Ритуксимаб для лечения невропатии с помощью антител против MAG

В этом исследовании будет проверена безопасность и эффективность препарата Ритуксимаб при лечении нервного заболевания, называемого MGUS (также известного как невропатия с антителами против MAG). У пациентов с MGUS есть аномальный белок, называемый моноклональным иммуноглобулином IgM, который атакует миелиновую оболочку (защитное покрытие) нервов, вызывая их нарушение функционирования. Болезнь поражает нервы в ногах или руках, и у пациентов появляются онемение, покалывание, мышечная слабость и неустойчивая походка. Адекватных методов лечения нет. Иммунодепрессанты или инфузии человеческого иммуноглобулина могут вызвать легкое и временное улучшение, но преимущества этих методов лечения не значительны.

Аномальный белок иммуноглобулина при MGUS вырабатывается белыми клетками, называемыми B-лимфоцитами. Ритуксимаб одобрен для лечения В-клеточных лимфом. Кроме того, препарат показал себя перспективным в недавнем исследовании пациентов с демиелинизирующей невропатией, связанной с продукцией В-лимфоцитами антител, направленных против определенных нервных белков. Хотя число пациентов, получавших ритуксимаб, было небольшим, препарат хорошо переносился и вызвал значительное улучшение у нескольких пациентов.

Пациенты в возрасте 25 лет и старше с MGUS могут иметь право на участие в этом 2-летнем исследовании. Кандидаты будут проверены с историей болезни, физическими и неврологическими обследованиями и анализами крови.

Участники будут случайным образом распределены для получения внутривенных (через вену) инфузий либо ритуксимаба, либо плацебо (раствор, который выглядит как ритуксимаб, но не содержит активного ингредиента) один раз в неделю в течение 4 недель подряд. Кроме того, они пройдут следующие анализы и процедуры:

• Ежемесячные последующие визиты после лечения ритуксимабом для повторных физических и неврологических обследований, анализов крови, измерения мышечной силы и обзора признаков и симптомов.
• Два сеанса лимфафереза, один в начале исследования и один через год - для сбора лимфоцитов. Для этой процедуры цельная кровь забирается через иглу в вену руки, как при сдаче единицы крови. Затем кровь проходит через катетер (пластиковую трубку) в машину для разделения клеток, где лейкоциты извлекаются и удаляются. Затем эритроциты и плазма возвращаются в организм через иглу в другой руке. Процедура занимает от 60 до 90 минут.
• Электрофизиологические исследования (электромиография и тестирование нервной проводимости) проводят однократно в начале исследования и повторно через год. Для электромиографии в несколько мышц вводится маленькая игла, и пациента просят расслабить или сократить мышцы. Электрическая активность мышечных клеток регистрируется и анализируется компьютером. Для тестирования нервной проводимости нервы стимулируются с помощью небольших проволочных электродов, прикрепленных к коже, после чего реакция записывается и анализируется.

Если это исследование покажет, что ритуксимаб эффективен против MGUS, пациентам, которые получали плацебо во время испытания, будет предложено лечение ритуксимабом (четыре еженедельных инфузии) в конце исследования.