientes apresentam dormência, formigamento, fraqueza muscular e marcha instável. Não há tratamentos adequados. Drogas imunossupressoras ou infusões de imunoglobulina humana podem produzir melhora leve e transitória, mas os benefícios dessas terapias não são significativos.

A proteína imunoglobulina anormal no MGUS é produzida por glóbulos brancos chamados linfócitos B. Rituximab é aprovado para tratar linfomas de células B. Além disso, a droga se mostrou promissora em um estudo recente de pacientes com neuropatia desmielinizante associada à produção de anticorpos de linfócitos B direcionados contra certas proteínas nervosas. Embora o número de pacientes tratados com Rituximabe tenha sido pequeno, a droga foi bem tolerada e causou melhora significativa em vários pacientes.

Pacientes com 25 anos de idade ou mais com MGUS podem ser elegíveis para este estudo de 2 anos. Os candidatos serão avaliados com um histórico médico, exames físicos e neurológicos e exames de sangue.

Os participantes serão designados aleatoriamente para receber infusões intravenosas (através de uma veia) de Rituximabe ou placebo (uma solução semelhante ao Rituximabe, mas sem ingrediente ativo) uma vez por semana durante 4 semanas consecutivas. Além disso, eles serão submetidos aos seguintes testes e procedimentos:

• Visitas mensais de acompanhamento após o tratamento com rituximabe para exames físicos e neurológicos repetidos, exames de sangue, medições de força muscular e revisão de sinais e sintomas.
• Duas sessões de linfaférese, uma no início do estudo e outra um ano depois - para coletar linfócitos. Para este procedimento, o sangue total é retirado através de uma agulha na veia do braço, muito parecido com a doação de uma unidade de sangue. O sangue então flui através de um cateter (tubo de plástico) para uma máquina de separação de células, onde os glóbulos brancos são extraídos e removidos. Os glóbulos vermelhos e o plasma são então devolvidos ao corpo através de uma agulha no outro braço. O procedimento leva cerca de 60 a 90 minutos.
• Estudos eletrofisiológicos (eletromiografia e testes de condução nervosa) são feitos uma vez no início do estudo e novamente um ano depois. Para eletromiografia, uma pequena agulha é inserida em alguns músculos e o paciente é solicitado a relaxar ou contrair os músculos. A atividade elétrica das células musculares é registrada e analisada por um computador. Para o teste de condução nervosa, os nervos são estimulados por meio de pequenos eletrodos de fio presos à pele e a resposta é registrada e analisada.

Se este estudo indicar que o Rituximab é benéfico contra MGUS, os pacientes que foram designados para receber placebo durante o estudo receberão tratamento com Rituximab (quatro infusões semanais) no final do estudo.