Seguridad y eficacia de ICL670 frente a deferoxamina en pacientes con talasemia beta con sobrecarga de hierro debido a transfusiones de sangre

Criterios de inclusión:

• Pacientes con beta-talasemia ya tratados o aptos para el tratamiento con deferoxamina 20 a 40 mg/kg/día
• Contenido de hierro hepático superior a 2 mg de hierro/g de peso seco medido mediante biopsia hepática
• Necesidad de transfusiones periódicas 8 o más veces al año

Criterio de exclusión:

• Sobrecarga de hierro no transfusional o anemias dependientes de transfusiones distintas de la beta-talasemia.
• Toxicidad documentada de la deferoxamina
• Enzimas hepáticas elevadas en el año anterior a la inscripción
• Hepatitis B activa o hepatitis C
• seropositividad al VIH
• Creatinina sérica elevada o proteinuria significativa
• Historia del síndrome nefrótico
• Hipertensión sistémica no controlada
• Fiebre y otros signos/síntomas de infección en los 10 días anteriores al inicio del estudio
• Presencia de catarata clínicamente relevante o antecedentes de toxicidad ocular clínicamente relevante relacionada con la quelación del hierro
• Bloqueo AV de segundo o tercer grado, prolongación del intervalo Q-T clínicamente relevante o pacientes que requieren digoxina u otros fármacos que prolonguen el intervalo Q-T
• Enfermedades (cardiovasculares, renales, hepáticas, etc.) que impidan al paciente someterse a alguna de las opciones de tratamiento
• Trastornos psiquiátricos o aditivos que impedirían al paciente dar su consentimiento informado
• Antecedentes de abuso de drogas o alcohol en los 12 meses anteriores al estudio
• Pacientes embarazadas o en período de lactancia
• Pacientes tratados con medicamentos sistémicos en investigación dentro de las 4 semanas o medicamentos tópicos en investigación dentro de los 7 días antes del inicio del estudio
• Cualquier condición quirúrgica o médica que pueda alterar significativamente la absorción, distribución, metabolismo o excreción de cualquier fármaco, como enfermedad gastrointestinal o cirugía mayor, enfermedad renal, dificultad para vaciar u obstrucción urinaria, o deterioro de la función pancreática.
• Pacientes no cumplidores o poco fiables.
• Pacientes que no puedan someterse a ningún procedimiento del estudio, como las pruebas de audición o de la vista, o la ecocardiografía hepática.
• Imposibilidad de someterse a una biopsia hepática.
• Pacientes que necesitarían una dosis de ICL670 inferior a 125 mg al día.