Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost ICL670 vs. deferoxamin u pacientů s beta-talasémií s přetížením železem v důsledku krevních transfuzí

18. dubna 2012 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Randomizovaná, srovnávací, otevřená studie fáze III o účinnosti a bezpečnosti dlouhodobé léčby ICL670 ve srovnání s deferoxaminem u pacientů s beta-talasémií s transfuzní hemosiderózou

Účelem této studie je určit, zda nový perorálně aktivní chelátor železa, ICL670, je stejně účinný a bezpečný jako deferoxamin v prevenci hromadění železa v těle, když pacient podstupuje opakované krevní transfuze.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti, kteří potřebují k životu opakované krevní transfuze, hromadí železo v těle, protože krvinky železo obsahují a neexistuje žádný přirozený tělesný mechanismus k jeho vyloučení. Po chvíli se hladina železa zvýší natolik, že je pro tělo toxická. Současnou terapií volby je deferoxamin, který dobře odstraňuje přebytečné železo, ale jeho podávání je obtížné. Deferoxamin vyžaduje subkutánní (podkožní) infuze po dobu 4 až 8 hodin v noci 3 až 7 nocí v týdnu. Kromě nutnosti nosit infuzní pumpu každý večer jsou časté nežádoucí reakce v okolí místa vpichu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

595

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027-6062
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305-5208
        • Stanford Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614-3394
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-4318
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s beta-talasémií, kteří již byli léčeni nebo jsou vhodné pro léčbu deferoxaminem v dávce 20 až 40 mg/kg/den
  • Obsah železa v játrech vyšší než 2 mg železa/g dw, měřeno jaterní biopsií
  • Potřeba pravidelných transfuzí 8krát nebo vícekrát ročně

Kritéria vyloučení:

  • Netransfuzní přetížení železem nebo anémie závislé na transfuzi jiné než beta-talasémie.
  • Dokumentovaná toxicita deferoxaminu
  • Zvýšené jaterní enzymy v roce předcházejícím zápisu
  • Aktivní hepatitida B nebo hepatitida C
  • HIV séropozitivita
  • Zvýšený sérový kreatinin nebo významná proteinurie
  • Nefrotický syndrom v anamnéze
  • Nekontrolovaná systémová hypertenze
  • Horečka a další známky/symptomy infekce během 10 dnů před začátkem studie
  • Přítomnost klinicky relevantní katarakty nebo předchozí anamnéza klinicky relevantní oční toxicity související s chelací železa
  • AV blokáda druhého nebo třetího stupně, klinicky relevantní prodloužení Q-T intervalu nebo pacienti vyžadující digoxin nebo jiné léky, které prodlužují Q-T interval
  • Onemocnění (kardiovaskulární, ledvinové, jaterní atd.), která by pacientovi bránila podstoupit některou z možností léčby
  • Psychiatrické nebo aditivní poruchy, které by pacientovi bránily dát informovaný souhlas
  • Anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu během 12 měsíců před studií
  • Těhotné nebo kojící pacientky
  • Pacienti léčení systémovými hodnocenými léky během 4 týdnů nebo topickými hodnocenými léky během 7 dnů před zahájením studie
  • Jakýkoli chirurgický nebo zdravotní stav, který by mohl významně změnit absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování jakéhokoli léku, jako je gastrointestinální onemocnění nebo velký chirurgický zákrok, onemocnění ledvin, potíže s močením nebo obstrukce moči nebo zhoršená funkce slinivky břišní.
  • Nekompatibilní nebo nespolehliví pacienti.
  • Pacienti, kteří nemohou podstoupit žádné studijní postupy, jako jsou sluchové nebo oční testy nebo jaterní echokardiografie.
  • Neschopnost podstoupit jaterní biopsii.
  • Pacienti, kteří by potřebovali dávku ICL670 nižší než 125 mg denně.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: ICL670
Lék: ICL670
Ostatní jména:
  • Deferasirox
ACTIVE_COMPARATOR: Deferoxamin
Lék: deferoxamin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Prokázat non-inferioritu vůči deferoxaminu v jeho účincích na obsah železa v játrech (LIC)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Vyhodnoťte profil snášenlivosti
Odhadněte absolutní a relativní změnu LIC a celkovou tělesnou exkreci železa
Hodnocení vztahu mezi LIC a potenciálními náhradními markery
Vyhodnoťte vztah mezi farmakokinetikou, farmakodynamikou a proměnnou bezpečnosti

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2003

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. listopadu 2004

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. června 2003

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. června 2003

První zveřejněno (ODHAD)

4. června 2003

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

19. dubna 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. dubna 2012

Naposledy ověřeno

1. dubna 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CICL670A0107

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit